Doença Inflamatória Crônica, Estilo de Vida e Resposta ao Tratamento (BELIEVE)

Doenças inflamatórias crônicas (CID), incluindo doenças inflamatórias intestinais (DII) (das quais a doença de Crohn [DC] e a colite ulcerativa [UC] são as duas entidades mais prevalentes), condições reumáticas (artrite reumatoide [AR], espondiloartropatia axial [axSpA] , artrite psoriática [PsA]), doenças de pele (psoríase [PsO], hidradenite supurativa [HS]) e doenças oculares (uveíte não infecciosa [NiU]), são doenças do sistema imunológico que são tratadas com agentes biológicos direcionados ao citocina pró-inflamatória fator de necrose tumoral-α (TNF), i.e. Inibidores de TNF.

Projeto Neste estudo de coorte prospectivo, a atividade da doença antes e depois (14-16 semanas) do início do tratamento biológico será avaliada. O endpoint é o resultado do tratamento definido como A: Respondedor de acordo com os critérios específicos descritos abaixo (incl. droga-continuação) ou B: Não respondedor (incl. interrupção do medicamento devido a efeitos colaterais inaceitáveis). Supõe-se que a descontinuação da terapia por um paciente seja baseada em um certo grau de tomada de decisão compartilhada entre o paciente e o médico, com base nos princípios das diretrizes nacionais para cada CID, conforme recomendado nas respectivas diretrizes nacionais e dados laboratoriais.

Cenário Todos os pacientes designados para o início do tratamento biológico no 1) Departamento de Gastroenterologia e Hepatologia, Aalborg University Hospital; 2) Departamento de Hepatologia e Gastroenterologia, Aarhus University Hospital; 3) Centro de Diagnóstico, Silkeborg Regional Hospital; 4) Departamento de Medicina Interna, Herning Regional Hospital; 5) Departamento de Gastroenterologia, Hospital Herlev; 6) Centro de Órgãos, Hospital de Southern Jutland; 7) Departamento do Hospital de Gastroenterologia do Sudoeste da Jutlândia; 8) Departamento de Gastroenterologia Médica, Departamento de Reumatologia, Departamento de Dermatologia e Centro de Alergia e Departamento de Oftalmologia, Odense University Hospital de 1º de abril de 2017 a 31 de março de 2019 ou até um mínimo de 100 pacientes com DII, 100 pacientes com AR e 120 pacientes com axSpA, PsA, PsO, HS e NiU são alcançados.

Os dados clínicos consistem em dados pessoais, dados sobre saúde e doença, estilo de vida, medidas laboratoriais e pontuações de atividade da doença, incluindo o uso de medidas de resultados relatados pelo paciente (PROMs), avaliações clínicas e dados laboratoriais. Cada participante preencherá questionários validados sobre atividade da doença, qualidade de vida e estilo de vida usando um link eletrônico. Estudos descobriram que os questionários eletrônicos são equivalentes aos baseados em papel em relação aos PROMs.

Gestão de dados O questionário eletrônico está em língua dinamarquesa e os participantes terão acesso ao questionário por meio de um link eletrônico enviado para sua caixa postal eletrônica pessoal. Todos os dados serão armazenados em uma instalação segura de armazenamento de pesquisa. As informações registradas por médicos e técnicos serão transferidas do formato de papel para o formato eletrônico usando entrada dupla de dados ou processamento de formulários automatizados.

Métodos estatísticos Os investigadores usarão este estudo de coorte prospectivo rigorosamente projetado para explorar a capacidade de prever a resposta clínica nas condições incluídas (Y = endpoint primário) e explorar se os pacientes que estão em uma dieta rica em fibras E pobre em vermelho e processado carne (X=avaliado na linha de base) é um fator prognóstico informativo. Por padrão, o modelo estatístico incluirá condição (qualquer uma das condições CID incluídas) e centro clínico (site #1 a #8) como efeitos fixos.

Considerações sobre o tamanho da amostra: É uma dificuldade bem conhecida para estudos exploratórios de pesquisa de fatores prognósticos como este, formalizar quantos participantes (isto é, com eventos) devem ser incluídos. Para considerar um número adequado de eventos de resultado, os investigadores aplicam "a regra de ouro" que determina que 10 eventos de resultado são necessários para cada variável independente (possíveis preditores); os investigadores planejam inscrever 320 pacientes no total e antecipam que 50% deles apresentarão uma resposta clínica durante o período de 14 a 16 semanas após o início da terapia. Com isso em mente: Antecipando que pelo menos 160 alcançarão respostas clínicas (entre os 320 pacientes), este estudo terá um poder razoável para explorar o impacto de até 16 variáveis ​​independentes (preditoras) (incluindo condição e centro clínico).

Com foco no contraste entre os grupos, para uma comparação de duas proporções binomiais independentes (aquelas com alto consumo de fibra E baixo consumo de carne versus outro) usando a estatística qui-quadrado de Pearson com uma aproximação do qui-quadrado com um nível de significância bilateral de 0,05 (P <0,05), um tamanho amostral total de 318 assumindo uma taxa de alocação de 1 para 2 tem um poder aproximado de 0,924 (ou seja, >90% de poder estatístico) quando as proporções de resposta são de 60% e 40%, respectivamente.

Toda a programação estatística será feita em SAS (Software de Análise Estatística), STATA ou R, reportando de forma transparente o código fonte utilizado para analisar os dados. Todos os detalhes computacionais estarão disponíveis no Plano de Análise Estatística pré-especificado (será finalizado antes da conclusão da coleta de dados).

Organização do projeto O projeto é organizado com um Grupo de Pesquisa Clínica e um Grupo de Pesquisa Analítica. O grupo clínico inclui especialistas dos departamentos médico, gastroenterológico, reumatológico, dermatológico e oftalmológico que estão amostrando a coorte. O grupo analítico fará as análises no material biológico.