Effekt- och säkerhetsstudie av Elagolix hos kvinnor med endometrios

• NBI-56418
• Orilissa™

• NBI-56418
• Orilissa™

Deltagarna bedömde dysmenorré (smärta under menstruation) och dess inverkan på deras dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag under sin mens i en elektronisk dagbok (e-dagbok) enligt följande svarsalternativ:

• 0 = Inget obehag
• 1 = Milt obehag men jag kunde lätt göra de saker jag brukar göra
• 2 = Måttligt obehag eller smärta som gjorde det svårt att göra några av de saker jag brukar göra
• 3 = Svår smärta som gjorde det svårt att göra de saker jag brukar göra.

Det månatliga medelvärdet för dysmenorré är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje besök.

Deltagarna bedömde dysmenorré (smärta under menstruation) och dess inverkan på deras dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag under sin mens i en elektronisk dagbok (e-dagbok) enligt följande svarsalternativ:

• 0 = Inget obehag
• 1 = Milt obehag men jag kunde lätt göra de saker jag brukar göra
• 2 = Måttligt obehag eller smärta som gjorde det svårt att göra några av de saker jag brukar göra
• 3 = Svår smärta som gjorde det svårt att göra de saker jag brukar göra.

Det månatliga medelvärdet för dysmenorré är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de 4 veckorna före varje besök, förutom värdet för vecka 30 som är baserat på 6 veckors data.

Deltagarna bedömde sin bäckensmärta som inte var relaterad till mens och dess inverkan på deras dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag som de inte hade mens i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• 0 = Inget obehag
• 1 = Milt obehag men jag kunde lätt göra de saker jag brukar göra
• 2 = Måttligt obehag eller smärta som gjorde det svårt att göra några av de saker jag brukar göra
• 3 = Svår smärta som gjorde det svårt att göra de saker jag brukar göra.

Det månatliga medelvärdet för icke-menstruell bäckensmärta är genomsnittet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje besök.

Deltagarna bedömde sin bäckensmärta som inte var relaterad till mens och dess inverkan på deras dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag som de inte hade mens i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• 0 = Inget obehag
• 1 = Milt obehag men jag kunde lätt göra de saker jag brukar göra
• 2 = Måttligt obehag eller smärta som gjorde det svårt att göra några av de saker jag brukar göra
• 3 = Svår smärta som gjorde det svårt att göra de saker jag brukar göra.

Det månatliga medelvärdet för icke-menstruell bäckensmärta är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de 4 veckorna före varje besök, förutom värdet för vecka 30 som är baserat på 6 veckors data.

Deltagarna bedömde dysmenorré eller icke-menstruell bäckensmärta vid ungefär samma tidpunkt varje dag i en e-dagbok enligt följande:

• 0 = Inget obehag
• 1 = Milt obehag men jag kunde lätt göra de saker jag brukar göra
• 2 = Måttligt obehag eller smärta som gjorde det svårt att göra några av de saker jag brukar göra
• 3 = Svår smärta som gjorde det svårt att göra de saker jag brukar göra.

Det månatliga medelvärdet för kumulativ smärtpoäng är medelvärdet av de dagliga värdena för alla dagar (menstruella och icke-menstruella) rapporterade under de 4 veckorna före varje besök.

Deltagarna bedömde dysmenorré eller icke-menstruell bäckensmärta vid ungefär samma tidpunkt varje dag i en e-dagbok enligt följande:

• 0: Inget obehag
• 1: Lätt obehag, jag kunde lätt göra de saker jag brukar göra
• 2: Måttligt obehag eller smärta som gör det svårt att göra några av de saker jag brukar göra
• 3: Svår smärta som gör det svårt att göra de saker jag brukar göra

Det månatliga medelvärdet för kumulativ smärtpoäng är medelvärdet av de dagliga värdena för alla dagar (menstruella och icke-menstruella) rapporterade under de 4 veckorna före varje besök, förutom värdet för vecka 30 som är baserat på 6 veckors data.

