単心室緩和手術に続発するタンパク喪失腸症におけるODSHのパイロット/Ph Iの安全性と有効性

包含基準:

1. 6歳以上の男性または女性。
2. 単心室緩和手術の歴史。

3. -研究者の判断で、PLEの増悪の治療のために4日以上の入院が必要になると予想される。

   臨床的に重要な PLE は、臨床的に重要な症状 (下痢、腹痛、末梢性浮腫および/または腹水を含むがこれらに限定されない) の存在、および糞便中のアルファ 1-アンチトリプシンの増加 (FA1AT; > 200 mg/dl) または3 gr/dL未満の低アルブミン血症;アルブミンの追加注入が必要です。

4. -プロトロンビン時間（PT）および活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）が年齢のULNの1.25倍以下。
5. 血小板数が > 80,000/mm3、ヘモグロビンが > 9.5 g/dL。
6. -成人の被験者または未成年の被験者/法定後見人は、インフォームドコンセントを提供し、調査手順を順守する意思があります。
7. -妊娠しておらず、授乳中でなく、研究中に妊娠する予定のない出産の可能性のある女性被験者 研究期間中、医学的に許容される避妊方法を使用します。

除外基準:

1. -先天性または後天性の血液疾患または凝固障害がある。
2. -単心室緩和手術に関連しない他のタイプのPLEがあります。 糖化の先天性欠損症またはクローン病の被験者;先天性トリプシノーゲンまたはエンテロキナーゼ欠損症;
3. -ODSH治療の開始から72時間以内または研究中の経口または非経口抗凝固薬による予防的または治療的治療の臨床的必要性があります。 [心血管予防のためのアセチルサリチル酸やクロピドグレル（または類似の薬物クラスの薬剤）などの抗血栓薬の使用は許可されています]。
4. -肝不全、または血清ALTまたはASTが正常上限の1.5倍を超える、または総ビリルビンが正常上限の1.5を超えることが記録されています。
5. -臨床的に重大なタンパク尿または重度の腎不全がある 血漿クレアチニンから計算されたクレアチニンクリアランスが30 mL /分未満（付録B） 成人用のCockcroft-Gault式または被験者に推奨される式のいずれかを使用 6〜18歳;
6. -スクリーニング訪問から60日以内に、活動的な胃腸潰瘍疾患、または胃腸出血または尿路出血またはその他の出血源の証拠があります。
7. -HIV、B型肝炎またはC型肝炎の病歴;と
8. -スクリーニングから過去60日以内の大手術、脳卒中または心筋梗塞。 最近の小さな手術を受けた被験者は、研究に登録することができます。