评价 Sarizotan 在伴有呼吸系统症状的 Rett 综合征中的疗效、安全性和耐受性 (STARS)
2021年11月22日 更新者：Newron Pharmaceuticals SPA
一项为期 6 个月的随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 Sarizotan 在有呼吸系统症状的 Rett 综合征患者中的疗效、安全性和耐受性
这项研究评估了 Sarizotan 在减少 Rett 综合征患者呼吸异常方面的安全性、耐受性和有效性，在最初的双盲 24 周期间，随后是长达 168 周的开放标签治疗阶段（后者针对没有安全性和耐受性问题的患者） .
研究概览
详细说明
这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估多剂量 sarizotan 对伴有呼吸系统异常的 Rett 综合征患者的安全性、耐受性和疗效。 根据年龄和体重标准，研究参与者将被随机分配到 2 到 10 毫克 bid 之间的 sarizotan 或安慰剂 bid。
所有在第 24 周（第 168 天）完成最终评估并且没有妨碍继续使用研究药物的安全性或耐受性问题并且符合试验要求的患者将可以选择继续使用 Sarizotan 进行开放标签治疗长达 168 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
129
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Mumbai、印度、400 016
- P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
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Mumbai、印度、400 026
- Jaslok Hospital and Research Centre
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New Delhi、印度、110 029
- All India Institute of Medical Sciences
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Kerala
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Kochi、Kerala、印度、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences
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Tamilnadu
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Chennai、Tamilnadu、印度、600 026
- Vijaya Health Centre
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Milano、意大利、20142
- U.O. Neuropsichiatria Infantile
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Tuscany
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Siena、Tuscany、意大利、53100
- A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
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Western Australia
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Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6961
- South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama
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California
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San Diego、California、美国、92093
- University of California
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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London、英国、SE5 8AF
- King's College Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 体重≥10公斤
- 年龄 ≥ 4 岁
- 根据共识临床标准诊断 Rett 综合征和 MECP2 重复的患者将不符合条件。
- 至少有 10 次呼吸心律失常发作，定义为在心肺监测期间每小时出现≥10 秒的屏气（呼吸暂停）
- 能够服用以胶囊形式提供或与食物/饮料结合使用的研究药物。
- 患者是合作的，愿意完成研究的所有方面，并且能够在护理人员的帮助下完成。
排除标准：
- 符合 Rett 综合征的任何诊断排除标准，典型（Neul 等，2010）；
- 患者正在参加另一种研究药物的临床试验
- 对 sarizotan 或其他 5-HT1a 激动剂过敏；
- 当前具有临床意义（由研究者确定）的心血管、呼吸（例如 重度哮喘）、胃肠道、肾脏、肝脏、血液学或其他医学疾病，以及与患者 Rett 综合征直接相关的疾病；
- ECG 上的 QTcF 间期大于 450 毫秒。
- 研究期间计划进行的手术（插入胃造口管除外）；
- 严重糖尿病或脂肪酸氧化障碍。
- 眼科病史包括以下任何一种情况：白化病患者、遗传性视网膜疾病家族史、色素性视网膜炎、任何活动性视网膜病变或严重的糖尿病性视网膜病变。
- 怀孕、哺乳或有生育潜力且未使用激素避孕药的女性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：赛瑞佐坦低剂量
2 mg 或 5 mg bid 根据 24 周的年龄和体重标准 DB 2 mg bid（4 至
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2 mg 或 5 mg bid 根据 24 周的年龄和体重标准 DB 2 mg bid（4 至
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实验性的：赛瑞佐坦大剂量
5 mg 或 10 mg bid 根据 24 周的年龄和体重标准 DB 5 mg bid（4 至
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5 mg 或 10 mg bid 根据 24 周的年龄和体重标准 DB 5 mg bid（4 至
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂投标 24 周 DB 年龄 4 及以上