Deltagarna bedömde sin dyspareuni (smärta under samlag) vid ungefär samma tidpunkt varje dag i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• 0 = Frånvarande; Inget obehag vid samlag
• 1 = Mild; Jag kunde tolerera obehaget vid samlag
• 2 = Måttlig; Samlaget avbröts på grund av smärta
• 3 = Svår; Jag undvek samlag på grund av smärta
• Gäller inte; Jag var inte sexuellt aktiv av andra skäl än min endometrios eller hade inte samlag

Det månatliga medelvärde för dyspareuni är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje besök. Svaren "gäller ej" ingick inte i beräkningarna.

Deltagarna bedömde sin dyspareuni (smärta under samlag) vid ungefär samma tidpunkt varje dag i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• 0: Frånvarande; Inget obehag vid samlag
• 1: Mild; Jag kunde tolerera obehaget vid samlag
• 2: Måttlig; Samlaget avbröts på grund av smärta
• 3: Svår; Jag undvek samlag på grund av smärta
• Gäller inte; Jag var inte sexuellt aktiv av andra skäl än min endometrios eller hade inte samlag

Det månatliga genomsnittliga dyspareunipoängen är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de 4 veckorna före varje besök, förutom vecka 30 som är baserad på 6 veckors data. Svaren "gäller ej" ingick inte i beräkningarna.

Deltagarna bedömde dysmenorré (smärta under menstruation) och dess inverkan på deras dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag under mens i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• 0: Inget obehag
• 1: Lätt obehag men jag kunde lätt göra de saker jag brukar göra
• 2: Måttligt obehag eller smärta som gjorde det svårt att göra några av de saker jag brukar göra
• 3: Svår smärta som gjorde det svårt att göra de saker jag brukar göra.

Det månatliga medelvärdet för dysmenorré är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje tidpunkt.

Svar definierades som andelen deltagare med en procentuell minskning från baslinjen under vecka 8 månadsmedelvärde som var större än eller lika med varje specificerat tröskelvärde (10 % till 90 % i steg om 10 %).

Deltagarna bedömde sin bäckensmärta som inte var relaterad till mens och dess inverkan på deras dagliga aktiviteter vid ungefär samma tidpunkt varje dag som de inte hade mens i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• 0 = Inget obehag
• 1 = Milt obehag men jag kunde lätt göra de saker jag brukar göra
• 2 = Måttligt obehag eller smärta som gjorde det svårt att göra några av de saker jag brukar göra
• 3 = Svår smärta som gjorde det svårt att göra de saker jag brukar göra.

Det månatliga medelvärdet för icke-menstruell bäckensmärta är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de fyra veckorna före varje tidpunkt.

Svar definieras som andelen deltagare med en procentuell minskning från baslinjen under vecka 8 månadsmedelvärde som var större än eller lika med varje specificerat tröskelvärde (10 % till 90 % i steg om 10 %).

Deltagarna bedömde dysmenorré eller icke-menstruell bäckensmärta vid ungefär samma tidpunkt varje dag i en e-dagbok enligt följande:

• 0 = Inget obehag
• 1 = Milt obehag
• 2 = Måttligt obehag eller smärta
• 3 = Svår smärta

Det månatliga genomsnittliga kumulativa smärtpoängen är medelvärdet av de dagliga värdena för alla dagar (menstruella och icke-menstruella) under de 4 veckorna före varje tidpunkt.

Svar är andelen deltagare med en procentuell minskning från baslinjen under vecka 8 månadsmedelvärde som var större än eller lika med varje specificerat tröskelvärde (10 % till 90 % i steg om 10 %).

Deltagarna bedömde sin dyspareuni (smärta under samlag) vid ungefär samma tidpunkt varje dag i en e-dagbok enligt följande svarsalternativ:

• 0 = Frånvarande; Inget obehag vid samlag
• 1 = Mild; Jag kunde tolerera obehaget vid samlag
• 2 = Måttlig; Samlaget avbröts på grund av smärta
• 3 = Svår; Jag undvek samlag på grund av smärta
• Gäller inte; Jag var inte sexuellt aktiv av andra skäl än min endometrios eller hade inte samlag

Det månatliga medelvärdet för dyspareuni är medelvärdet av de dagliga värdena som rapporterats under de 4 veckorna före varje tidpunkt.

Svar definieras som andelen deltagare med en procentuell minskning från baslinjen under vecka 8 månadsmedelvärde som var större än eller lika med varje specificerat tröskelvärde (10 % till 90 % i steg om 10 %).

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Procentandelen dagar för analgetikaanvändning definieras som antalet dagar under de 4 veckorna före varje studiebesök som deltagaren rapporterade användningen av ett analgetikum, dividerat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren gav en e -Dagboksrapport angående användning av endometriosanalgetika (inklusive ett svar på "ingen").

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Procentandelen dagar för analgetikaanvändning definieras som antalet dagar under de 4 veckorna före varje studiebesök (förutom vecka 30 som baseras på 6 veckors data) som deltagaren rapporterade användningen av ett analgetikum, dividerat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren lämnade en e-dagbokrapport angående användningen av endometriosanalgetika (inklusive ett svar på "ingen").

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Andelen dagar med receptbelagd smärtstillande användning definieras som antalet dagar under de fyra veckorna före varje studiebesök som deltagaren rapporterade användningen av ett receptbelagt smärtstillande medel, dividerat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren gav en e-dagbokrapport om användningen av endometriosanalgetika (inklusive svaret "ingen").

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Andelen dagar med receptbelagd smärtstillande användning definieras som antalet dagar under de 4 veckorna före varje studiebesök (förutom vecka 30 som baseras på 6 veckors data) som deltagaren rapporterade användningen av ett receptbelagt analgetikum, uppdelat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren lämnade en e-dagbokrapport angående användningen av endometriosanalgetika (inklusive svaret "ingen").

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Andelen dagar av narkotiska analgetikaanvändning definieras som antalet dagar under de 4 veckorna före varje studiebesök som deltagaren rapporterade användningen av ett narkotiskt analgetikum, dividerat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren gav en e-dagbokrapport om användningen av endometriosanalgetika (inklusive svaret "ingen").

Den dagliga användningen av endometriosanalgetika rapporterades av deltagarna dagligen med hjälp av e-dagboken. Deltagarna rapporterade om läkemedlet var receptfritt (OTC) eller receptbelagt, och, om läkemedlet var receptbelagt, om läkemedlet var narkotika.

Procentandelen dagar med narkotiska analgetikaanvändning definieras som antalet dagar under de 4 veckorna före varje studiebesök (förutom vecka 30 som baseras på 6 veckors data) som deltagaren rapporterade användningen av ett narkotiskt analgetikum, uppdelat med antalet studiedagar i intervallet som deltagaren lämnade en e-dagbokrapport angående användningen av endometriosanalgetika (inklusive svaret "ingen").

CPSSS består av 5 komponenter som åtgärdar dysmenorré, dyspareuni, icke-menstruell bäckensmärta, bäckenömhet och bäckeninduration. Varje komponent poängsattes på en skala från 0 till 3 (0 = frånvarande, 1 = mild, 2 = måttlig och 3 = svår).

Dysmenorré, dyspareuni och icke-menstruell bäckensmärta poäng baseras på deltagarens bedömning av symtom under de senaste 28 dagarna; bäckenets ömhet och induration bedömdes av utredaren baserat på fynd associerade med en bäckenundersökning.

Den totala CPSSS har ett maximalt möjligt värde på 15 (totalpoängintervall: 0 till 15, där en lägre poäng indikerar färre tecken och symtom på endometrios eller bättre funktion). Individuella komponentpoäng varierar från 0 (frånvarande) till 3 (svår).

CPSSS består av 5 komponenter som åtgärdar dysmenorré, dyspareuni, icke-menstruell bäckensmärta, bäckenömhet och bäckeninduration. Varje komponent poängsattes på en skala från 0 till 3 (0 = frånvarande, 1 = mild, 2 = måttlig och 3 = svår).

Dysmenorré, dyspareuni och icke-menstruell bäckensmärta poäng baseras på deltagarens bedömning av symtom under de senaste 28 dagarna; bäckenets ömhet och induration bedömdes av utredaren baserat på fynd associerade med en bäckenundersökning.

Den totala CPSSS har ett maximalt möjligt värde på 15 (totalpoängintervall: 0 till 15, där en lägre poäng indikerar färre tecken och symtom på endometrios eller bättre funktion). Individuella komponentpoäng varierar från 0 (frånvarande) till 3 (svår).

Patient Global Impression of Change (PGIC) är en frågeformulärbaserad bedömning av förändringen i endometriossmärta sedan initieringen av studieläkemedlet. Deltagaren ombads välja från en av sju svarskategorier:

1. Väldigt mycket förbättrad
2. Mycket förbättrad
3. Minimalt förbättrad
4. Inte förändrad
5. Minimalt värre
6. Mycket värre
7. Väldigt mycket värre

Patient Global Impression of Change (PGIC) är en frågeformulärbaserad bedömning av förändringen i endometriossmärta sedan initieringen av studieläkemedlet. Deltagaren ombads välja från en av sju svarskategorier:

1. Väldigt mycket förbättrad
2. Mycket förbättrad
3. Minimalt förbättrad
4. Inte förändrad
5. Minimalt värre
6. Mycket värre
7. Väldigt mycket värre

Patient Global Impression of Change (PGIC) är en frågeformulärbaserad bedömning av förändringen i endometriossmärta sedan initieringen av studieläkemedlet. Deltagaren ombads välja från en av sju svarskategorier:

1. Väldigt mycket förbättrad
2. Mycket förbättrad
3. Minimalt förbättrad
4. Inte förändrad
5. Minimalt värre
6. Mycket värre
7. Väldigt mycket värre

Patient Global Impression of Change (PGIC) är en frågeformulärbaserad bedömning av förändringen i endometriossmärta sedan initieringen av studieläkemedlet. Deltagaren ombads välja från en av sju svarskategorier:

1. Väldigt mycket förbättrad
2. Mycket förbättrad
3. Minimalt förbättrad
4. Inte förändrad
5. Minimalt värre
6. Mycket värre
7. Väldigt mycket värre

EHP-5 är ett instrument för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos kvinnor med endometrios. EHP-5 består av två delar:

• Ett centralt frågeformulär som består av fem frågor som mäter effekten av endometrios i områden med smärta, kontroll och maktlöshet, känslomässigt välbefinnande, socialt stöd och självbild med fem svarskategorier för varje punkt (Aldrig, Sällan, Ibland, Ofta, Alltid)
• Ett kompletterande frågeformulär bestående av sex ytterligare frågor som bedömer effekten av endometrios på arbetsområdena, relation med barn, sexuellt umgänge, känslor för läkarkåren, behandling och infertilitet med samma fem svarskategorier plus en ytterligare svarskategori av Ej Relevant som inte gjordes mål.

Poängen associerade med varje möjlig utfallskategori är som följer: aldrig (0), sällan (25), ibland (50), ofta (75) och alltid (100). En negativ förändring från baslinjepoängen indikerar förbättring av livskvalitet.

EHP-5 är ett instrument för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos kvinnor med endometrios. EHP-5 består av två delar:

• Ett centralt frågeformulär som består av fem frågor som mäter effekten av endometrios på områden med smärta, kontroll och maktlöshet, känslomässigt välbefinnande, socialt stöd och självbild med fem svarskategorier för varje punkt (Aldrig, Sällan, Ibland, Ofta, Alltid)
• Ett kompletterande frågeformulär bestående av sex ytterligare frågor som bedömer effekten av endometrios på arbetsområden, relation med barn, sexuellt umgänge, känslor för läkarkåren, behandling och infertilitet med samma fem svarskategorier plus en ytterligare svarskategori av Ej relevant som inte gjordes mål.

Poängen associerade med varje möjlig utfallskategori är som följer: aldrig (0), sällan (25), ibland (50), ofta (75) och alltid (100). En negativ förändring från baslinjepoängen indikerar förbättring av livskvalitet.

Uterinblödning rapporterades dagligen av deltagarna under studien med hjälp av e-dagboken.

Andelen dagar som en deltagare rapporterade blödning beräknades som det totala antalet dagar som deltagaren rapporterade blödning (lätt, måttlig eller tung) dividerat med det totala antalet dagar som deltagaren hade en e-dagbok som inte saknades blödning i fasen.