Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Sarizotan ved Rett syndrom med luftveissymptomer (STARS)

22. november 2021 oppdatert av: Newron Pharmaceuticals SPA

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert 6-måneders studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Sarizotan hos pasienter med Rett syndrom med luftveissymptomer

Denne studien evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av Sarizotan for å redusere respiratoriske abnormiteter ved Rett syndrom i en innledende dobbeltblind 24 ukers periode etterfulgt av en åpen behandlingsfase på opptil 168 uker (sistnevnte for pasienter uten sikkerhets- og toleranseproblemer) .

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av flere doser sarizotan hos pasienter med Rett syndrom med respiratoriske abnormiteter. Studiedeltakerne vil bli randomisert til enten sarizotan mellom 2 og 10 mg to ganger eller placebo, basert på alder og vektkriterier.

Alle pasienter som har fullført de endelige evalueringene ved uke 24 (dag 168) og som ikke har noen sikkerhets- eller tolerabilitetsproblemer som utelukker å fortsette på studiemedisinen og som har vært i samsvar med prøvekravene, vil ha muligheten til å fortsette åpen behandling med Sarizotan i opptil 168 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

129

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • India
      • Mumbai, India, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, India, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, India, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italia
      • Milano, Italia, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italia, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 8AF
        • King's College Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kroppsvekt ≥ 10 kg
  • Alder ≥ 4 år
  • Diagnose av Rett syndrom basert på konsensus kliniske kriterier og pasienter med MECP2 duplikasjoner vil ikke være kvalifisert.
  • Har minst 10 episoder med pustedysrytmi, definert av episoder ≥10 sekunder med pustestans (apné), per time under kardiorespiratorisk overvåking
  • Evne til å ta studiemedisiner gitt enten som kapsler eller kombinert med mat/drikke.
  • Pasienten er samarbeidsvillig, villig til å fullføre alle aspekter av studien, og i stand til å gjøre det med bistand fra en omsorgsperson.

Ekskluderingskriterier:

  • Oppfyller noen av de diagnostiske eksklusjonskriteriene for Rett syndrom, typisk (Neul et al, 2010);
  • Pasienten deltar i en klinisk utprøving med et annet legemiddel
  • Overfølsomhet overfor sarizotan eller andre 5-HT1a-agonister;
  • Nåværende klinisk signifikant (som bestemt av etterforsker) kardiovaskulær, respiratorisk (f.eks. alvorlig astma), gastrointestinale, nyre-, lever-, hematologiske eller andre medisinske lidelser, i tillegg til de som er direkte relatert til pasientens Rett-syndrom;
  • QTcF-intervallet på EKG er større enn 450 msek.
  • Kirurgi planlagt i løpet av studien (bortsett fra innsetting av gastrostomisonde);
  • Alvorlig diabetes mellitus eller fettsyreoksidasjonsforstyrrelse.
  • Oftalmologisk historie inkludert noen av følgende tilstander: albinopasienter, familiehistorie med arvelig retinal sykdom, retinitis pigmentosa, enhver aktiv retinopati eller alvorlig diabetisk retinopati.
  • Kvinner som er gravide, ammer eller er i fertil alder og ikke bruker hormonell prevensjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sarizotan lav dose
2 mg eller 5 mg bid basert på alder og vektkriterier for 24 uker DB 2 mg bid (4 til
Legemiddel: Sarizotan lav dose
2 mg eller 5 mg bid basert på alder og vektkriterier for 24 uker DB 2 mg bid (4 til
Eksperimentell: Sarizotan høy dose
5 mg eller 10 mg to ganger basert på alder og vektkriterier for 24 uker DB 5 mg bid (4 til
Legemiddel: Sarizotan høy dose
5 mg eller 10 mg to ganger basert på alder og vektkriterier for 24 uker DB 5 mg bid (4 til
Placebo komparator: Placebo
Placebo bud for 24 uker DB alder 4 og oppover
Legemiddel: Placebo
Placebo BID etterfulgt av vurdering av sikkerhet, tolerabilitet og effekt for å redusere luftveissymptomer hos pasienter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reduksjon i respiratorisk abnormitet hos pasienter med Rett syndrom
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Målt som prosentvis endring i antall apnéepisoder per time i våken tid, beregnet ved hjelp av et ambulerende datainnsamlingssystem (BioRadioTM) som en del av hjemmeovervåkingsprosedyren. BioRadioTM registrerer spesifikke respirasjons- og hjerteparametere.
Baseline frem til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av Sarizotan Vurdert av omsorgsgiver-vurdert inntrykk av endring
Tidsramme: 24 uker

Caregiver-vated Impression of Change (CIC): 7-punkts skala som krever at omsorgspersonen vurderer hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret i forhold til baseline-tilstanden.

7-punkts skala av Likert-typen hvor vurderingene varierer fra 1 = veldig mye forbedret til 7 = veldig mye dårligere, med 4 = ingen endring. Dette omsorgsperson-vurderte tiltaket vurderte aktiviteter, atferd, humør og funksjon. Denne vurderingen ble utført i samråd med studien Investigator, men var i stor grad basert på omsorgspersonenes evaluering i rapporteringsperioden. Enkeltvurderingen til CIC skulle være basert på endringer i følgende domener: • Aktiviteter (se på TV, interesse for samtaler rundt henne, samarbeid under toalettbesøk, påkledning/bading osv.), • Kommunikasjon (verbal eller ved øyebevegelser, håndbevegelser, eller hodebevegelser), • Atferd (agitasjon, matvegring, skraping, sosial unngåelse), • Deltagelse i familie-/utendørs/sosiale arrangementer)
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Newron Pharmaceuticals SPA

Etterforskere

  • Studieleder: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2016

Primær fullføring (Faktiske)

6. august 2019

Studiet fullført (Faktiske)

4. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2016

Først lagt ut (Anslag)

3. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sarizotan/001/II/2015

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Rett syndrom

Kliniske studier på Sarizotan lav dose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Serbia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere