유전성 혈관 부종(HAE)이 있는 일본 피험자의 혈관 부종 발작 예방 및 돌발 발작 치료를 위한 C1 억제제(인간) 연구

포함 기준:

1. 일본에서 태어나고 일본인 부모와 일본인 외조부모가 있는 것으로 정의되는 일본 혈통이어야 합니다.
2. 만 2세 이상이어야 합니다.

3. 다음 최소 체중 기준을 충족하십시오.

   • 2세에서 5세 사이의 피험자는 체중이 12.5kg 이상이어야 합니다. 그리고
   • 6세 이상의 피험자는 체중이 25kg 이상이어야 합니다.
4. Type I 또는 Type II HAE 진단이 확인되었습니다. 참고: 진단은 가족력, 임상 증상(특징 발작) 또는 낮은 수준의 C1 INH 단백질 및/또는 C1 INH 활동에 대한 문서를 포함한 과거 데이터를 기반으로 할 수 있습니다.
5. 등록 직전 연속 3개월 동안 월 평균 1회 이상의 혈관부종 발작 이력이 있어야 합니다.
6. 프로토콜에서 정의한 평가 및 절차 일정을 준수하는 데 동의합니다.
7. 연구 중에 자신의 능력을 최대한 발휘하여 자신의 알려진 혈관부종 발작 유발 요인을 피하는 데 동의합니다.

8. 가임 여성이 폐경 후(월경 중단 후 12개월 이상), 외과적으로 불임 상태이거나 허용 가능한 피임 방법을 따르고 있는 경우(그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 1개월 동안 계속 사용하는 데 동의함):

   • 스크리닝 방문 전 최소 1회의 전체 월경 주기 동안 비호르몬 방법(예: 금욕, 장벽 조절).
   • 스크리닝 방문 전 최소 2개월 동안 안정적인 용량의 에스트로겐 및/또는 프로게스틴 함유 제품.
9. 가임 연령의 남성인 경우 외과적으로 불임 상태이거나 스크리닝 방문부터 연구 약물의 마지막 투여 후 2개월까지 허용되는 산아제한 방법(예: 금욕, 장벽 조절)을 따르는 데 동의합니다.
10. 성인인 경우, 연구의 특성에 대해 알리고 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공하십시오.

또는 아동 또는 미성년자(<20세)인 경우, 연구의 성격을 알고 있는 부모/법적 보호자에게 연구 전에 아동이 연구에 참여하는 데 대한 서면 동의서(즉, 허가)를 제공하도록 하십시오- 특정 절차가 수행됩니다. 동의는 14세 이상 아동에게서 얻을 수 있습니다.

제외 기준:

1. 과응고(비정상적인 혈액 응고)의 병력이 있습니다.
2. 후천성 혈관부종 진단을 받았거나 C1 INH 항체가 있는 것으로 알려진 경우.
3. CINRYZE(또는 CINRYZE의 성분) 또는 기타 혈액 제품을 포함한 C1 INH 제품에 대한 알레르기 반응의 병력이 있습니다.
4. 연구 약물의 첫 투여 전 3일 이내에 C1 INH 요법 또는 임의의 혈액 제제를 받은 자.
5. 연구 약물의 첫 번째 투여 전 2일 이내에 혈관부종 발작의 징후 또는 증상이 나타났습니다.
6. 첫 복용 전 14일 이내에 안드로겐 요법(예: 다나졸, 옥산드롤론, 스타노졸롤, 테스토스테론), 트라넥삼산, 엡실론-아미노카프로산(EACA) 또는 기타 항섬유소 용해제에 변경(시작, 중단 또는 용량 변경)이 있는 경우 연구 약물.
7. 여성인 경우 연구 약물의 첫 번째 투여 전 2개월 이내에 임의의 호르몬 피임 요법 또는 호르몬 대체 요법(예: 에스트로겐/프로게스틴 함유 제품)의 투여를 시작했거나 변경했습니다.
8. 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
9. 연구 약물의 첫 투여 전 30일 이내에 혈관 부종 발작의 예방 또는 치료에 필요한 것 이외의 연구 약물을 받은 자.
10. 조사자 및/또는 스폰서의 의료 모니터에 의해 결정된 바와 같이, 연구 약물의 투여 또는 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 임의의 외과적 또는 의학적 상태가 있어야 합니다.