粘多糖病患者的基因治疗

纳入标准：

1. 记录了 MPS VI 的生化和分子诊断。 ARSB 基因的纯合子或复合杂合子致病突变的检测必须由认可的实验室进行。
2. 受试者必须年满 4 岁或以上。
3. 受试者在入组前应已接受 ERT 至少 12 个月，并应继续接受 ERT 直至 IMP 给药前 7-14 天。
4. 书面知情同意书；愿意遵守协议并参与长期随访，如书面知情同意书所证明。

排除标准：

1. 受试者不能或不愿满足研究要求。
2. 在参加本试验之前的 6 个月内参加过使用试验药物的临床研究。
3. 无法执行 6MWT 的受试者。
4. 接受可能影响安全性的 ERT 的受试者对 Naglazyme 的严重类过敏反应史（严重反应意味着危及生命的呼吸损伤事件）。
5. 存在气管切开术或需要通气辅助。
6. 有进行性骨髓软化症证据的受试者被认为严重到需要在入组后的前六个月内进行颈部手术。
7. AST 或 ALT 值高于基线 2（-5 天）评估的正常范围上限。
8. 并存慢性疾病或临床相关的异常基线实验室值；乙型、丙型或 HIV 感染（基线 1）。
9. IMP给药前2个月内全身皮质类固醇治疗或其他免疫抑制/免疫调节药物。
10. 怀孕或哺乳或在 IMP 给药后至少一年内不愿使用有效避孕措施的育龄女性个体。
11. 不愿使用避孕套等男性屏障避孕药具的生育男性个体。
12. 任何其他不允许受试者在研究过程中完成后续检查的情况，以及研究者认为会使受试者不适合研究的任何其他情况。
13. AAV8 血清 NAB 的存在高于测定的检测限（筛选和基线 1）。
14. 在筛选和基线 1 时存在高于检测上限的抗 ARSB 血清抗体（抗体抗 ARSB 水平 > 31250 或根据所执行的检测在血清稀释度 1.10 的值下宣布为阳性）。