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Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan beim Rett-Syndrom mit respiratorischen Symptomen (STARS)

22. November 2021 aktualisiert von: Newron Pharmaceuticals SPA

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte 6-monatige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom mit respiratorischen Symptomen

Diese Studie bewertet die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Sarizotan bei der Reduzierung von respiratorischen Anomalien beim Rett-Syndrom in einem anfänglichen doppelblinden 24-wöchigen Zeitraum, gefolgt von einer unverblindeten Behandlungsphase von bis zu 168 Wochen (letztere für Patienten ohne Sicherheits- und Verträglichkeitsprobleme). .

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Sarizotan-Mehrfachdosen bei Patienten mit Rett-Syndrom mit respiratorischen Anomalien. Die Studienteilnehmer werden basierend auf Alters- und Gewichtskriterien randomisiert entweder Sarizotan zwischen 2 und 10 mg zweimal täglich oder Placebo zweimal täglich zugeteilt.

Alle Patienten, die die Abschlussuntersuchungen in Woche 24 (Tag 168) abgeschlossen haben und keine Sicherheits- oder Verträglichkeitsprobleme haben, die eine Fortsetzung der Studienmedikation ausschließen würden, und die die Studienanforderungen erfüllt haben, haben die Möglichkeit, die Open-Label-Behandlung mit Sarizotan fortzusetzen für bis zu 168 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

129

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Indien
      • Mumbai, Indien, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Indien, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Indien, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italien
      • Milano, Italien, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italien, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 8AF
        • King's College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ≥ 10 kg
  • Alter ≥ 4 Jahre
  • Die Diagnose des Rett-Syndroms basiert auf übereinstimmenden klinischen Kriterien und Patienten mit MECP2-Duplikationen sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • Hat mindestens 10 Episoden von Atemrhythmusstörungen, definiert durch Episoden von ≥ 10 Sekunden Atemanhalten (Apnoe) pro Stunde während der kardiorespiratorischen Überwachung
  • Fähigkeit zur Einnahme von Studienmedikamenten, die entweder als Kapseln oder in Kombination mit Speisen/Getränken bereitgestellt werden.
  • Der Patient ist kooperativ, willens, alle Aspekte der Studie abzuschließen, und ist dazu in der Lage, dies mit Hilfe einer Pflegekraft zu tun.

Ausschlusskriterien:

  • Erfüllt eines der diagnostischen Ausschlusskriterien für das Rett-Syndrom, Typisch (Neul et al, 2010);
  • Der Patient nimmt an einer klinischen Studie mit einem anderen Prüfpräparat teil
  • Überempfindlichkeit gegen Sarizotan oder andere 5-HT1a-Agonisten;
  • Aktuelle klinisch signifikante (wie vom Prüfarzt festgestellte) kardiovaskuläre, respiratorische (z. schweres Asthma), gastrointestinale, renale, hepatische, hämatologische oder andere medizinische Störungen, zusätzlich zu denen, die in direktem Zusammenhang mit dem Rett-Syndrom des Patienten stehen;
  • Das QTcF-Intervall im EKG ist größer als 450 ms.
  • Während der Studie geplanter chirurgischer Eingriff (mit Ausnahme des Einführens einer Gastrostomiesonde);
  • Schwerer Diabetes mellitus oder Fettsäureoxidationsstörung.
  • Ophthalmologische Vorgeschichte, einschließlich einer der folgenden Erkrankungen: Albino-Patienten, Familienanamnese mit erblicher Netzhauterkrankung, Retinitis pigmentosa, jeglicher aktiver Retinopathie oder schwerer diabetischer Retinopathie.
  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder im gebärfähigen Alter sind und kein hormonelles Verhütungsmittel anwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sarizotan niedrig dosiert
2 mg oder 5 mg 2-mal täglich basierend auf Alters- und Gewichtskriterien für 24 Wochen DB 2 mg 2-mal täglich (4 bis
Arzneimittel: Sarizotan niedrig dosiert
2 mg oder 5 mg 2-mal täglich basierend auf Alters- und Gewichtskriterien für 24 Wochen DB 2 mg 2-mal täglich (4 bis
Experimental: Sarizotan hochdosiert
5 mg oder 10 mg 2-mal täglich basierend auf Alters- und Gewichtskriterien für 24 Wochen DB 5 mg 2-mal täglich (4 bis
Arzneimittel: Sarizotan hochdosiert
5 mg oder 10 mg 2-mal täglich basierend auf Alters- und Gewichtskriterien für 24 Wochen DB 5 mg 2-mal täglich (4 bis
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Gebot für 24 Wochen DB ab 4 Jahren
Arzneimittel: Placebo
Placebo BID, gefolgt von einer Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit zur Verringerung der Atemwegssymptome bei Patienten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verringerung der Atemwegsanomalie bei Patienten mit Rett-Syndrom
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Gemessen als prozentuale Änderung der Anzahl der Apnoe-Episoden pro Stunde während der Wachzeit, berechnet unter Verwendung eines ambulanten Datenerfassungssystems (BioRadioTM) als Teil des Heimüberwachungsverfahrens. BioRadioTM zeichnet spezifische respiratorische und kardiale Parameter auf.
Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Sarizotan, bewertet anhand des von der Pflegekraft bewerteten Eindrucks der Veränderung
Zeitfenster: 24 Wochen

Von der Pflegekraft bewerteter Eindruck der Veränderung (CIC): 7-Punkte-Skala, auf der die Pflegekraft einschätzen muss, wie sehr sich die Krankheit des Patienten im Vergleich zum Ausgangszustand verbessert oder verschlechtert hat.

7-Punkte-Likert-Skala, für die die Bewertungen von 1 = sehr viel verbessert bis 7 = sehr viel schlechter reichen, mit 4 = keine Veränderung. Diese von Pflegekräften bewertete Messung berücksichtigte Aktivitäten, Verhalten, Stimmung und Funktion. Diese Einstufung wurde in Absprache mit dem Prüfarzt der Studie durchgeführt, basierte jedoch weitgehend auf der Bewertung der Pflegekräfte während des Berichtszeitraums. Die Einzelbewertung des CIC sollte auf Änderungen in den folgenden Bereichen basieren: • Aktivitäten (Fernsehen, Interesse an Gesprächen um sie herum, Zusammenarbeit beim Toilettengang, Ankleiden/Baden usw.), • Kommunikation (verbal oder durch Augenbewegungen, Handbewegungen oder Kopfbewegungen), • Verhalten (Unruhe, Nahrungsverweigerung, Kratzen, soziale Vermeidung), • Teilnahme an Familien-/Freiluft-/gesellschaftlichen Veranstaltungen)
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Newron Pharmaceuticals SPA

Ermittler

  • Studienleiter: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. August 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Mai 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sarizotan/001/II/2015

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Rett-Syndrom

Klinische Studien zur Sarizotan niedrig dosiert

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