Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus C1-estäjistä (ihminen) angioödeemakohtausten ehkäisyyn ja läpimurtokohtausten hoitoon japanilaisilla potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE)

torstai 13. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Vaihe 3, avoin, yhden jakson tutkimus C1-estäjän (ihminen) suonensisäisen annon turvallisuuden ja hoitovaikutuksen arvioimiseksi angioödeemakohtausten ehkäisyyn ja läpimurtokohtausten hoitoon japanilaisilla potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko tutkimushoito turvallinen ja hyvin siedetty, kun se annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona japanilaisille potilaille, joilla on HAE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Hiroshima, Japani, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Tomakomai, Japani, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Aiti
      • Toyohashi, Aiti, Japani, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japani, 371-8511
        • Gunma University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japani, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Nakagami
      • Nakagusuku, Nakagami, Japani, 901-2417
        • Heart Life Hospital
    • Okinawa
      • Naha, Okinawa, Japani, 902-8511
        • Naha City Hospital
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japani, 693-8501
        • Shiman University Hospital
    • Tiba
      • Asahi, Tiba, Japani, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Tokyo
      • Adachi, Tokyo, Japani, 120-0022
        • Adachi Kyosai Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Olla japanilaista syntyperää, määritellään syntyneeksi Japanissa ja hänellä on japanilaiset vanhemmat ja japanilaiset isovanhemmat äidin ja isän puolelta.
  2. Ole ≥2-vuotias.

  3. Täytä seuraavat vähimmäispainovaatimukset:

    • 2–5-vuotiaiden koehenkilöiden painon on oltava vähintään 12,5 kg; ja
    • 6-vuotiaiden ja sitä vanhempien koehenkilöiden painon on oltava vähintään 25 kg.
  4. Sinulla on vahvistettu diagnoosi tyypin I tai tyypin II HAE. HUOMAUTUS: Diagnoosi voi perustua historiallisiin tietoihin, mukaan lukien sukuhistoria, kliiniset oireet (tyypilliset kohtaukset) tai dokumentaatio alhaisesta C1 INH -proteiinin tasosta ja/tai C1 INH -aktiivisuudesta.
  5. Sinulla on ollut vähintään yksi angioödeemakohtaus kuukaudessa (keskimäärin) kolmen peräkkäisen kuukauden aikana välittömästi ennen ilmoittautumista.
  6. Sitoudu noudattamaan pöytäkirjassa määritettyä arviointien ja menettelyjen aikataulua.
  7. Sitoudu välttämään hänen tunnettuja angioödeemakohtauksiaan tutkimuksen aikana parhaan kykynsä mukaan.

  8. Jos nainen on lisääntymisikäinen, hän on postmenopausaalinen (≥12 kuukautta kuukautisten päättymisen jälkeen), kirurgisesti steriili tai hyväksyttävää ehkäisymenetelmää noudattava (ja suostuu jatkamaan sen käyttöä 1 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen):

    • Ei-hormonaaliset menetelmät (esim. raittius, esteenhallinta) vähintään yhden täydellisen kuukautiskierron ajan ennen seulontakäyntiä.
    • Vakaat annokset estrogeenia ja/tai progestiinia sisältäviä valmisteita vähintään 2 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä.
  9. Jos mies on lisääntymisikäinen, hänen on oltava kirurgisesti steriili tai suostuttava noudattamaan hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (esim. pidättäytyminen, estekontrolli) seulontakäynnistä lähtien 2 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  10. Jos olet aikuinen, hänelle on kerrottava tutkimuksen luonteesta ja annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista.

TAI Jos lapsi tai alaikäinen (alle 20-vuotias), vanhemmalla/laillisella huoltajalla, joka on tietoinen tutkimuksen luonteesta, on annettava lapselle kirjallinen tietoinen suostumus (eli lupa) osallistua tutkimukseen ennen tutkimusta. suoritetaan erityisiä toimenpiteitä. Suostumus hankitaan vähintään 14-vuotiailta lapsilta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on esiintynyt hyperkoagulaatiota (epänormaalia veren hyytymistä).
