小儿同种异体造血中的肠道净化

纳入标准：

• 接受同种异体 HSCT 患者的资格标准

  • 接受 9/10 或 10/10（HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1）匹配的骨髓同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 或 4/6、5/6 和 6/6 ( HLA-A、-B、-DR) 匹配的脐带血同种异体 HSCT。
  • 参与者可能患有潜在的恶性或非恶性血液病，原发性免疫缺陷除外，作为异基因 HSCT 的指征。 免疫失调患者如家族性或继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 符合条件。
  • 参与者必须接受清髓性或非清髓性（降低强度）预处理方案。 允许在预处理方案中使用抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)。
  • 使用以下任何药物预防移植物抗宿主病 (GVHD)：神经钙蛋白抑制剂和短程甲氨蝶呤，含或不含类固醇、霉酚酸酯和西罗莫司。
  • 年龄 ≥ 4 岁且受过如厕训练。 参与者必须能够将粪便样本直接放入粪便收集容器中。 来自尿布的粪便标本很难获得，并且容易出现更多的采样错误，特别是对于围移植期常见的稀便或液体粪便。
  • Lansky/Karnofsky 表现状态≥60%（见附录 A）
  • 能够理解和/或他们的父母或合法授权代表愿意签署书面知情同意书

• 健康骨髓捐赠者的资格标准

  • 健康个体，年龄 ≥ 4 岁，受过如厕训练，已被 BCH 或 DFCI 提供者鉴定为 9/10 或 10/10（HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1 匹配的骨髓供体移植也将有资格参加这项研究。

排除标准：

• 接受同种异体 HSCT 以纠正原发性免疫缺陷病（例如 SCID）。
• 年龄 ≤ 10 岁的患者与匹配的同胞供体一起接受 HSCT。 这些患者发生急性 GVHD 的风险非常低，并且没有按照我们的机构标准做法接受肠道净化。
• 使用神经钙蛋白抑制剂、甲氨蝶呤或类固醇药物以外的药物预防 GVHD 的参与者。 上面列出的（例如 阿巴西普）。
• 因口服万古霉素或口服多粘菌素 B 引起的过敏反应史。
• 接受同种异体 HSCT 入院后接受免疫介导性或感染性结肠炎积极治疗的参与者。
• 参加同种异体 HSCT 入院时接受抗生素治疗以治疗细菌感染或细菌预防的参与者。 使用任何代理（例如 磺胺甲恶唑/甲氧苄氨嘧啶）用于预防耶氏肺孢子菌肺炎是允许的。 也允许同时使用抗真菌和抗病毒疗法。
• 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染或精神疾病/社交情况，这些都会限制对研究要求的遵守。