Vaiheen I/II tutkimus MGCD0103:sta atsasitidiinin kanssa potilailla, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai akuutti myelogeeninen leukemia

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilailla on oltava korkean riskin MDS (≥ 10 % BM blasteja) tai AML

  • RAEB (RA, jossa on ylimääräisiä blasteja) ja ≥10 % BM-blasteja: 10-20 % blasteja BM:ssä, <5 % blasteja ääreisveressä
  • RAEB-T (RAEB transformaatiossa): 21–30 % blasteja BM:ssä, <5 % blasteja perifeerisessä veressä, absoluuttinen monosytoosi (>109/l)
  • AML
• Sairaus voi olla uusiutunut/refraktorinen tai de novo. Kun MTD on määritetty, kaikilla myöhemmillä potilailla tutkimuksen vaiheen II osassa ei pitäisi olla aikaisempaa atsasitidiinia
• ECOG-suorituskykytila ​​on 0, 1 tai 2
• Ikä ≥18 vuotta
• Laboratoriovaatimukset
• Potilaiden tai heidän laillisen edustajansa on kyettävä lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallinen tietoinen suostumus (joka on hyväksynyt laitoksen arviointilautakunta/eettinen komitea (IRB/EC)) 14 päivän kuluessa ennen hoidon aloittamista.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla on jokin muu aktiivinen syöpä (pois lukien tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan intraepiteliaalinen neoplasia (CIN / kohdunkaulan in situ)). Aiempi syöpähistoria on sallittu, kunhan aktiivista sairautta ei ole
• Raskaana oleville tai imettäville naisille. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti, joka on dokumentoitu 7 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
• WOCBP:n ja miesten, joiden kumppanit ovat WOCBP:itä, on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tähän tutkimukseen ja kolmen kuukauden ajan tutkimuslääkehoidon jälkeen. Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan tätä ohjetta, suljetaan pois. Esimerkkejä hyväksyttävistä ehkäisymuodoista ovat suun kautta otettava ehkäisy tai kaksoisestemenetelmä, kuten kondomi, jossa on diafragma
• Potilaat, joilla on hallitsematon väliaikainen sairaus, aktiivisia tai hallitsemattomia infektioita tai kuumetta >38,5 ˚C suunnitellun annostelun päivänä
• Potilaat, joilla on vakava sairaus, sairaus tai muu sairaushistoria, mukaan lukien laboratoriotulokset, jotka tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsevät potilaan osallistumista tutkimukseen tai tulosten tulkintaa
• Potilaat, joita on hoidettu millä tahansa tutkimuslääkkeellä 30 päivän kuluessa ennen tutkimuksen aloittamista (tutkimuslääke on sellainen, jolle ei ole hyväksyttyä käyttöaihetta) tai jotka saavat samanaikaista hoitoa muilla kokeellisilla lääkkeillä tai syövän vastaisella hoidolla
• Tunnettu yliherkkyys HDAC-estäjille, jollekin MG-0103:n tai Vidazan aineosista, mukaan lukien mannitoli
• Aiempi atsasitidiinihoito vain laajennetun vaiheen II osan aikana
• Tunnettu HIV tai aktiivinen B- tai C-hepatiitti
• Mikä tahansa tila (esim. tunnettu tai epäilty huono hoitomyöntyvyys, psyykkinen epävakaus, maantieteellinen sijainti jne.), jotka tutkijan arvion mukaan voivat vaikuttaa potilaan kykyyn allekirjoittaa tietoinen suostumus ja käydä läpi tutkimustoimenpiteitä
• Mikä tahansa tila, joka asettaa potilaalle kohtuuttoman riskin tai epämukavuuden tutkimusmenetelmien noudattamisen seurauksena. Harkitse esimerkiksi vaatimusta ottaa MG-0103 happaman juoman kanssa ja suositusta välttää mahalaukun pH:ta nostavia aineita.