Malattia infiammatoria cronica, stile di vita e risposta al trattamento (BELIEVE)

Malattie infiammatorie croniche (CID), comprese le malattie infiammatorie intestinali (IBD) (di cui la malattia di Crohn [CD] e la colite ulcerosa [UC] sono le due entità più diffuse), condizioni reumatiche (artrite reumatoide [RA], spondiloartropatia assiale [axSpA] , artrite psoriasica [PsA]), malattie della pelle (psoriasi [PsO], idrosadenite suppurativa [HS]) e malattie degli occhi (uveite non infettiva [NiU]), sono malattie del sistema immunitario che vengono gestite con agenti biologici che prendono di mira il citochina pro-infiammatoria fattore di necrosi tumorale-α (TNF), cioè inibitori del TNF.

Disegno In questo studio prospettico di coorte verrà valutata l'attività della malattia prima e dopo (14-16 settimane) l'inizio del trattamento biologico. L'endpoint è l'esito del trattamento definito come A: Responder secondo i criteri specifici descritti di seguito (incl. continuazione del farmaco) o B: Non-responder (incl. sospensione del farmaco a causa di effetti collaterali inaccettabili). Si presume che l'interruzione della terapia da parte di un paziente sia basata su un certo grado di decisione condivisa tra il paziente e il medico, supportata dai principi delle linee guida nazionali per ogni CID, come raccomandato nelle rispettive linee guida nazionali e dai dati di laboratorio.

Tutti i pazienti assegnati per l'inizio del trattamento biologico presso 1) Dipartimento di Gastroenterologia ed Epatologia, Aalborg University Hospital; 2) Dipartimento di Epatologia e Gastroenterologia, Aarhus University Hospital; 3) Centro diagnostico, Ospedale regionale di Silkeborg; 4) Dipartimento di Medicina Interna, Ospedale Regionale di Herning; 5) Dipartimento di Gastroenterologia, Ospedale di Herlev; 6) Organ Center, Ospedale dello Jutland meridionale; 7) Dipartimento di Gastroenterologia dell'Ospedale dello Jutland sud-occidentale; 8) Dipartimento di Gastroenterologia Medica, Dipartimento di Reumatologia, Dipartimento di Dermatologia e Centro Allergologico e Dipartimento di Oftalmologia, Odense University Hospital dal 1 aprile 2017 e fino al 31 marzo 2019 o fino a un minimo di 100 pazienti con IBD, 100 pazienti con RA e 120 pazienti con axSpA, PsA, PsO, HS e NiU sono raggiunti.

I dati clinici consistono in dati personali, dati su salute e malattia, stile di vita, misure di laboratorio e punteggi di attività della malattia, compreso l'utilizzo di misure di esito riferite dal paziente (PROM), valutazioni cliniche e dati di laboratorio. Ogni partecipante compilerà questionari convalidati sull'attività della malattia, sulla qualità della vita e sullo stile di vita utilizzando un collegamento elettronico. Gli studi hanno rilevato che i questionari elettronici sono equivalenti a quelli cartacei in relazione ai PROM.

Gestione dei dati Il questionario elettronico è in lingua danese ei partecipanti avranno accesso al questionario tramite un collegamento elettronico inviato alla loro casella di posta elettronica personale. Tutti i dati saranno archiviati in un deposito di ricerca sicuro. Le informazioni registrate da medici e tecnici saranno trasferite dal formato cartaceo al formato elettronico utilizzando il doppio inserimento dei dati o l'elaborazione automatizzata dei moduli.

Metodi statistici I ricercatori utilizzeranno questo studio di coorte prospettico rigorosamente progettato per esplorare la capacità di prevedere la risposta clinica in tutte le condizioni incluse (Y = endpoint primario) ed esplorare se i pazienti che seguono una dieta ricca di fibre E povera di rosso e trasformati la carne (X=valutata al basale) è un fattore prognostico informativo. Per impostazione predefinita, il modello statistico includerà la condizione (qualsiasi condizione CID inclusa) e il centro clinico (sito da #1 a #8) come effetti fissi.

Considerazioni sulla dimensione del campione: è una difficoltà ben nota per studi di ricerca esplorativa sui fattori prognostici come questo, formalizzare quanti partecipanti (cioè con eventi) includere. Al fine di considerare un numero adeguato di eventi di esito, i ricercatori applicano "la regola pratica" che impone che siano necessari 10 eventi di esito per ciascuna variabile indipendente (possibili predittori); i ricercatori prevedono di arruolare 320 pazienti in totale e prevedono che il 50% di questi sperimenterà una risposta clinica durante il periodo di 14-16 settimane dopo l'inizio della terapia. Con questo in mente: prevedendo che almeno 160 otterranno risposte cliniche (tra i 320 pazienti), questo studio avrà un potere ragionevole per esplorare l'impatto di ben 16 variabili (predittive) indipendenti (tra cui condizione e centro clinico).

Concentrandosi sul contrasto tra i gruppi, per un confronto di due proporzioni binomiali indipendenti (quelle con alto apporto di fibre E basso consumo di carne rispetto ad altre) utilizzando la statistica Chi-quadrato di Pearson con un'approssimazione del Chi-quadrato con un livello di significatività a due code di 0,05 (P <0,05), una dimensione totale del campione di 318 assumendo un rapporto di allocazione di 1 a 2 ha una potenza approssimativa di 0,924 (cioè >90% di potenza statistica) quando le percentuali di risposta sono rispettivamente del 60% e del 40%.

Tutta la programmazione statistica verrà effettuata in SAS (Statistical Analysis Software), STATA o R, riportando in modo trasparente il codice sorgente utilizzato per analizzare i dati. Tutti i dettagli computazionali saranno disponibili nel Piano di analisi statistica pre-specificato (sarà finalizzato prima del completamento della raccolta dei dati).

Organizzazione del progetto Il progetto è organizzato con un Gruppo di ricerca clinica e un Gruppo di ricerca analitica. Il gruppo clinico comprende specialisti dei reparti medico, gastroenterologico, reumatologico, dermatologico e oftalmologico che stanno campionando la coorte. Il gruppo di analisi eseguirà le analisi sul materiale biologico.