Kronisk inflammatorisk sjukdom, livsstil och behandlingssvar (BELIEVE)

Kroniska inflammatoriska sjukdomar (CID), inklusive inflammatoriska tarmsjukdomar (IBD) (varav Crohns sjukdom [CD] och ulcerös kolit [UC] är de två vanligaste enheterna), reumatiska tillstånd (reumatoid artrit [RA], axiell spondyloartropati [axSpA] , psoriasisartrit [PsA]), hudsjukdomar (psoriasis [PsO], hidradenit suppurativa [HS]) och ögonsjukdom (icke-infektiös uveit [NiU]), är sjukdomar i immunsystemet som hanteras med biologiska medel som riktar sig till pro-inflammatorisk cytokintumörnekrosfaktor-α (TNF), dvs. TNF-hämmare.

Design I denna prospektiva kohortstudie kommer sjukdomsaktivitet före och efter (14-16 veckor) påbörjad biologisk behandling att bedömas. Endpointet är behandlingsresultatet definierat som A: Svarsperson enligt de specifika kriterier som beskrivs nedan (inkl. läkemedelsbehandling) eller B: Icke-svarare (inkl. utsättande av läkemedel på grund av oacceptabla biverkningar). Huruvida en patient kommer att avbryta behandlingen antas vara baserat på en viss grad av gemensamt beslutsfattande mellan patienten och läkaren med stöd av principer från nationella riktlinjer för varje CID som rekommenderas i respektive nationella riktlinjer och laboratoriedata.

Inställning Alla patienter tilldelade för initiering av biologisk behandling vid 1) Avdelningen för gastroenterologi och hepatologi, Aalborg Universitetssjukhus; 2) Hepatologiska och gastroenterologiska avdelningen, Aarhus Universitetssjukhus; 3) Diagnostiskt centrum, Regionsjukhuset Silkeborg; 4) Invärtesmedicinska avdelningen, Hernings regionsjukhus; 5) Gastroenterologiska avdelningen, Herlev sjukhus; 6) Orgelcentrum, Sjukhuset i Sydjylland; 7) Gastroenterologiska sjukhuset Sydvästjylland; 8) Institutionen för medicinsk gastroenterologi, Reumatologiska avdelningen, Dermatologiska och Allergicentralen och Oftalmologiska avdelningen, Odense Universitetssjukhus från 1 april 2017 och fram till 31 mars 2019 eller tills minst 100 patienter med IBD, 100 patienter med RA och 120 patienter med axSpA, PsA, PsO, HS och NiU uppnås.

Klinisk data består av personuppgifter, data om hälsa och sjukdom, livsstil, laboratoriemått och sjukdomsaktivitetspoäng inklusive användning av patientrapporterade resultatmått (PROMs), kliniska bedömningar och laboratoriedata. Varje deltagare kommer att fylla i validerade frågeformulär om sjukdomsaktivitet, livskvalitet och livsstil med hjälp av en elektronisk länk. Studier har funnit att elektroniska frågeformulär är likvärdiga med pappersbaserade i relation till PROMs.

Datahantering Det elektroniska frågeformuläret är på danska och deltagarna kommer att få tillgång till frågeformuläret via en elektronisk länk som skickas till deras personliga, elektroniska brevlåda. All data kommer att lagras i en säker forskningslagringsanläggning. Information som registreras av kliniker och tekniker kommer att överföras från pappersformat till elektroniskt format med antingen dubbelinmatning av data eller automatisk formulärbehandling.

Statistiska metoder Utredarna kommer att använda denna rigoröst utformade, prospektiva kohortstudie för att undersöka förmågan att förutsäga kliniskt svar över de inkluderade tillstånden (Y=primär endpoint), och undersöka om patienter som äter en diet med hög fiber OCH låg i rött och bearbetad. kött (X=bedömt vid baslinjen) är en informativ prognostisk faktor. Som standard kommer den statistiska modellen att inkludera tillstånd (något av CID-tillstånden ingår) och kliniskt centrum (plats #1 till #8) som fasta effekter.

Sampelstorleksöverväganden: Det är en välkänd svårighet för explorativa prognostiska faktorforskningsstudier som denna, att formalisera hur många deltagare (d.v.s. med evenemang) som ska inkluderas. För att överväga ett adekvat antal utfallshändelser tillämpar utredarna "tumregeln" som dikterar att 10 utfallshändelser behövs för varje oberoende variabel (möjliga prediktorer); utredarna planerar att rekrytera totalt 320 patienter och räknar med att 50 % av dessa kommer att uppleva ett kliniskt svar under 14-16 veckorsperioden efter att behandlingen påbörjats. Med detta i åtanke: Förutsäger att minst 160 kommer att uppnå kliniska svar (bland de 320 patienterna), kommer denna studie att ha en rimlig kraft att utforska effekten av så många som 16 oberoende (prediktor) variabler (inklusive tillstånd och kliniskt centrum).

Fokusera på kontrasten mellan grupperna, för en jämförelse av två oberoende binomiska proportioner (de med högt fiber OCH lågt köttintag jämfört med andra) med Pearsons Chi-square-statistik med en Chi-square approximation med en dubbelsidig signifikansnivå på 0,05 (P <0,05), har en total urvalsstorlek på 318 under antagande av ett allokeringsförhållande på 1 till 2 en ungefärlig styrka på 0,924 (dvs. >90 % statistisk styrka) när andelen som svarar är 60 % respektive 40 %.

All statistisk programmering kommer att göras i SAS (Statistical Analysis Software), STATA eller R, vilket transparent rapporterar källkoden som används för att analysera data. Alla beräkningsdetaljer kommer att finnas tillgängliga i den fördefinierade statistiska analysplanen (kommer att slutföras innan datainsamlingen är klar).

Projektorganisation Projektet är organiserat med en klinisk forskningsgrupp och en analytisk forskningsgrupp. I den kliniska gruppen ingår specialister från de medicinska, gastroenterologiska, reumatologiska, dermatologiska och oftalmologiska avdelningarna som tar prover från kohorten. Analysgruppen kommer att utföra analyserna på det biologiska materialet.