Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie inhibitoru C1 (člověk) pro prevenci záchvatů angioedému a léčbu průlomových záchvatů u japonských subjektů s hereditárním angioedémem (HAE)

13. května 2021 aktualizováno: Shire

Fáze 3, otevřená, jednodobá studie k vyhodnocení bezpečnosti a léčebného účinku intravenózního podání inhibitoru C1 (člověka) pro prevenci záchvatů angioedému a léčbu průlomových záchvatů u japonských pacientů s hereditárním angioedémem (HAE)

Účelem této studie je určit, zda je zkoumaná léčba bezpečná a dobře tolerovaná, když je podávána intravenózní (IV) infuzí u japonských subjektů s HAE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Tomakomai, Japonsko, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Aiti
      • Toyohashi, Aiti, Japonsko, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japonsko, 371-8511
        • Gunma University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japonsko, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Nakagami
      • Nakagusuku, Nakagami, Japonsko, 901-2417
        • Heart Life Hospital
    • Okinawa
      • Naha, Okinawa, Japonsko, 902-8511
        • Naha City Hospital
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japonsko, 693-8501
        • Shiman University Hospital
    • Tiba
      • Asahi, Tiba, Japonsko, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Tokyo
      • Adachi, Tokyo, Japonsko, 120-0022
        • Adachi Kyosai Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít japonský původ, definovaný jako narozený v Japonsku a mít japonské rodiče a japonské prarodiče z matčiny strany az otcovy strany.
  2. Být ≥2 roky.

  3. Splňujte následující kritéria minimální tělesné hmotnosti:

    • Subjekty ve věku 2 až 5 let musí vážit alespoň 12,5 kg; a
    • Subjekty ve věku 6 let a starší musí vážit alespoň 25 kg.
  4. Mít potvrzenou diagnózu HAE typu I nebo typu II. POZNÁMKA: Diagnóza může být založena na historických údajích včetně rodinné anamnézy, klinických příznaků (charakteristické záchvaty) nebo dokumentace nízké hladiny proteinu C1 INH a/nebo aktivity C1 INH.
  5. Mít v anamnéze alespoň jeden záchvat angioedému za měsíc (v průměru) během 3 po sobě jdoucích měsíců bezprostředně před zařazením.
  6. Souhlaste s dodržováním protokolem definovaného harmonogramu hodnocení a postupů.
  7. Souhlaste s tím, že se během studie podle svých nejlepších schopností vyvarujete spouštěčům jeho známého záchvatu angioedému.

  8. Pokud je žena v reprodukčním věku, musí být postmenopauzální (≥ 12 měsíců po ukončení menstruace), chirurgicky sterilní nebo dodržovat přijatelnou metodu antikoncepce (a souhlasit s pokračováním v užívání po dobu 1 měsíce po poslední dávce studovaného léku):

    • Nehormonální metody (např. abstinence, bariérová kontrola) po dobu alespoň 1 kompletního menstruačního cyklu před screeningovou návštěvou.
    • Stabilní dávky přípravků obsahujících estrogen a/nebo progestin po dobu alespoň 2 měsíců před screeningovou návštěvou.
  9. Pokud je muž v reprodukčním věku, musí být chirurgicky sterilní nebo souhlasit s dodržováním přijatelné metody antikoncepce (např. abstinence, bariérová kontrola) od screeningové návštěvy do 2 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  10. Pokud jde o dospělou osobu, buďte informováni o povaze studie a před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii poskytněte písemný informovaný souhlas.

NEBO Pokud je dítě nebo nezletilá osoba (< 20 let věku), požádejte rodiče/zákonného zástupce, který je informován o povaze studie, aby dítěti poskytl písemný informovaný souhlas (tj. povolení) k účasti ve studii před jakoukoli studií- jsou prováděny specifické postupy. Souhlas bude získán od dětí ve věku ≥ 14 let.

