Avaliação da Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do Sarizotan na Síndrome de Rett com Sintomas Respiratórios (STARS)

Critério de inclusão:

• Peso corporal ≥ 10 kg
• Idade ≥ 4 anos
• O diagnóstico da síndrome de Rett com base em critérios clínicos de consenso e pacientes com duplicações de MECP2 não serão elegíveis.
• Tem pelo menos 10 episódios de disritmia respiratória, definidos por episódios ≥10 segundos de suspensão da respiração (apneia), por hora durante a monitorização cardiorrespiratória
• Capacidade de tomar a medicação do estudo fornecida em cápsulas ou combinada com alimentos/bebidas.
• O paciente é cooperativo, disposto a concluir todos os aspectos do estudo e capaz de fazê-lo com a ajuda de um cuidador.

Critério de exclusão:

• Atende a qualquer um dos critérios de exclusão de diagnóstico para síndrome de Rett, Típica (Neul et al, 2010);
• O paciente está participando de um ensaio clínico com outro medicamento em investigação
• Hipersensibilidade ao sarizotan ou outros agonistas 5-HT1a;
• Atual clinicamente significativo (conforme determinado pelo investigador) cardiovascular, respiratório (por exemplo, asma grave), distúrbios gastrointestinais, renais, hepáticos, hematológicos ou outros distúrbios médicos, além daqueles diretamente relacionados à síndrome de Rett do paciente;
• O intervalo QTcF no ECG é superior a 450 ms.
• Cirurgia planejada durante o estudo (exceto para inserção de tubo de gastrostomia);
• Diabetes mellitus grave ou distúrbio de oxidação de ácidos graxos.
• História oftalmológica incluindo qualquer uma das seguintes condições: pacientes albinos, história familiar de doença hereditária da retina, retinite pigmentosa, qualquer retinopatia ativa ou retinopatia diabética grave.
• Mulheres grávidas, amamentando ou com potencial para engravidar e que não usam um contraceptivo hormonal.