Effekt- och säkerhetsstudie av Elagolix kontra placebo eller leuprorelinacetat vid endometrios

• NBI-56418
• Orilissa™

• NBI-56418
• Orilissa™

• Prostap SR

NRS är en 11-gradig skala som används för att mäta endometriossmärta och avslutades vid ungefär samma tidpunkt varje dag med hjälp av en elektronisk dagbok (e-dagbok). Deltagarna instruerades att välja ett enda tal mellan 0 (Ingen smärta) och 10 (Värsta smärtan någonsin) som bäst beskrev deras endometriossmärta när den var som värst under det senaste dygnet.

Det månatliga medelvärdet för NRS är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje besök.

NRS är en 11-gradig skala som används för att mäta endometriossmärta och avslutades vid ungefär samma tidpunkt varje dag med hjälp av en elektronisk dagbok (e-dagbok). Deltagarna instruerades att välja ett enda tal mellan 0 (Ingen smärta) och 10 (Värsta smärtan någonsin) som bäst beskrev deras endometriossmärta när den var som värst under det senaste dygnet.

Den månatliga topp NRS är det högsta av de dagliga värdena som rapporterats under de 4 veckorna före varje besök.

Deltagarna bedömde sin bäckensmärta som inte var relaterad till mens och dess inverkan på deras dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• 0 = Ingen bäckensmärta
• 1 = Mild bäckensmärta; ämnet kunde inte göra några av de saker hon brukar göra
• 2 = Måttlig bäckensmärta; ämnet kunde inte göra många av de saker hon vanligtvis gör
• 3 = Svår bäckensmärta; försökspersonen kunde inte göra de flesta eller alla saker hon vanligtvis gör.

Det månatliga medelvärdet för icke-menstruell bäckensmärta är genomsnittet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje besök.

Deltagarna bedömde dysmenorré (smärta under menstruation) och dess inverkan på deras dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag under mens i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• Patienten har inte mens
• 0 = Ingen smärta relaterad till mens
• 1 = Mild smärta relaterad till mens; ämnet kunde inte göra några av de saker hon brukar göra
• 2 = Måttlig smärta relaterad till mens; ämnet kunde inte göra många av de saker hon vanligtvis gör
• 3 = Svår smärta relaterad till mens; ämnet kunde inte göra det mesta av eller alla saker hon brukar göra.

Det månatliga medelvärdet för dysmenorré är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje besök.

Deltagarna bedömde dysmenorré och bäckensmärta som inte var relaterad till mens och deras inverkan på dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag på en 4-gradig skala (0 = ingen, 1 = mild, 2 = måttlig och 3 = svår) i en e. -Dagbok. Dysmenorréskalan inkluderade ett alternativ för deltagare som inte hade mens.

Summan av dysmenorré och icke-menstruell bäckensmärta poäng på varje dag beräknades för att skapa en daglig total poäng. På dagar då deltagaren inte hade mens, definierades inte dysmenorrépoängen; följaktligen var den totala poängen lika med poängen för icke-menstruell bäckensmärta (intervall 0 till 3). På dagar då deltagaren registrerade menstruation varierade totalpoängen från 0 till 6, där högre poäng indikerar svårare smärta. Den månatliga medelsumman av dysmenorré och icke-menstruella bäckensmärtor är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje besök.

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Procentandelen dagar av analgetikaanvändning definieras som antalet dagar under de 4 veckorna före varje studiebesök som deltagaren rapporterade användningen av ett analgetikum, dividerat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren gav en e -Dagboksrapport angående användning av endometriosanalgetika (inklusive ett svar på "ingen").

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Andelen dagar av receptbelagd smärtstillande användning definieras som antalet dagar under de fyra veckorna före varje studiebesök som deltagaren rapporterade användningen av ett receptbelagt smärtstillande medel, dividerat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren gav en e-dagbokrapport om användningen av endometriosanalgetika (inklusive svaret "ingen").

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Andelen dagar av narkotiska analgetikaanvändning definieras som antalet dagar under de 4 veckorna före varje studiebesök som deltagaren rapporterade användningen av ett narkotiskt analgetikum, dividerat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren gav en e-dagbokrapport om användningen av endometriosanalgetika (inklusive ett svar på "ingen").

CPSSS består av 5 komponenter som tar itu med dysmenorré, dyspareuni, icke-menstruell bäckensmärta, bäckenömhet och bäckeninduration.

För att bedöma dyspareuni (smärtsamt samlag) ombads deltagarna att välja den bästa beskrivningen av smärta under samlag under de senaste 28 dagarna med hjälp av följande svarskategorier:

• 0 = Frånvarande; Inget obehag vid samlag.
• 1 = Mild; Jag kan tolerera obehaget vid samlag.
• 2 = Måttlig; Samlag avbryts någon gång på grund av smärta.
• 3 = Svår; Jag undviker helst samlag på grund av smärta.
• Inte tillämpbar. Jag är inte sexuellt aktiv av andra skäl än mina endometriossymptom.

CPSSS består av 5 komponenter som tar itu med dysmenorré, dyspareuni, icke-menstruell bäckensmärta, bäckenömhet och bäckeninduration.

För att bedöma dysmenorré (smärta under menstruation) ombads deltagarna att välja den bästa beskrivningen av smärtsam menstruation under de senaste 28 dagarna med hjälp av följande svarskategorier:

• 0 = Frånvarande; Amenorré (ingen blödning) eller inget obehag.
• 1 = Mild; Viss förlust av arbetseffektivitet; tillfällig användning av analgetika.
• 2 = Måttlig; I sängen en del av en dag, tillfällig förlust av arbete; regelbunden användning av analgetika.
• 3 = Svår; I säng ≥ 1 dag, arbetsoförmåga; krav på starka analgetika.

CPSSS består av 5 komponenter som tar itu med dysmenorré, dyspareuni, icke-menstruell bäckensmärta, bäckenömhet och bäckeninduration.

För att bedöma icke-menstruell bäckensmärta, ombads deltagarna att välja den bästa beskrivningen av bäckensmärta under de senaste 28 dagarna med hjälp av följande svarskategorier:

• 0 = Frånvarande; Inget obehag.
• 1 = Mild; Enstaka bäckenbesvär som kan behandlas med NSAID.
• 2 = Måttlig; Märkbart obehag eller smärta under större delen av cykeln som kräver regelbunden användning av NSAID eller svaga opiater.
• 3 = Svår; Smärta som kvarstår under cykeln eller smärta som kräver starka analgetika.

Patient Global Impression of Change (PGIC) är en frågeformulärbaserad bedömning av förändringen i endometriossmärta sedan initieringen av studieläkemedlet. Deltagaren ombads välja från en av sju svarskategorier:

1. Väldigt mycket förbättrad
2. Mycket förbättrad
3. Minimalt förbättrad
4. Inte förändrad
5. Minimalt värre
6. Mycket värre
7. Väldigt mycket värre

PGIC är en frågeformulärbaserad bedömning av förändringen i endometriossmärta sedan starten av studieläkemedlet. Deltagaren ombads välja från en av sju svarskategorier:

1. Väldigt mycket förbättrad
2. Mycket förbättrad
3. Minimalt förbättrad
4. Inte förändrad
5. Minimalt värre
6. Mycket värre
7. Väldigt mycket värre

PGIC är en frågeformulärbaserad bedömning av förändringen i endometriossmärta sedan starten av studieläkemedlet. Deltagaren ombads välja från en av sju svarskategorier:

1. Väldigt mycket förbättrad
2. Mycket förbättrad
3. Minimalt förbättrad
4. Inte förändrad
5. Minimalt värre
6. Mycket värre
7. Väldigt mycket värre

EHP-5 är ett instrument för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos kvinnor med endometrios. EHP-5 består av två delar:

• Ett centralt frågeformulär som består av fem frågor som mäter områdena smärta, kontroll och maktlöshet, känslomässigt välbefinnande, socialt stöd och självbild med fem svarskategorier för varje punkt (Aldrig, Sällan, Ibland, Ofta, Alltid)
• Ett kompletterande frågeformulär bestående av sex ytterligare frågor som bedömer arbetsområdena, relation med barn, sexuellt umgänge, känslor för läkarkåren, behandling och infertilitet med samma fem svarskategorier plus en ytterligare svarskategori av Ej relevant som inte fick poäng .

Poängen associerade med varje möjlig utfallskategori är som följer: aldrig (0), sällan (25), ibland (50), ofta (75) och alltid (100). En negativ förändring från baslinjepoängen indikerar förbättring av livskvalitet.

Värmevallningar, om några, rapporterades dagligen av deltagarna under studien med hjälp av e-dagboken.

Det genomsnittliga antalet värmevallningar per dag beräknades för varje deltagare som det totala antalet värmevallningar dividerat med totalt antal dagar i fasen.

Uterinblödning rapporterades dagligen av deltagarna under studien med hjälp av e-dagboken.

Andelen dagar som en deltagare rapporterade blödning beräknades som det totala antalet dagar som deltagaren rapporterade blödning (lätt, måttlig eller tung) dividerat med det totala antalet dagar som deltagaren hade en e-dagbok som inte saknades av vaginal blödning i fasen.