Kritéria vyloučení:

  1. Máte v anamnéze hyperkoagulabilitu (abnormální srážlivost krve).
  2. Mít diagnózu získaného angioedému nebo být známo, že má protilátky C1 INH.
  3. Máte v anamnéze alergickou reakci na produkty C1 INH, včetně CINRYZE (nebo jakékoli složky CINRYZE) nebo jiných krevních produktů.
  4. Dostali terapii C1 INH nebo jakékoli krevní produkty během 3 dnů před první dávkou studovaného léku.
  5. Měli známky nebo příznaky záchvatu angioedému během 2 dnů před první dávkou studovaného léku.
  6. Proveďte jakoukoli změnu (zahájení, ukončení nebo změnu dávky) v androgenní terapii (např. danazol, oxandrolon, stanozolol, testosteron), kyselinu tranexamovou, kyselinu epsilon-aminokapronovou (EACA) nebo jiná antifibrinolytika během 14 dnů před první dávkou studijní lék.
  7. Pokud jsou ženy, začaly užívat nebo změnily dávku jakéhokoli režimu hormonální antikoncepce nebo hormonální substituční terapie (např. přípravky obsahující estrogen/progestin) během 2 měsíců před první dávkou studovaného léku.
  8. Být těhotná nebo kojit.
  9. Během 30 dnů před první dávkou studovaného léku jste obdrželi jiný hodnocený lék, než který je nutný pro prevenci nebo léčbu záchvatů angioedému.
  10. Mít, jak určí zkoušející a/nebo lékař sponzora, jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl narušovat podávání studovaného léku nebo interpretaci výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Subjekty ve věku 2 až 5 let
500 U přípravku CINRYZE bude podáváno intravenózní infuzí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů
Lék: CINRYZE 500 U
IV infuze podávaná dvakrát týdně
Experimentální: Subjekty ve věku 6 let a starší
1000 U přípravku CINRYZE bude podáváno intravenózní infuzí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů.
Lék: CINRYZE 1000 U
IV infuze podávaná dvakrát týdně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 12. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán hodnocený přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou. TEAE byly definovány jako všechny AE, které začaly během léčebného období a do 7 dnů po poslední dávce hodnoceného přípravku, nebo AE, které byly pozorovány na začátku, ale zhoršily se co do frekvence a/nebo závažnosti během léčebného období a do 7 dnů po poslední dávka hodnoceného přípravku.
Od začátku podávání studovaného léku do 12. týdne
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami fyzického vyšetření hlášenými jako nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 12. týdne
Fyzikální vyšetření zahrnovalo měření tělesné hmotnosti a výšky. Klinicky významné abnormality související s fyzikálním vyšetřením, jak bylo stanoveno zkoušejícím, byly zaznamenány a hlášeny jako AE.
Od začátku podávání studovaného léku do 12. týdne
Počet účastníků s potenciálně klinicky důležitými (PCI) vitálními příznaky hlášenými jako nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo systolický krevní tlak (SBP), diastolický krevní tlak (DBP) a tepovou frekvenci. Zkoušející použil jak absolutní hodnoty, tak změnu od výchozích hodnot, aby určil, zda jsou vitální funkce potenciálně klinicky důležité. Kritéria pro potenciální klinickou důležitost absolutních hodnot i změn od výchozích hodnot byla předem specifikována jako: SBP (méně než [<] 90 milimetrů rtuti [mmHg]; větší nebo rovno [>=] 140 mmHg), DBP ( < 60 mmHg; >=90 mmHg) a pulz (méně než nebo rovný [<=] 50 tepům za minutu [bpm]; >= 100 tepů za minutu. Aby mohly být vitální funkce účastníka považovány za potenciálně klinicky důležité, musely splňovat jak absolutní, tak i změna od výchozího kritéria.
Základní stav do 12. týdne
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými (PCI) klinickými laboratorními hodnoceními hlášenými jako nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Byl hlášen počet účastníků s potenciálně klinicky významnými (PCI) klinickými laboratorními hodnoceními hlášenými jako nežádoucí účinky.
Základní stav do 12. týdne
Koncentrace antigenu inhibitoru C1 esterázy (C1 INH) (objem proteinu) v 1. týdnu
Časové okno: Týden 1: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 a 96 hodin (h) po dávce
Koncentrace antigenu C1 INH v plazmě byla stanovena pomocí automatizovaného nefelometrického testu.
Týden 1: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 a 96 hodin (h) po dávce
