ODSH 在继发于单心室姑息性手术的蛋白丢失性肠病中的试验/Ph I 安全性和有效性

纳入标准：

1. ≥ 6 岁的男性或女性。
2. 单心室姑息手术史。

3. 根据研究者的判断，预期需要住院四天或更多天以治疗 PLE 恶化。

   具有临床意义的 PLE 定义为存在具有临床意义的症状（包括但不限于腹泻、腹痛、外周水肿和/或腹水），并且粪便 α1-抗胰蛋白酶升高 (FA1AT；> 200 mg/dl) 或< 3 gr/dL 的低白蛋白血症；需要补充白蛋白输注。

4. 凝血酶原时间 (PT) 和活化的部分凝血活酶时间 (aPTT) 不高于年龄 ULN 的 1.25 倍。
5. 血小板计数 > 80,000/mm3，血红蛋白 > 9.5 g/dL。
6. 成年受试者或未成年受试者/法定监护人愿意提供知情同意并遵守研究程序。
7. 未怀孕、未哺乳且不打算在研究期间怀孕的有生育能力的女性受试者，将在研究期间使用医学上可接受的避孕方法。

排除标准：

1. 患有先天性或后天性血液病或凝血障碍。
2. 患有与单心室姑息手术无关的其他类型的 PLE，例如 患有先天性糖化缺陷或克罗恩病的受试者；先天性胰蛋白酶原或肠激酶缺乏症；
3. 在 ODSH 治疗开始后 72 小时内或研究期间，临床需要使用口服或肠胃外抗凝药物进行预防或治疗。 [允许使用乙酰水杨酸等抗血栓药物预防心血管疾病或使用氯吡格雷（或类似药物类药物）]。
4. 已记录肝功能衰竭或血清 ALT 或 AST 大于正常上限的 1.5 倍，或总胆红素大于正常上限的 1.5 倍；
5. 根据成人 Cockcroft-Gault 公式或 6 至 18 岁受试者的任何推荐公式从血浆肌酐（附录 B）计算的肌酐清除率 < 30 mL/min，具有临床显着蛋白尿或严重肾功能衰竭；
6. 在筛选访问后 60 天内患有活动性胃肠道溃疡病或胃肠道出血或尿路出血或任何其他出血源的证据。
7. HIV、乙型肝炎或丙型肝炎病史；和
8. 在筛选后的过去 60 天内进行过大手术、中风或心肌梗塞。 最近进行过小手术的受试者可以参加该研究。