Piloto/Ph I Segurança e Eficácia da ODSH na Enteropatia Perdedora de Proteína Secundária à Cirurgia Paliativa de Ventrículo Único

Critério de inclusão:

1. Masculino ou feminino ≥ 6 anos.
2. História de cirurgia paliativa de ventrículo único.

3. Necessidade antecipada de quatro ou mais dias de internação, a critério do investigador, para tratamento de exacerbação de EPP.

   EPL clinicamente significativa é definida como a presença de sintomas clinicamente significativos (incluindo, mas não limitado a, diarreia, dor abdominal, edema periférico e/ou ascite), E aumento de alfa 1-antitripsina fecal (FA1AT; > 200 mg/dl) OU hipoalbuminemia < 3 gr/dL; necessitando de infusões suplementares de albumina.

4. Tempo de protrombina (PT) e tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT) não superior a 1,25 vezes o LSN para a idade.
5. Contagem de plaquetas > 80.000 por mm3, hemoglobina > 9,5 g/dL.
6. O sujeito adulto ou o sujeito menor de idade/responsável legal está disposto a fornecer consentimento informado e a cumprir os procedimentos do estudo.
7. Indivíduo do sexo feminino com potencial para engravidar que não está grávida, não está amamentando e não planeja engravidar durante o estudo e usará um método contraceptivo clinicamente aceitável durante o estudo.

Critério de exclusão:

1. Tem doença hematológica congênita ou adquirida ou distúrbio de coagulação.
2. Tem outro tipo de EPP não associado a cirurgia paliativa de ventrículo único, por ex. indivíduos com defeitos congênitos de glicação ou com doença de Crohn; deficiência congênita de tripsinogênio ou enteroquinase;
3. Tem necessidade clínica de tratamento profilático ou terapêutico com medicamentos anticoagulantes orais ou parenterais dentro de 72 horas a partir do início do tratamento ODSH ou durante o estudo. [É permitido o uso de agentes antitrombóticos como o ácido acetilsalicílico para profilaxia cardiovascular ou clopidogrel (ou agentes de classe semelhante de drogas).]
4. Tem insuficiência hepática documentada ou uma ALT ou AST sérica superior a 1,5 vezes o limite superior do normal, ou bilirrubina total superior a 1,5 do limite superior do normal;
5. Tem proteinúria clinicamente significativa ou insuficiência renal grave com base em uma depuração de creatinina < 30 mL/min calculada a partir da creatinina plasmática (Apêndice B) com a fórmula de Cockcroft-Gault para adultos ou com qualquer uma das fórmulas recomendadas para indivíduos de 6 a 18 anos;
6. Tem doença ulcerosa gastrointestinal ativa ou evidência de sangramento gastrointestinal ou sangramento do trato urinário ou qualquer outra fonte de sangramento dentro de 60 dias da visita de triagem.
7. História de HIV, hepatite B ou hepatite C; e
8. Cirurgia de grande porte, acidente vascular cerebral ou infarto do miocárdio nos últimos 60 dias a partir da triagem. Indivíduos com pequenas cirurgias recentes podem ser incluídos no estudo.