Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

GFM-Acadesine: uno studio di fase I-II di Acadesine (Acadesine)

7 novembre 2016 aggiornato da: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Uno studio di fase I-II di acadesine in IPSS High e Int-2 SMD, LAM con 20-30% di blasti midollari e CMML di tipo 2 che non risponde all'azacitidina o alla decitabina per almeno 6 cicli o recidiva dopo una risposta

Uno studio di fase I-II di Acadesine nelle sindromi mielodisplastiche IPSS high e int 2, leucemia mieloide acuta con 20-30% di blasti midollari e leucemia mielomonocitica cronica di tipo 2 che non risponde all'azacitidina o alla decitabina per almeno 6 cicli o recidiva dopo una risposta:

I pazienti riceveranno 6 cicli di trattamento a meno che non si verifichi progressione, trasformazione o tossicità inaccettabile della malattia o il paziente si rifiuti di continuare a partecipare allo studio.

L'efficacia sarà valutata alla fine del 2°, 4° e 6° ciclo. Dopo 6 cicli, i pazienti che dimostrano una risposta (CR, PR, midollare CR o HI) potranno continuare con i cicli di Acadesine (alla stessa dose dei cicli precedenti, a seconda della loro coorte) fino alla progressione.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi primari

Fase I:

Per determinare la dose massima tollerata (MTD) e le tossicità limitanti la dose (DLT) di dosi crescenti di Acadesine IV somministrate in D1, D3, D5, D8, D10 e D12 di cicli da 28 a 56 giorni

Fase II:

Confermare la sicurezza e la tossicità ematologica in altri 18 pazienti

Obiettivi secondari:

Fase I:

  • Per determinare i tassi di risposta, come definiti dai criteri IWG modificati del 2006,
  • Per valutare la durata della risposta, il tempo alla progressione IPSS e la perdita di indipendenza trasfusionale di RBC in questi pazienti.
  • Valutare la durata del ricovero, i tassi di riospedalizzazione per tossicità non ematologiche, sanguinamento grave o neutropenia febbrile.

Fase II:

Determinare

  • tasso di risposta come definito dai criteri IWG modificati del 2006
  • profilo di tossicità e sicurezza
  • durata della risposta
  • tasso di progressione verso la leucemia mieloide acuta
  • sopravvivenza globale

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bayonne, Francia, 64100
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
      • Bobigny, Francia, 93009
        • Hôpital Avicenne
      • Bordeaux Pessac, Francia, 33604
        • CHU de Haut-Lévèque
      • Creteil, Francia, 94010
        • Centre Henri Mondor
      • Grenoble, Francia, 38043
        • CHU de Grenoble
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Francia, 13273
        • Institut Paoli Calmettes
      • Meaux, Francia, 77100
        • Centre Hospitalier de Meaux
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, Francia, 06189
        • Centre Antoine Lacassagne
      • Nice, Francia, 06202 cedex 3
        • Hôpital L'archet 1, Nice
      • Paris, Francia, 75010
        • Hôpital Saint louis
      • Paris, Francia, 75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Paris, Francia, 75475 cedex 10
        • Hôpital Saint-Louis
      • Paris, Francia, 75679 cedex14
        • Hôpital Cochin
      • Rouen, Francia, 76038
        • Centre Henri Becquerel
      • Tours, Francia, 37000
        • Hôpital Bretonneau de Tours

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sindrome mielodisplastica che include le seguenti categorie dell'OMS: anemia refrattaria con eccesso di blasti (RAEB), leucemia mielomonocitica cronica non proliferativa (CMML) (leucociti < 13 G/L ma > 10% di blasti midollari), LMA dell'OMS con 20-30% di midollo blasti (RAEB-T secondo la classificazione FAB)
  • Precedente trattamento con Azacitidina o Decitabina per almeno 6 cicli senza risposta (inclusi CR, PR, CR midollare e malattia stabile con miglioramento ematologico) o recidiva dopo una risposta
  • Punteggio IPSS >1 (IPSS: Int-2 o Alto);
  • Età ≥ 18 anni;
  • Test di funzionalità epatica normali, definiti da bilirubina totale e transaminasi inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma;
  • Funzionalità renale normale, definita da creatinina inferiore a 1,5 volte il limite superiore del normale, clearance della creatinina ≥ 50 ml/min.
  • Paziente non idoneo al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche;
  • Consenso informato scritto;
  • Il paziente deve comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso;
  • Il paziente deve essere in grado di aderire al programma delle visite come delineato nello studio e seguire i requisiti del protocollo;
  • Performance status ECOG compreso tra 0 e 2 al momento dello screening;
  • Le donne in età fertile devono:

Accettare di utilizzare una contraccezione efficace senza interruzione durante lo studio e per un ulteriore mese 1 dopo la fine del trattamento;

  • Gli uomini devono:

Accettare di non concepire durante il trattamento e di utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di trattamento (compresi periodi di riduzione della dose o sospensione temporanea) e per un ulteriore mese dopo la fine del trattamento se il partner è in età fertile.