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安慰剂 BID，然后评估安全性、耐受性和减少患者呼吸道症状的功效。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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减少 Rett 综合征患者的呼吸异常
大体时间：截至第 24 周的基线
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测量为清醒时间每小时呼吸暂停发作次数的百分比变化，使用动态数据采集系统 (BioRadioTM) 作为家庭监测程序的一部分进行计算。
BioRadioTM 记录特定的呼吸和心脏参数。
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截至第 24 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过看护者对改变印象的评估来评估 Sarizotan 的疗效
大体时间：24周
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护理人员对变化的印象 (CIC)：7 分制量表，要求护理人员对患者的疾病相对于基线状态改善或恶化的程度进行评分。 7 点李克特式量表，评分范围从 1 = 非常好到 7 = 非常差，4 = 没有变化。 这项由看护者评定的指标考虑了活动、行为、情绪和功能。 该评级是在与研究调查员协商后进行的，但主要基于报告期间护理人员的评估。 CIC 的单一评级基于以下领域的变化： • 活动（看电视、对周围谈话的兴趣、上厕所、穿衣/洗澡时的合作等）， • 交流（口头或眼球运动，手部动作或头部动作）， • 行为（激动、拒绝进食、抓挠、回避社交）， • 参与家庭/户外/社交活动） |
24周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ravi Anand, MD、Newron Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Julu PO, Engerstrom IW, Hansen S, Apartopoulos F, Engerstrom B, Pini G, Delamont RS, Smeets EE. Cardiorespiratory challenges in Rett's syndrome. Lancet. 2008 Jun 14;371(9629):1981-3. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60849-1. No abstract available.
- Khwaja OS, Ho E, Barnes KV, O'Leary HM, Pereira LM, Finkelstein Y, Nelson CA 3rd, Vogel-Farley V, DeGregorio G, Holm IA, Khatwa U, Kapur K, Alexander ME, Finnegan DM, Cantwell NG, Walco AC, Rappaport L, Gregas M, Fichorova RN, Shannon MW, Sur M, Kaufmann WE. Safety, pharmacokinetics, and preliminary assessment of efficacy of mecasermin (recombinant human IGF-1) for the treatment of Rett syndrome. Proc Natl Acad Sci U S A. 2014 Mar 25;111(12):4596-601. doi: 10.1073/pnas.1311141111. Epub 2014 Mar 12.
- Neul JL, Fang P, Barrish J, Lane J, Caeg EB, Smith EO, Zoghbi H, Percy A, Glaze DG. Specific mutations in methyl-CpG-binding protein 2 confer different severity in Rett syndrome. Neurology. 2008 Apr 15;70(16):1313-21. doi: 10.1212/01.wnl.0000291011.54508.aa. Epub 2008 Mar 12.
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- Julu PO, Kerr AM, Apartopoulos F, Al-Rawas S, Engerstrom IW, Engerstrom L, Jamal GA, Hansen S. Characterisation of breathing and associated central autonomic dysfunction in the Rett disorder. Arch Dis Child. 2001 Jul;85(1):29-37. doi: 10.1136/adc.85.1.29.
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- Neul JL, Glaze DG, Percy AK, Feyma T, Beisang A, Dinh T, Suter B, Anagnostou E, Snape M, Horrigan J, Jones NE. Improving Treatment Trial Outcomes for Rett Syndrome: The Development of Rett-specific Anchors for the Clinical Global Impression Scale. J Child Neurol. 2015 Nov;30(13):1743-8. doi: 10.1177/0883073815579707. Epub 2015 Apr 20.
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- Gualniera L, Singh J, Fiori F, Santosh P. Emotional Behavioural and Autonomic Dysregulation (EBAD) in Rett Syndrome - EDA and HRV monitoring using wearable sensor technology. J Psychiatr Res. 2021 Jun;138:186-193. doi: 10.1016/j.jpsychires.2021.03.052. Epub 2021 Apr 7.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年10月26日
初级完成 (实际的)
2019年8月6日
研究完成 (实际的)
2020年5月4日
研究注册日期
首次提交
2016年5月24日
首先提交符合 QC 标准的
2016年5月30日
首次发布 (估计)
2016年6月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年11月22日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
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