Koncentrace antigenu inhibitoru C1 esterázy (C1 INH) (objem proteinu) v týdnu 12
Časové okno: Týden 12: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce
Koncentrace antigenu C1 INH v plazmě byla stanovena pomocí automatizovaného nefelometrického testu.
Týden 12: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce
Koncentrace plazmového komplementu C4 v 1. týdnu
Časové okno: Týden 1: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce
Byla hlášena koncentrace plazmatického komplementu C4.
Týden 1: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce
Koncentrace plazmového komplementu C4 ve 12. týdnu
Časové okno: Týden 12: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce
Byla hlášena koncentrace plazmatického komplementu C4.
Týden 12: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce
Koncentrace plazmového komplementu C1q v 1. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (1. týden)
Byla hlášena koncentrace plazmatického komplementu C1q.
Výchozí stav (1. týden)
Normalizovaný počet záchvatů angioedému (NNA) za měsíc
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Záchvat angioedému byl definován jako jakýkoli účastníkem hlášený (nebo pečovatelem hlášený) náznak otoku nebo bolesti na jakémkoli místě po hlášení bez otoku nebo bolesti v předchozí den (to znamená, že musel existovat celý kalendářní den bez příznaků před nástupem příznaků, aby se záchvat považoval za nový záchvat). NNA byla vypočtena jako celkový počet záchvatů angioedému zaznamenaných během období dělený počtem dnů v období a vynásobený 30,4. Počet záchvatů byl normalizován na počet dní, kterých se účastníci účastnili v daném období, a vyjádřen jako měsíční frekvence ve srovnání s historickými údaji, kde NNA byl počet záchvatů angioedému během 3 měsíců před podáním studovaného léku. Historická data byla získána z elektronických formulářů kazuistik (eCRF) o anamnéze lékařského nebo angioedému.
Základní stav do 12. týdne
Počet účastníků se záchvaty angioedému v různých anatomických lokalitách
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Anatomická místa, kde byla přítomnost bolesti nebo otoku jakékoli úrovně závažnosti; byly hlášeny mírné, střední nebo těžké v kterýkoli den během záchvatu. Mírné: příznaky záchvatu byly patrné, ale byly účastníkem snadno tolerovány a nezasahovaly do jeho každodenních aktivit. Střední: příznaky útoku narušovaly schopnost účastníka navštěvovat práci/školu nebo se účastnit rodinného života a společenských/rekreačních aktivit a těžké: příznaky útoku významně omezovaly schopnost účastníka navštěvovat práci/školu nebo se účastnit rodinného života a společenského/rekreačního života činnosti. Počet účastníků se záchvaty angioedému v různých anatomických lokalitách v období léčby byl porovnán s NNA pro historická data. Historické údaje byly založeny na typickém umístění záchvatů angioedému během 3 měsíců před podáním studovaného léku. Zde H znamená historickou a T znamená léčbu.
Základní stav do 12. týdne
Průměrná závažnost (intenzita) záchvatů angioedému
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Všem záchvatům v každém terapeutickém období byla přiřazena hodnota 1 (mírná), 2 (střední) nebo 3 (závažná). Závažnost útoku byla považována za nejvyšší hodnotu přiřazenou účastníkem jakémukoli místu otoku v kterýkoli den během útoku. Průměrná závažnost byla odvozena vydělením kumulativního skóre závažnosti celkovým počtem útoků. Průměrná závažnost byla nastavena na 0, pokud v období nedošlo k žádnému útoku. U historických údajů byla hlášena průměrná závažnost záchvatů angioedému v období léčby ve srovnání s NNA záchvatů angioedému. Historické údaje byly založeny na typické závažnosti záchvatů angioedému během 3 měsíců před podáním studovaného léku. Historická data byla získána z elektronických formulářů kazuistik (eCRF) o anamnéze lékařského nebo angioedému.
Základní stav do 12. týdne
Průměrná doba trvání záchvatů angioedému
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Průměrná doba trvání záchvatů byla vypočtena vydělením kumulativní doby trvání záchvatů celkovým počtem záchvatů během období léčby. Historické údaje byly založeny na typické závažnosti záchvatů angioedému během 3 měsíců před podáním studovaného léku. Průměrné trvání záchvatů angioedému v období léčby bylo porovnáno s NNA pro historická data. Historická data byla získána z lékařského vyšetření nebo anamnézy angioedému eCRF.
