Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ceftriaxon i klinisk prövning hos patienter med ALS

1 april 2014 uppdaterad av: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Ceftriaxon i klinisk prövning hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av ceftriaxonbehandling vid amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det är känt att nervceller som kallas motorneuroner dör i hjärnan och ryggmärgen hos personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS). Orsaken till denna celldöd är dock okänd. Forskare tror att ökade nivåer av en kemikalie som kallas "glutamat" kan vara relaterad till celldöden. Av denna anledning vill forskare studera läkemedel som minskar glutamatnivåerna nära nerverna. Ceftriaxon - ett halvsyntetiskt tredje generationens cefalosporinantibiotikum - kan öka nivån av ett protein som minskar glutamatnivåerna nära nerverna. Studier av ceftriaxon i laboratoriet tyder på att det kan skydda motorneuroner från skador.

Ceftriaxon är godkänt av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för behandling av bakteriella infektioner men inte för behandling av ALS. Dessutom har ceftriaxon inte getts till människor under en lång tidsperiod, såsom månader eller år. Målen med denna studie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ceftriaxon som behandling för ALS, och att fastställa säkerheten och effektiviteten av långvarig användning av läkemedlet hos personer med ALS.

Totalt 600 berättigade personer med ALS kommer att skrivas in i denna multicenterforskningsstudie. Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas behandling med ceftriaxon (2/3 av deltagarna) eller placebo (1/3 av deltagarna) i minst 12 månader.

Studien består av tre steg. Det första steget, som har avslutat inskrivningen, kommer att titta på om ceftriaxon kommer in i cerebrospinalvätskan (vätskan som omger ryggmärgen, även kallad CSF) i mängder som är tillräckligt höga för att vara till möjlig nytta. Det andra steget, som också har avslutat inskrivningen, kommer att titta på säkerheten och biverkningarna av studieläkemedlet när det tas dagligen i minst 20 veckor. Studien registrerar för närvarande försökspersoner för det tredje steget, som började våren 2009, och kommer att avgöra om studieläkemedlet förlänger överlevnaden och bromsar nedgången i funktion på grund av ALS.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

513

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Davis, California, Förenta staterna, 95819
        • University of California, Davis
      • Fresno, California, Förenta staterna, 93701
        • University of California, San Francisco- Fresno
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University School of Medicine (CA)
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine - MDA ALS Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • California Pacific Medical Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94117
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • ALS Center at Emory University
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University Medical School
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University (Regenstrief Health Center)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66161
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Saint Mary's Healthcare
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Hennepin County Medical Center (Berman Center)
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
        • Bryan LGH Medical Center (University of Nebraska)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • UMDNJ- Robert Wood Johnson School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Cornell Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Beth Israel Medical Center (NY)
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Oregon Clinic (Providence Clinic)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Drexel University College of Medicine (Hahnemann Campus)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Allegheny Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Univeristy of Alberta ALS Clinic
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Dalhousie University
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Center, University Campus
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal), Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Montreal Neurological Institute (McGill University)
      • Quebec City, Quebec, Kanada
        • Laval University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare kommer att vara personer med ALS, minst 18 år.
  • Deltagarna måste medicinskt kunna genomgå studieprocedurerna och ha en vårdare eller annan person som kommer att finnas tillgänglig för att hjälpa till med daglig administrering av studiemedicin.
  • Deltagarna bör bo inom rimligt avstånd från studieplatsen, på grund av täta studiebesök.

Exklusions kriterier:

  • Deltagarna kan inte ta några andra experimentella läkemedel mot ALS, eller har en historia av känslighet för cefalosporinantibiotika (som Ancef, Keflex, Ceclor, Ceftin, Lorabid, Suprax eller Fortaz).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Ceftriaxon

Två tredjedelar av deltagarna tilldelades 4 gram ceftriaxon per dag. Detta är en förblindad studie, så varken deltagare eller studiepersonal kommer att veta vilken behandling en deltagare får.

Ceftriaxon är ett cefalosporinantibiotikum och administrerades intravenöst via en central venkateter två gånger om dagen.
Läkemedel: ceftriaxon

Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas behandling med ceftriaxon eller placebo i minst 12 månader. Två tredjedelar av deltagarna kommer att få ceftriaxon och en tredjedel kommer att få placebo. Detta är en förblindad studie, så varken deltagare eller studiepersonal kommer att veta vilken behandling en deltagare får.

Ceftriaxon är godkänt av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för behandling av bakteriella infektioner men inte för behandling av ALS. Dessutom har ceftriaxon inte getts till människor under en lång tidsperiod, såsom månader eller år.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo

En tredjedel av deltagarna fick placebo eller en inaktiv substans. Detta är en förblindad studie, så varken deltagare eller studiepersonal kommer att veta vilken behandling en deltagare får.

Pediatrisk multivitaminlösning användes som placebo i denna studie och administrerades intravenöst via en central venkateter två gånger om dagen.
Övrig: placebo
ett inaktivt ämne

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad
Tidsram: Från datum för randomisering till datum för dödsfall, trakeostomi eller initiering av permanent assisterad ventilation (PAV). Detta utvärderades vid tidpunkten för varje deltagares läkemedelsavbrott och varannan månad därefter under studiens livstid (6 år)
Överlevnad presenteras som mediandag för överlevnad för varje grupp. Överlevnad definieras som tid till dödsfall, trakeostomi eller initiering av permanent assisterad ventilation (PAV).
Från datum för randomisering till datum för dödsfall, trakeostomi eller initiering av permanent assisterad ventilation (PAV). Detta utvärderades vid tidpunkten för varje deltagares läkemedelsavbrott och varannan månad därefter under studiens livstid (6 år)
Ändring från baslinjen i ALS funktionell värderingsskala, reviderad (ALSFRS-R) vid ett år
Tidsram: Var 8:e vecka i ett år

Amyotrofisk lateralskleros funktionell värderingsskala, reviderad (ALSFRS-R) är en snabbt administrerad (fem minuter) ordinarie värderingsskala som används för att fastställa patienternas bedömning av deras förmåga och oberoende i 12 funktionella aktiviteter/frågor. De 12 funktionella aktiviteterna/frågorna betygsätts på en skala från 0 till 4 för ett totalt poängintervall på 0-48, där 48 representerar optimal funktion. Alla 12 aktiviteter är relevanta i ALS.

Denna beräkning av utfallsmått är baserad på mätningar var 8:e vecka från Baseline Visit upp till ett år.
Var 8:e vecka i ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i % vitalkapacitet från screening till ett år
Tidsram: Var 12:e vecka under ett år

Vital kapacitet mäts som procenten förutspådd per individ baserat på ålder, kön och längd, och utförs som en långsam vital kapacitet.

Denna beräkning av utfallsmått är baserad på mätningar var 12:e vecka från Baseline Visit upp till ett år.
Var 12:e vecka under ett år
Förändring från baslinjen vid utvärdering av multipla övre extremitetsmuskler med handhållen dynamometri efter ett år
Tidsram: Var 12:e vecka under ett år

Handhållen dynamometri (HHD) används för att utvärdera muskelstyrka. Sex proximala muskelgrupper undersöktes bilateralt i både övre och nedre extremiteter (axelflexion, armbågsflexion, armbågsextension, höftflexion, knäflexion och knäextension). Dessutom mättes handledsförlängning, första dorsal interosseös kontraktion och ankel dorsalflexion bilateralt.

HHD-analys utfördes med användning av procentuell förändring från baslinjen. Varje försökspersons baslinjestyrka för varje muskelgrupp anses vara 100 %. Under på varandra följande besök mättes styrkan för varje muskelgrupp med hjälp av HHD och beräknades som en procentandel av det initiala baslinjevärdet som registrerades. Värden för övre extremiteter och nedre extremiteter beräknades som summan av alla tester för den extremiteten för att skapa en megapoäng för övre och en megapoäng för muskler i nedre extremiteter.

Denna beräkning av utfallsmått är baserad på mätningar var 12:e vecka från Baseline Visit upp till ett år.
Var 12:e vecka under ett år
Förändring från baslinjen i den ALS-specifika livskvalitetsskalan (ALSQOL) vid ett år
Tidsram: Var 12:e vecka under ett år

Den ALS-specifika livskvalitetsskalan (ALSQOL). har utvecklats, testats och validerats i personer med ALS och är inte en hälsorelaterad livskvalitetsskala. Skalan består av 59 frågor som ställer frågor om svårighetsgraden av symptomen på ALS, humör och påverkan, intimitet och sociala problem. Varje fråga för ALSQOL får poäng från 0-10. Med 59 frågor varierar totalpoängen från 0-590 med poäng helt enkelt tillagda, där 590 representerar högsta livskvalitet. Men eftersom 10 är maximalt viktad mot negativa värden på vissa frågor och positiva värden på andra, måste följande frågor ha transponerat resultat (Vänd bara om skalan, till exempel 10=0 och 0=10) innan analys: 1-10, 11 , 16, 19, 24, 26, 28, 32, 35, 36, 38 och 41. Valfria objekt är 50, 53, 56 och 59. Dessa frågor ingår inte i någon skala eller i några kvantitativa analyser.

Denna beräkning av utfallsmått är baserad på mätningar var 12:e vecka från Baseline Visit upp till ett år.
Var 12:e vecka under ett år
Förändring från baslinjen vid utvärdering av multipla nedre extremitetsmuskler med handhållen dynamometri efter ett år
Tidsram: Var 12:e vecka under ett år

Handhållen dynamometri (HHD) används för att utvärdera muskelstyrka. Sex proximala muskelgrupper undersöktes bilateralt i både övre och nedre extremiteter (axelflexion, armbågsflexion, armbågsextension, höftflexion, knäflexion och knäextension). Dessutom mättes handledsförlängning, första dorsal interosseös kontraktion och ankel dorsalflexion bilateralt.

HHD-analys utfördes med användning av procentuell förändring från baslinjen. Varje försökspersons baslinjestyrka för varje muskelgrupp anses vara 100 %. Under på varandra följande besök mättes styrkan för varje muskelgrupp med hjälp av HHD och beräknades som en procentandel av det initiala baslinjevärdet som registrerades. Värden för övre extremiteter och nedre extremiteter beräknades som summan av alla tester för den extremiteten för att skapa en megapoäng för övre och en megapoäng för muskler i nedre extremiteter.

Denna beräkning av utfallsmått är baserad på mätningar var 12:e vecka från Baseline Visit upp till ett år.
Var 12:e vecka under ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Utredare

  • Huvudutredare: Merit Cudkowicz, MD, MSc., Associate Professor of Neurology, Harvard Medical School, Massachusetts General Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2006

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 november 2012

Avslutad studie (FAKTISK)

1 november 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juli 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 juli 2006

Första postat (UPPSKATTA)

7 juli 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

21 april 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2014

Senast verifierad

1 april 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • U01NS049640-02 (NIH)
  • NINDS (ÖVRIG: NINDS)
  • NINDS CRC (ÖVRIG: NINDS Clinical Research Collaboration)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera