GFM-Acadesine：Acadesine 的 I-II 期试验 (Acadesine)

纳入标准：

• 骨髓增生异常综合征包括以下 WHO 类别：难治性贫血伴原始细胞过多 (RAEB)、非增殖性慢性粒单核细胞白血病 (CMML)（白细胞 < 13 G/L 但原始骨髓 > 10%）、WHO-AML，骨髓占 20-30%原始细胞（根据 FAB 分类的 RAEB-T）
• 先前用阿扎胞苷或地西他滨治疗至少 6 个疗程无反应（包括 CR、PR、骨髓 CR 和稳定的疾病伴血液学改善）或反应后复发
• IPSS 分数 >1（IPSS：Int-2 或高）；
• 年龄≥18岁；
• 正常肝功能测试，定义为总胆红素和转氨酶低于正常上限的 1.5 倍；
• 正常肾功能，定义为肌酐低于正常上限的 1.5 倍，肌酐清除率 ≥ 50 mL/min。
• 不适合同种异体造血干细胞移植的患者；
• 书面知情同意；
• 患者必须理解并自愿签署同意书；
• 患者必须能够遵守研究中概述的访问时间表并遵守协议要求；
• 筛查时 ECOG 体能状态在 0-2 之间；
• 有生育能力的妇女必须：

同意在整个研究期间和治疗结束后的 1 个月内不间断地使用有效的避孕措施；

• 男士必须：

同意在治疗期间不怀孕，并在治疗期间（包括剂量减少或暂停期间）使用有效的避孕措施，如果他们的伴侣有生育能力，则在治疗结束后再持续 1 个月。

排除标准：

• 严重感染或任何其他无法控制的严重情况
• 重大心脏病 - NYHA III 级或 IV 级或在过去 6 个月内患过心肌梗塞
• 自先前使用生长因子（EPO、G-CSF）治疗后不到 30 天
• 在进入研究前 30 天内使用研究药物或在 2 周内使用任何抗癌疗法，但羟基脲除外。 患者必须已经从任何先前治疗的所有急性毒性中恢复过来。
• 活动性癌症，或进入试验前一年内的癌症，但基底细胞癌或宫颈或乳房原位癌除外；
• 患者已经参加了另一项研究药物的治疗试验；
• HIV 感染或活动性乙型或丙型肝炎；
• 怀孕或可能怀孕或目前正在哺乳的妇女；
• 任何会妨碍患者理解和签署知情同意书的医学或精神禁忌症；
• 符合同种异体移植条件的患者。
• 已知对 acadesine 或其任何赋形剂过敏
• 不隶属于保险系统