Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности перорального приема E-B-FAHF-2 при болезни Крона легкой и средней степени тяжести

В текущем предлагаемом исследовании исследовательской группы используется тот же исследуемый агент, E-B-FAHF-2, который изучается для пищевой аллергии при активном IND, и делается попытка определить, безопасна ли эта формула для лечения CD легкой и средней степени тяжести. Основная цель исследовательской группы сосредоточена на безопасности, переносимости, положительном иммуномодулирующем эффекте и предварительной клинической эффективности B-FAHF-2 для поддержания ремиссии у пациентов с БК легкой и средней степени тяжести. B-FAHF-2 в настоящее время проходит фазу II клинических испытаний для лечения пищевой аллергии, что упрощает получение FDA IND для использования B-FAHF-2 при целиакии. Предварительные данные были получены в ходе текущих исследований исследовательской группы FAHF-2 и B-FAHF-2 по пищевой аллергии и ВЗК. При разработке ботанического препарата на основе формулы традиционной китайской медицины (ТКМ) стандартизация продукта является ключом к обеспечению безопасности, согласованности и эффективности. IND для B-FAHF-2 был принят FDA, и документально подтверждено, что качество, безопасность продукта и стандартизированная методология были продемонстрированы. На сегодняшний день исследовательская группа продемонстрировала безопасность B-FAHF-2 на животных моделях, а также безопасность и переносимость B-FAHF-2 у пациентов, включая взрослых и детей с пищевой аллергией. Наиболее конкретными данными, относящимися к этому предложению, являются подавление с помощью FAHF-2/B-FAHF-2 продукции TNF-альфа клетками PBMC и образцами кишечника детей с болезнью Крона и подавление колита в мышиной модели.

CD представляет собой пожизненное хроническое рецидивирующее иммуноопосредованное воспалительное заболевание, характеризующееся воспалением в желудочно-кишечном тракте. Лечение направлено на контроль воспаления слизистой оболочки и, следовательно, симптомов заболевания путем индукции и последующего поддержания ремиссии. Поскольку БК вызывает боль в животе, снижение аппетита, мальабсорбцию и диарею, дети особенно уязвимы, поскольку неадекватное питание может привести к потенциально необратимой задержке роста и задержке созревания. Недостаточно поддерживающей терапии для детей и взрослых с заболеванием легкой и средней степени тяжести, поскольку многие лекарства используются для лечения целиакии. включая стероиды, иммуномодуляторы и биологические методы лечения, предназначены для лечения заболеваний средней и тяжелой степени. Наиболее часто используемые препараты для лечения и поддержания ремиссии при БК легкой и средней степени тяжести представляют собой соединения 5-АСК и антибиотики, но они не одобрены FDA, и литература не подтверждает их полезность при БК. Основываясь на ингибировании TNF-альфа B-FAHF-2 и FAHF-2 in vitro, исследовательская группа предполагает, что E-B-FAHF-2 будет безопасной и эффективной терапией, которая заполнит эту терапевтическую пустоту. Исследовательская группа предлагает проверить безопасность и переносимость E-B-FAHF-2 у субъектов с недавно диагностированным CD легкой и средней степени тяжести, который реагирует на индукцию Entocort EC. Чтобы свести к минимуму любой потенциальный риск, подвергая лечению большое количество субъектов: исследовательская группа проведет исследование на субъектах в возрасте 18–30 лет для оценки безопасности, переносимости и определения иммунологических сигналов и/или сигналов эффективности (субъективные и объективные показатели). Поскольку E-B-FAHF-2, вероятно, будет работать медленно, субъекты будут индуцироваться Entocort EC в течение 8 недель. Затем респонденты будут включены в исследование. Исследование безопасности и переносимости длится восемь недель, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование повышения дозы E-B-FAHF-2 у субъектов, которые ответили на индукционную терапию Entocort EC. Эта часть исследования будет служить для обеспечения безопасности и переносимости EB-FAHF-2. Субъектов будут осматривать каждые 2 недели, и между визитами в рамках исследования с ними будут связываться по телефону для оценки любых нежелательных явлений (НЯ). За этим последует 6-месячное открытое предварительное расширенное исследование монотерапии E-B-FAHF-2 для обеспечения субхронической безопасности, а также для определения наличия каких-либо изменений эффективности или иммунологических изменений, которые следует проводить в рандомизированных исследованиях эффективности. На этом этапе субъекты будут проходить контрольные визиты каждые 4 недели для оценки нежелательных явлений и результатов эффективности. Кроме того, подмножество из 4 субъектов будет участвовать в исследованиях ФК для одного из посещений на этом этапе. Исследовательская фаза исследования эффективности будет проводиться в популяции субъектов, ранее не получавших иммуномодуляторы, системные стероиды и биопрепараты. Эта исследовательская популяция предоставит нам возможность определить безопасность и иммунологические эффекты E-B-FAHF-2 при целиакии без вмешательства системных иммуномодулирующих препаратов.