  2. Sinulla on diagnosoitu hankinnainen angioödeema tai sinulla tiedetään olevan C1 INH -vasta-aineita.
  3. Sinulla on aiemmin ollut allerginen reaktio C1 INH -tuotteista, mukaan lukien CINRYZE (tai jokin CINRYZE:n ainesosa) tai muut verituotteet.
  4. olet saanut C1 INH -hoitoa tai mitä tahansa verivalmistetta 3 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  5. Sinulla on ollut angioödeemakohtauksen merkkejä tai oireita 2 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  6. Jos sinulla on muutoksia (aloita, lopeta tai annoksen muutos) androgeenihoidossa (esim. danatsoli, oksandroloni, stanotsololi, testosteroni), traneksaamihappo, epsilon-aminokapronihappo (EACA) tai jokin muu antifibrinolyyttinen lääke 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta tutkia lääkettä.
  7. Jos nainen, hän on aloittanut jonkin hormonaalisen ehkäisyohjelman tai hormonikorvaushoidon (esim. estrogeenia/progestiinia sisältävien valmisteiden) ottamisen tai muuttanut annosta 2 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  8. Ole raskaana tai imetä.
  9. Olet saanut muuta tutkimuslääkettä kuin angioödeemakohtausten ehkäisyyn tai hoitoon tarvittavaa lääkettä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta.
  10. Sinulla on tutkijan ja/tai sponsorin lääketieteellisen monitorin määrittämien kirurgisten tai lääketieteellisten tilojen perusteella, jotka voivat häiritä tutkimuslääkkeen antamista tai tutkimustulosten tulkintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 2-5 vuoden ikäiset
500 U CINRYZEä annetaan IV-infuusiona kahdesti viikossa 12 viikon ajan
Lääke: CINRYZE 500 U
IV-infuusio kahdesti viikossa
Kokeellinen: 6-vuotiaat ja sitä vanhemmat aiheet
1000 U CINRYZEä annetaan IV-infuusiona kahdesti viikossa 12 viikon ajan.
Lääke: CINRYZE 1000 U
IV-infuusio kahdesti viikossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 12 asti
Haittavaikutuksella (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi tutkimusvalmistetta ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon. TEAE:t määriteltiin kaikiksi haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat hoitojakson aikana ja enintään 7 päivää viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen, tai haittavaikutuksiksi, jotka havaittiin lähtötilanteessa, mutta jotka pahenivat esiintymistiheydessään ja/tai vakavuudeltaan hoitojakson aikana ja enintään 7 päivää sen jälkeen. viimeinen annos tutkimusvalmistetta.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 12 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisessä tutkimuksessa, joka on raportoitu haittatapahtumina (AE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 12 asti
Fyysisiin tutkimuksiin kuului ruumiinpainon ja pituuden mittaus. Tutkijan määrittämät fyysiseen tutkimukseen liittyvät kliinisesti merkittävät poikkeavuudet kirjattiin ja ilmoitettiin AE:na.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 12 asti
Haittatapahtumina (AE) raportoitujen osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti tärkeitä (PCI) elintoimintoja
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Elintoimintojen arvioinnit sisälsivät systolisen verenpaineen (SBP), diastolisen verenpaineen (DBP) ja pulssin. Tutkija käytti sekä absoluuttisia arvoja että muutosta perusarvoista määrittääkseen, oliko elintoiminto mahdollisesti kliinisesti tärkeä. Kriteerit sekä absoluuttisten että perusarvojen muutoksen mahdolliselle kliiniselle tärkeydelle määriteltiin etukäteen seuraavasti: SBP (alle [<] 90 elohopeamillimetriä [mmHg]; suurempi tai yhtä suuri kuin [>=] 140 mmHg), DBP ( < 60 mmHg; >=90 mmHg) ja pulssi (vähemmän tai yhtä suuri kuin [<=] 50 lyöntiä minuutissa [bpm]; >= 100 lyöntiä minuutissa). Osallistujan elintoimintojen täytyi täyttää sekä absoluuttiset kriteerit että muutos perustasosta, jotta sitä pidettiin mahdollisesti kliinisesti tärkeänä.
Perustaso viikkoon 12 asti
Haittavaikutuksina raportoitujen potilaiden lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti tärkeitä (PCI) kliinisiä laboratorioarvioita
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden kliiniset laboratorioarviot ilmoitettiin haittavaikutuksiksi, ilmoitettiin.
Perustaso viikkoon 12 asti
C1-esteraasi-inhibiittori (C1 INH) -antigeenin pitoisuus (proteiinitilavuus) viikolla 1
Aikaikkuna: Viikko 1: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 ja 96 tuntia (h) annoksen jälkeen
C1 INH -antigeenipitoisuus plasmassa määritettiin käyttämällä automatisoitua nefelometristä määritystä.
Viikko 1: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 ja 96 tuntia (h) annoksen jälkeen
C1-esteraasi-inhibiittori (C1 INH) -antigeenin pitoisuus (proteiinitilavuus) viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen
C1 INH -antigeenipitoisuus plasmassa määritettiin käyttämällä automatisoitua nefelometristä määritystä.
Viikko 12: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen
Plasmakomplementin C4 pitoisuus viikolla 1
Aikaikkuna: Viikko 1: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen
Plasman komplementin C4 pitoisuus raportoitiin.
Viikko 1: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen
Plasmakomplementin C4 pitoisuus viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen
Plasman komplementin C4 pitoisuus raportoitiin.
Viikko 12: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 6, 24, 48, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen
Plasmakomplementin C1q pitoisuus viikolla 1
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 1)
Plasman komplementin C1q pitoisuus raportoitiin.
Perustaso (viikko 1)
Angioödeemakohtausten normalisoitu määrä (NNA) kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Angioödeemakohtaus määriteltiin osallistujan ilmoittamaksi (tai hoitajan ilmoittamaksi) turvotuksen tai kivun merkiksi missä tahansa paikassa sen jälkeen, kun edellisenä päivänä ei ollut turvotusta tai kipua (eli päivän on täytynyt olla täysi oireeton kalenteripäivä). ennen oireiden alkamista, jotta kohtaus voidaan pitää uutena kohtauksena). NNA laskettiin jakson aikana tallennettujen angioödeemakohtausten kokonaismääränä jaettuna jakson päivien lukumäärällä ja kerrottuna 30,4:llä. Kohtausten määrä normalisoitiin osallistujien osallistumispäivien määrällä tietyllä jaksolla ja ilmaistiin kuukausittaisena esiintymistiheytenä verrattuna historiallisiin tietoihin, joissa NNA oli angioödeemakohtausten lukumäärä 3 kuukauden aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista. Historialliset tiedot saatiin lääketieteellisistä tai angioedeemahistorian sähköisistä tapausraporttilomakkeista (eCRF).
Perustaso viikkoon 12 asti
Angioödeemakohtauksia saaneiden osallistujien määrä eri anatomisissa paikoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Anatomiset paikat, joissa esiintyi minkä tahansa vaikeusasteen kipua tai turvotusta; lieviä, keskivaikeita tai vakavia milloin tahansa kohtauksen aikana. Lievä: kohtauksen oireet olivat havaittavissa, mutta osallistuja sietää ne helposti eivätkä haitannut osallistujan päivittäistä toimintaa. Keskivaikea: kohtauksen oireet haittasivat osallistujan kykyä käydä töissä/koulussa tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan ja vakavat: kohtauksen oireet rajoittivat merkittävästi osallistujan kykyä käydä töissä/koulussa tai osallistua perhe- ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan toimintaa. Niiden osallistujien lukumäärää, joilla oli angioödeemakohtauksia eri anatomisissa paikoissa hoitojakson aikana, verrattiin NNA:han historiallisten tietojen saamiseksi. Historialliset tiedot perustuivat angioödeemakohtausten tyypilliseen sijaintiin 3 kuukauden aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista. Tässä H viittaa historialliseen ja T viittaa hoitoon.
Perustaso viikkoon 12 asti
Angioödeemakohtausten keskimääräinen vakavuus (intensiteetti).
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Kaikille kohtauksille kullakin hoitojaksolla annettiin arvo 1 (lievä), 2 (kohtalainen) tai 3 (vakava). Hyökkäyksen vakavuutta pidettiin korkeimpana arvona, jonka osallistuja oli antanut mille tahansa turvotuspaikalle minä tahansa päivänä hyökkäyksen aikana. Keskimääräinen vakavuus on saatu jakamalla kumulatiivinen vakavuuspisteet hyökkäysten kokonaismäärällä. Keskimääräiseksi vakavuusasteeksi asetettiin 0, jos jaksolla ei ollut hyökkäystä. Angioödeemakohtausten keskimääräinen vakavuus hoitojakson aikana verrattuna angioedeemakohtausten NNA-arvoon ilmoitettiin historiallisten tietojen perusteella. Historialliset tiedot perustuivat angioödeemakohtausten tyypilliseen vaikeusasteeseen tutkimuslääkkeen antamista edeltäneiden 3 kuukauden aikana. Historialliset tiedot saatiin lääketieteellisistä tai angioedeemahistorian sähköisistä tapausraporttilomakkeista (eCRF).
Perustaso viikkoon 12 asti
Angioedeemakohtausten keskimääräinen kesto
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Kohtausten keskimääräinen kesto laskettiin jakamalla kohtausten kumulatiivinen kesto hoitojakson aikana saatujen kohtausten kokonaismäärällä. Historialliset tiedot perustuivat angioödeemakohtausten tyypilliseen vaikeusasteeseen tutkimuslääkkeen antamista edeltäneiden 3 kuukauden aikana. Angioödeemakohtausten keskimääräistä kestoa hoitojakson aikana verrattiin NNA:han historiallisten tietojen saamiseksi. Historialliset tiedot saatiin lääketieteellisestä tai angioedeeman historiasta eCRF.
Perustaso viikkoon 12 asti
Angioödeemakohtausten (NNA) normalisoitu määrä kuukaudessa, kun niitä hoidetaan pelastuslääkkeillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Angioödeemakohtausten normalisoitu lukumäärä laskettiin jakson aikana tallennettujen angioödeemakohtausten kokonaismääränä jaettuna jakson päivien lukumäärällä ja kerrottuna 30,4:llä. Pelastuslääkkeillä hoidetuista NNA:sta raportoitiin CINRYZE:n, ei-CINRYZE C1-INH:n tai sitä ei hoidettu C1-INH:lla (mukaan lukien muilla lääkkeillä kuin C1-INH:lla hoidetut hyökkäykset tai hoitamattomat hyökkäykset). CINRYZEä pidettiin vain pelastuslääkkeenä, kun sitä hoidettiin läpimurtohyökkäyksen hoitoon. Historiallisten tietojen osalta pelastuslääkkeinä pidettiin vain lääkkeet, jotka otettiin ennen lääketutkimuksen lääkkeen annon aloittamista ja joissa oli osoitus "perinnöllisen angioedeeman (HAE) hoidosta – akuutista hoidosta", joka oli valittu aikaisempien ja samanaikaisten lääkkeiden ja hoidon yhteydessä. Historialliset tiedot saatiin lääketieteellisestä tai angioedeeman historiasta eCRF.
Perustaso viikkoon 12 asti
Kliinisen vasteprosentin saavuttaneiden osallistujien määrä suhteessa historiallisiin tietoihin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Raportoitiin osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat vähintään 50 prosenttia (%), 70 prosenttia tai 90 prosenttia NNA:ssa verrattuna NNA:han historiallisten tietojen osalta.
Perustaso viikkoon 12 asti
Angioedeeman elämänlaadun (AE-QoL) muutos lähtötilanteesta hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Angioödeema-elämänlaatukysely (AE-QoL) oli itseläytetty, validoitu angioedeeman sairauskohtainen elämänlaatuinstrumentti. Se koostui 17 erityiskysymyksestä, jotka liittyivät työhön, fyysiseen aktiivisuuteen, vapaa-aikaan, sosiaalisiin suhteisiin ja ruokavalioon. Jokaisella 17 pisteellä oli 5-pisteinen vastausasteikko 1 (ei koskaan) 5 (erittäin usein). Kysely pisteytettiin kehittäjien ohjeiden mukaisesti kokonaispistemäärän ja 4 toimialueen pistemäärän (toimiminen, väsymys/mieliala, pelko/häpeä, ravitsemus) tuottamiseksi. Raaka verkkotunnuksen pisteet (kunkin asteikon kohdepisteiden keskiarvo) ja raaka kokonaispistemäärä (kaikkien kohteiden pisteiden keskiarvo) skaalattiin uudelleen käyttämällä lineaarisia muunnoksia lopullisiksi prosenttipisteiksi, jotka vaihtelivat 0–100, perustuen maksimipisteisiin, joissa mitä korkeampi pisteet sitä suurempi QoL heikkeneminen.
Perustaso, viikko 12
Niiden osallistujien määrä, joilla on läpimurto angioödeemakohtauksia
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Läpimurtokohtaus määriteltiin angioödeemakohtaukseksi, joka ilmenee pitkäaikaisen CINRYZE-ehkäisyhoidon aikana (eli ensimmäisen tutkimuslääkkeen ja viimeisen tutkimuslääkeannoksen välillä). Raportoitiin myös niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli 1, 2, 3 tai useampi angioödeemakohtaus ja jotka saavuttivat alkuparannuksen ja paranivat täydellisesti. Raportoitiin läpimurto angioödeemakohtauksia, jotka arvioitiin CINRYZE-hoidolla, ei-CINRYZE C1 INH -hoidolla ja hoitamattomina C1-INH:lla. Tässä BAA viittaa läpimurtoihin angioödeemakohtauksiin.
Perustaso viikkoon 12 asti
Aika hyökkäyksen alkamisesta ensimmäiseen parantamiseen ja täydelliseen ratkaisuun
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Aika alkuperäiseen paranemiseen (TII) laskettiin tutkimuslääkkeen antamisesta ensimmäiseen oireiden paranemiseen. Aika täydelliseen paranemiseen määriteltiin ajaksi hyökkäyksen alkamisesta kaikkien oireiden täydelliseen häviämiseen. Aika alkuperäiseen parantumiseen ja täydelliseen ratkaisuun kuluva aika CINRYZE:n arvioimana, ei-CINRYZE ja käsittelemätön raportoitu.
Perustaso viikkoon 12 asti
Aika hyökkäyksen alkamisesta CINRYZEn käsittelemään aikaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Keskimääräinen aika hyökkäyksen alkamisesta CINRYZE-hoitoon ilmoitettiin.
Perustaso viikkoon 12 asti
Aika CINRYZE-hoidosta alkuparannukseen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Alkuperäiseen paranemiseen kuluva aika laskettiin tutkimuslääkkeen antamisesta oireiden alkuvaiheeseen. Mediaaniaika CINRYZE-hoidosta alkuperäiseen paranemiseen raportoitiin.
Perustaso viikkoon 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 8. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 12. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP616-209
  • 0624-209 (Muu tunniste: Shire)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Kliiniset tutkimukset CINRYZE 500 U

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa