GFM-Acadesine: Faza I-II Próba Acadesine (Acadesine)

Kryteria przyjęcia:

• Zespół mielodysplastyczny obejmujący następujące kategorie WHO: niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów (RAEB), nieproliferacyjna przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML) (leukocyty < 13 G/L, ale > 10% blastów w szpiku), WHO- AML z 20-30% szpiku wybuchy (RAEB-T wg klasyfikacji FAB)
• Wcześniejsze leczenie azacytydyną lub decytabiną przez co najmniej 6 kursów bez odpowiedzi (w tym CR, PR, CR szpiku i stabilizacja choroby z poprawą hematologiczną) lub nawrót po odpowiedzi
• Wynik IPSS >1 (IPSS: Int-2 lub High);
• Wiek ≥ 18 lat;
• Prawidłowe wyniki testów czynności wątroby, określone przez stężenie bilirubiny całkowitej i aminotransferaz poniżej 1,5-krotności górnej granicy normy;
• Prawidłowa czynność nerek, określona przez stężenie kreatyniny mniejsze niż 1,5-krotność górnej granicy normy, klirens kreatyniny ≥ 50 ml/min.
• Pacjent niekwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych;
• Pisemna świadoma zgoda;
• Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody;
• Pacjent musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt określonego w badaniu i przestrzegać wymagań protokołu;
• stan sprawności ECOG między 0 a 2 w czasie badania przesiewowego;
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą:

wyrazić zgodę na nieprzerwane stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez kolejny 1 miesiąc po zakończeniu leczenia;

• Mężczyźni muszą:

Zgodzić się nie zachodzić w ciążę podczas leczenia i stosować skuteczną antykoncepcję w okresie leczenia (w tym w okresach zmniejszania dawki lub czasowego zawieszenia) oraz przez kolejny 1 miesiąc po zakończeniu leczenia, jeśli ich partnerka jest w wieku rozrodczym.

Kryteria wyłączenia:

• Ciężka infekcja lub inny niekontrolowany ciężki stan
• Poważna choroba serca – III lub IV klasa NYHA lub przebyty zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Mniej niż 30 dni od wcześniejszego leczenia czynnikami wzrostu (EPO, G-CSF)
• Stosowanie badanych leków w ciągu 30 dni lub jakakolwiek terapia przeciwnowotworowa w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania, z wyjątkiem hydroksymocznika. Pacjent musiał wyleczyć się ze wszystkich ostrych toksyczności z poprzedniej terapii.
• Aktywny rak lub rak występujący w ciągu roku przed włączeniem do badania inny niż rak podstawnokomórkowy lub rak in situ szyjki macicy lub piersi;
• Pacjent już zapisany do innego badania terapeutycznego badanego leku;
• Zakażenie wirusem HIV lub aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C;
• Kobiety, które są lub mogą zajść w ciążę lub które obecnie karmią piersią;
• Wszelkie przeciwwskazania medyczne lub psychiatryczne, które uniemożliwiałyby pacjentowi zrozumienie i podpisanie formularza świadomej zgody;
• Pacjent kwalifikujący się do allotransplantacji.
• Znana alergia na akadynę lub którąkolwiek z jej substancji pomocniczych
• Brak przynależności do systemu ubezpieczeniowego