Základní stav do 12. týdne
Normalizovaný počet záchvatů angioedému (NNA) za měsíc léčených záchrannou medikací
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Normalizovaný počet záchvatů angioedému byl vypočten jako celkový počet záchvatů angioedému zaznamenaných během období dělený počtem dnů v období a vynásobený 30,4. NNA léčené záchrannými léky byly hlášeny pro CINRYZE, non-CINRYZE C1-INH nebo neléčené C1-INH (včetně záchvatů léčených jinými léky než C1-INH nebo neléčených záchvatů). CINRYZE byl považován za záchranný lék pouze při léčbě průlomové ataky. Pro historická data byla za záchrannou medikaci považována pouze medikace užívaná před zahájením podávání studovaného léku a měla indikaci "zvládání hereditárního angioedému (HAE) - akutní léčba" vybraná na předchozí a souběžné medikaci a terapii. Historická data byla získána z lékařského vyšetření nebo anamnézy angioedému eCRF.
Základní stav do 12. týdne
Počet účastníků, kteří dosáhli míry klinické odpovědi ve vztahu k historickým datům
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Byl hlášen počet účastníků, kteří dosáhli alespoň 50% (%), 70% nebo 90% snížení NNA vzhledem k NNA pro historická data.
Základní stav do 12. týdne
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života angioedému (AE-QoL) v léčebném období
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Angioedema quality of life (AE-QoL) dotazník byl self-aplikovaný validovaný nástroj kvality života specifický pro angioedémové onemocnění. Skládal se ze 17 konkrétních otázek, které byly spojeny s prací, fyzickou aktivitou, volným časem, sociálními vztahy a stravou. Každá ze 17 položek měla 5bodovou škálu odpovědí v rozsahu od 1 (nikdy) do 5 (velmi často). Dotazník byl hodnocen podle pokynů vývojářů, aby se získalo celkové skóre a skóre ve 4 doménách (fungování, únava/nálada, strach/styd, výživa). Nezpracované skóre domény (průměr skóre položek v rámci každé škály) a hrubé celkové skóre (průměr všech skóre položek) byly změněny pomocí lineárních transformací na konečné procentuální skóre v rozmezí 0 až 100 na základě maximálního možného skóre, kde čím vyšší je skóre tím větší je zhoršení kvality života.
Výchozí stav, týden 12
Počet účastníků s průlomovými záchvaty angioedému
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Průlomový záchvat byl definován jako záchvat angioedému, ke kterému dochází během dlouhodobé preventivní léčby přípravkem CINRYZE (tj. mezi první studovanou drogou a poslední studovanou dávkou léčiva). Byl také hlášen počet účastníků s 1, 2, 3 nebo více záchvaty angioedému, kteří dosáhli počátečního zlepšení a úplného vyřešení. Byly hlášeny záchvaty průlomového angioedému hodnocené léčbou CINRYZE, C1 INH bez CINRYZE a neléčené C1-INH. Zde BAA odkazuje na průlomové záchvaty angioedému.
Základní stav do 12. týdne
Doba od začátku útoku po počáteční zlepšení a úplné vyřešení
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Doba do počátečního zlepšení (TII) byla vypočtena od doby podání studovaného léku do počátečního zlepšení symptomů. Doba do úplného vyléčení byla definována jako doba od začátku záchvatu do úplného vymizení všech symptomů. Byla hlášena doba do počátečního zlepšení a doba do úplného vyřešení podle hodnocení CINRYZE, bez CINRYZE a neléčené.
Základní stav do 12. týdne
Doba od začátku útoku do doby ošetření CINRYZE
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Byl hlášen střední čas od začátku záchvatu do doby léčby přípravkem CINRYZE.
Základní stav do 12. týdne
Doba od ošetření CINRYZE k počátečnímu zlepšení
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Doba do počátečního zlepšení byla vypočtena od doby podání studovaného léku do počátečního zlepšení symptomů. Byl hlášen střední čas od léčby přípravkem CINRYZE do počátečního zlepšení.
Základní stav do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

23. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

23. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. srpna 2016

První zveřejněno (Odhad)

12. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP616-209
  • 0624-209 (Jiný identifikátor: Shire)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na CINRYZE 500 U

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit