MGCD0103 联合阿扎胞苷治疗高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 或急性髓性白血病患者的 I/II 期研究

纳入标准：

• 患者必须患有高危 MDS（≥ 10% BM 母细胞）或 AML

  • BM 原始细胞≥10% 的 RAEB（原始细胞过多的 RA）：BM 原始细胞 10%-20%，外周血原始细胞 <5%
  • RAEB-T（转化中的 RAEB）：BM 中 21%-30% 母细胞，外周血中 <5% 母细胞，绝对单核细胞增多 (>109/L)
  • 反洗钱
• 疾病可能是复发性/难治性或新发的。 一旦确定了 MTD，研究 II 期部分的所有后续患者都不应使用过阿扎胞苷
• ECOG 体能状态 0、1 或 2
• 年龄≥18岁
• 实验室要求
• 患者或其法定代表必须能够在开始治疗前 14 天内阅读、理解并签署书面知情同意书（经机构审查委员会/伦理委员会 (IRB/EC) 批准）

排除标准：

• 患有另一种活动性癌症的患者（不包括基底细胞癌或宫颈上皮内瘤变（CIN / 原位宫颈））。 只要没有活动性疾病，既往癌症史是允许的
• 孕妇或哺乳期妇女。 有生育能力的妇女 (WOCBP) 必须在开始研究药物前 7 天内记录阴性血清妊娠试验
• WOCBP 及其伴侣为 WOCBP 的男性必须在参加本研究时使用可接受的避孕方法，并在研究药物治疗后的 3 个月内使用。 不愿意或不能遵循该指南的患者将被排除在外。 可接受的避孕方式的例子包括口服避孕药或双重屏障方法，例如带隔膜的避孕套
• 患有无法控制的并发疾病、活动性或无法控制的感染，或在预定给药当天发烧 >38.5˚C 的患者
• 患有严重疾病、医疗状况或其他病史（包括实验室结果）的患者，在研究者看来，这可能会干扰患者参与研究或对结果的解释
• 在研究开始前 30 天内接受过任何研究药物治疗的患者（研究药物是指没有批准适应症的药物），或同时接受其他试验药物或抗癌治疗的患者
• 已知对 HDAC 抑制剂、MG-0103 或 Vidaza 的任何成分（包括甘露醇）过敏
• 仅在扩展的 II 期部分期间使用阿扎胞苷进行过先前治疗
• 已知的 HIV 或活动性乙型或丙型肝炎
• 根据研究者的判断，可能影响患者签署知情同意书和接受研究程序的能力的任何情况（例如，已知或疑似依从性差、心理不稳定、地理位置等）
• 任何会使患者因遵守研究程序而面临过度风险或不适的情况。 例如，考虑将 MG-0103 与酸性饮料一起服用的要求以及避免使用会增加胃 pH 值的药物的建议。