Studie av antiepileptisk effekt av GWP42003-P hos barn och unga vuxna med Dravets syndrom (GWPCARE1)

GWEP1332 del B rekryterade en helt ny grupp av deltagare än GWEP1332 del A. Deltagare som inte klarade inträdeskriterierna för del A var berättigade att delta i del B.

Del B var en 1:1 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 14 veckors jämförelse mellan GWP42003-P och placebo. Syftet med del B var att bedöma den antiepileptiska effekten av GWP42003-P som en tilläggsbehandling mot epilepsi jämfört med placebo, med avseende på den procentuella förändringen från baslinjen under studiens behandlingsperiod i frekvensen av konvulsiva anfall hos barn och unga vuxna.

Efter upprättandet av den första valbarheten och baslinjemätningarna gick deltagarna in i del B och påbörjade en 28-dagars baslinjeobservationsperiod.

Kvalificerade deltagare randomiserades sedan till att få antingen GWP42003-P eller placebo på 1:1-basis och titrerades upp till måldosen som identifierades i del A (upp till 20 milligram [mg] per kilogram [kg] per dag), vilket bekräftades efter slutförandet av del A av en oberoende datasäkerhetsövervakningskommitté som granskade oförblindade säkerhets- och farmakokinetiska data från del A.

Deltagarna fick prövningsläkemedlet i 14 veckor, bestående av en titreringsperiod följt av en 12-veckors underhållsperiod.

Effekt och säkerhet övervakades vid olika klinikbesök och via telefon. Efter 14 veckors behandling erbjöds alla deltagare möjligheten att gå in i en öppen förlängningsstudie (OLE). Tillträde skedde inom sju dagar efter det sista behandlingsbesöket. Deltagare som inte omedelbart gick in i OLE-studien påbörjade en nedtitreringsperiod på upp till 10 dagar. Nedskärningsperioden avbröts om deltagaren ville gå in i den öppna förlängningsstudien inom sju dagars tidsram.

För deltagare som valde att inte delta i OLE-studien gjordes ett uppföljande telefonsamtal 28 dagar efter avslutad dosering och veckovisa säkerhetstelefonsamtal under den 28 dagar långa uppföljningsperioden.