Zoledronsyra jämfört med perkutan behandling vid osteoid osteom (BISPHOO)

Osteoida osteom (OO) är små, godartade men smärtsamma bentumörer, som främst observeras hos barn och unga vuxna. Smärta, nästan universell, är karakteristiskt sett större på natten. Smärta lindras väl av NSAID men upplösningen är inte alltid fullständig och smärtan återkommer några timmar efter den sista dosen. Även långvarig konsumtion av NSAID kan leda till allvarliga biverkningar. Därför botas OO vanligtvis kort efter diagnos, främst med hjälp av perkutan behandling (PT) under datortomografi (CT) (radiofrekvenskoagulation eller interstitiell laserablation).

Den kliniska framgångsfrekvensen med dessa tekniker är 96 % vid 6 månader, 94 % vid 24 månader. Tekniken är dock inte distribuerad överallt eftersom den utförs av högt specialiserade interventionsradiologer. PT utförs under allmän, spinal eller regional anestesi. Generell anestesi används i de flesta fall, särskilt hos barn. När OO är placerad i närheten av hud, brosk, kärl och nerver, kan allvarliga komplikationer uppstå och ytterligare procedurer som infusion av saltlösning eller injektion av CO2 vid gränsytan mellan OO och den sårbara strukturen görs. Också få anatomiska platser är inte tillgängliga för en PT.

OOs naturhistoria är fortfarande dåligt förstådd. Men utredare i små serier av konservativt behandlade OO föreslog en spontan läkning av lesionen med mineralisering av nidus och upplösning av smärta (medelvaraktighet av smärta hos patienter med NSAID-behandling: 33 månader NSAID).

Effekten av bisfosfonater på smärta relaterad till benigna (Langherhans cell histiocytos, fibrös dysplasi, Paget sjukdom) eller maligna benskador har rapporterats i stor utsträckning. Utredarna observerade sådan effekt hos en liten serie om 20 patienter med perkutant svåråtkomlig eller återkommande OO med en till tre infusioner av zoledronat. Den kliniska effekten som bedömdes för smärtlindring åtföljdes av en signifikant ökad mineralisering av nidus. Utredarna postulerade att bisfosfonater hade accelererat OOs naturliga historia.

Vår hypotes är att tre infusioner av zoledronat (4 mg) som upprepas varje månad hos patienter med symtomatisk OO inte är sämre än perkutan behandling med avseende på effekten, mätt som smärtlindring vid Visual Analogical Scale (VAS).

Huvudsyftet med denna randomiserade studie är att visa att hos patienter med OO är behandling med tre intravenösa cykler på 4 mg zoledronsyra administrerat varje månad inte sämre än behandling med perkutan termisk ablation vad gäller effektiviteten mätt med procentandelen smärtlindring mellan baslinje och behandlingsslut.

OBS: Patienter för vilka OO inte skulle vara perkutant tillgängligt (det vill säga när den perkutana behandlingen eller kirurgisk excisionsförstörelse utsätter patienten för en betydande risk i termer av neurologiska eller ledskador) kommer endast att erbjudas att delta i en kohort i Lariboisière och Cochin sjukhus i Paris. I kohorten kommer den kliniska uppföljningen att genomföras som den för närvarande föreslås på Laribosisière-sjukhuset (ingen handling har lagts till av forskningen). Målen med registret kommer att förklaras för patienten. Det består i att samla in anonymiserade medicinska data efter en bisfosfonatbehandling för att fastställa bisfosfonaternas effektivitet för att lindra smärta på grund av osteoid osteom.

Studiedesign av den randomiserade studien:

• Urval / Inklusionsbesök: verifiering av behörighet, randomisering och minne av patientens samtycke.

• Intervention:

  • perkutan termisk ablation vid V1-besök (dvs. högst en månad efter urvalet/inkluderingsbesöket)
  • eller tre infusioner av zoledronsyra vid V1, V2 (en månad efter v1) och V3 besök (en månad efter V2)
• V4-besök vid 4 månader (slut av behandlingen, utvärdering av huvudresultatet) och V7-besök vid 16 månader (studieslut, utvärdering av sekundära utfall).
• Alternativ: Ett till 3 ytterligare besök (V4, V5 och V6) för infusion av zoledronsyra kan föreslås till patienten, beroende på effekten av den tidigare infusionen.