GFM-Acadesine: Et fase I-II-forsøg med Acadesine (Acadesine)

Inklusionskriterier:

• Myelodysplastisk syndrom, herunder følgende WHO-kategorier: refraktær anæmi med overskydende blaster (RAEB), non-proliferativ kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) (leukocytter < 13 G/L men > 10 % marvblaster), WHO-AML med 20-30 % marv sprængninger (RAEB-T i henhold til FAB-klassificeringen)
• Forudgående behandling med Azacitidin eller Decitabin i mindst 6 kure uden respons (inklusive CR, PR, marv CR og stabil sygdom med hæmatologisk forbedring) eller tilbagefald efter respons
• IPSS-score >1 (IPSS: Int-2 eller Høj);
• Alder ≥ 18 år;
• Normale leverfunktionsprøver, defineret ved total bilirubin og transaminaser mindre end 1,5 gange den øvre grænse for normal;
• Normal nyrefunktion, defineret ved kreatinin mindre end 1,5 gange den øvre grænse for normal, kreatininclearance ≥ 50 ml/min.
• Patient, der ikke er berettiget til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation;
• Skriftligt informeret samtykke;
• Patienten skal forstå og frivilligt underskrive samtykkeerklæring;
• Patienten skal være i stand til at overholde besøgsplanen som skitseret i undersøgelsen og følge protokolkravene;
• ECOG ydeevne status mellem 0-2 på tidspunktet for screening;
• Kvinder i den fødedygtige alder skal:

Accepter at bruge effektiv prævention uden afbrydelse under hele undersøgelsen og i yderligere 1 måned efter endt behandling;

• Mænd skal:

Accepter ikke at blive gravide under behandlingen og at bruge effektiv prævention i behandlingsperioden (inklusive perioder med dosisreduktion eller midlertidig suspension) og i yderligere 1 måned efter endt behandling, hvis deres partner er i den fødedygtige alder.

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig infektion eller enhver anden ukontrolleret alvorlig tilstand
• Betydelig hjertesygdom - NYHA klasse III eller IV eller har haft et myokardieinfarkt inden for de sidste 6 måneder
• Mindre end 30 dage siden tidligere behandling med vækstfaktorer (EPO, G-CSF)
• Brug af forsøgsmidler inden for 30 dage eller anden anticancerterapi inden for 2 uger før studiestart med undtagelse af hydroxyurinstof. Patienten skal være kommet sig over alle akutte toksiciteter fra enhver tidligere behandling.
• Aktiv kræft eller kræft i løbet af året før forsøgets start, bortset fra basalcellecarcinom eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet;
• Patient, der allerede er tilmeldt et andet terapeutisk forsøg med et forsøgslægemiddel;
• HIV-infektion eller aktiv hepatitis B eller C;
• Kvinder, der er eller kunne blive gravide, eller som i øjeblikket ammer;
• Enhver medicinsk eller psykiatrisk kontraindikation, der ville forhindre patienten i at forstå og underskrive den informerede samtykkeformular;
• Patient egnet til allotransplantation.
• Kendt allergi over for acadesin eller nogen af ​​dets hjælpestoffer
• Ingen tilknytning til et forsikringssystem