Criteri di esclusione:

  • Infezione grave o qualsiasi altra grave condizione incontrollata
  • Malattia cardiaca significativa - Classe NYHA III o IV o aver subito un infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi
  • Meno di 30 giorni dal precedente trattamento con fattori di crescita (EPO, G-CSF)
  • Uso di agenti sperimentali entro 30 giorni o qualsiasi terapia antitumorale entro 2 settimane prima dell'ingresso nello studio ad eccezione dell'idrossiurea. Il paziente deve essersi ripreso da tutte le tossicità acute da qualsiasi precedente terapia.
  • Cancro attivo o cancro durante l'anno prima dell'ingresso nello studio diverso da carcinoma basocellulare o carcinoma in situ della cervice o della mammella;
  • Paziente già arruolato in un altro studio terapeutico di un farmaco sperimentale;
  • Infezione da HIV o epatite attiva B o C;
  • Donne che sono o potrebbero rimanere incinte o che stanno attualmente allattando;
  • Qualsiasi controindicazione medica o psichiatrica che impedisca al paziente di comprendere e firmare il modulo di consenso informato;
  • Paziente idoneo per allotrapianto.
  • Allergia nota all'accadesina o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  • Nessuna affiliazione a un sistema assicurativo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ACADESINA 140mg/kg/die
3 pazienti saranno inclusi alla dose iniziale di Acadesine 140 mg/kg/giorno
Droga: ACADESINA 140mg/kg/die

3 pazienti saranno inclusi alla dose iniziale di 140 mg/kg/giorno. In assenza di tossicità, verranno inclusi altri 3 pazienti al dosaggio più elevato.

In caso di 1/3 di tossicità, verranno inclusi altri 3 pazienti allo stesso livello di dose, attualmente 140 mg/kg/giorno.

In caso di tossicità in 2 o più pazienti, la dose di acadesina sarà ridotta alla dose di 85 mg/kg/giorno

Altri nomi:
  • ACADESINA
Sperimentale: ACADESINA 210mg/kg/die
In assenza di tossicità alla dose di 140mg/kg/die. C'è un aumento della dose di acadesina alla dose di 210 mg/kg/die per altri 3 pazienti
Droga: ACADESINA 210mg/kg/die

Saranno inclusi 3 pazienti alla dose di 210 mg/kg/giorno. In assenza di tossicità, verranno inclusi altri 3 pazienti al dosaggio più elevato.

In caso di 1/3 di tossicità, verranno inclusi altri 3 pazienti allo stesso livello di dose, attualmente 210 mg/kg/giorno.

In caso di tossicità in 2 o più pazienti, la dose di acadesina sarà ridotta alla dose di 140 mg/kg/giorno

Altri nomi:
  • ACADESINA
Sperimentale: ACADESINA 315mg/kg/die
In assenza di tossicità alla dose di 210 mg/kg/die. C'è un aumento della dose di acadesina alla dose di 315 mg/kg/die per altri 3 pazienti
Droga: ACADESINA 315mg/kg/die

Saranno inclusi 3 pazienti alla dose di 315 mg/kg/die.

In caso di 1/3 di tossicità, verranno inclusi altri 3 pazienti allo stesso livello di dose, attualmente 315 mg/kg/giorno.

In caso di tossicità in 2 o più pazienti, la dose di acadesina sarà ridotta alla dose di 210 mg/kg/giorno

Altri nomi:
  • ACADESINA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare la dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: 6 mesi di trattamento
Fase I: Valutazione dopo 6 mesi di trattamento. I soccorritori saranno trattati fino alla progressione
6 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Collaboratori

Advancell - Advanced In Vitro Cell Technologies, S.A.

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Cluzeau, MD, Hôpital Saint Louis, Paris, FRANCE
  • Investigatore principale: Pierre Fenaux, MD, Hôpital Saint Louis, Paris, FRANCE

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2013

Primo Inserito (Stima)

19 marzo 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 novembre 2016

Ultimo verificato

1 agosto 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2012-003120-21

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su SMD

Prove cliniche su ACADESINA 140mg/kg/die

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi