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Évaluation de l'efficacité, de l'innocuité et de la tolérance du Sarizotan dans le syndrome de Rett avec symptômes respiratoires (STARS)

22 novembre 2021 mis à jour par: Newron Pharmaceuticals SPA

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de 6 mois pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du Sarizotan chez les patients atteints du syndrome de Rett présentant des symptômes respiratoires

Cette étude évalue l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de Sarizotan dans la réduction des anomalies respiratoires dans le syndrome de Rett au cours d'une période initiale de 24 semaines en double aveugle, suivie d'une phase de traitement en ouvert pouvant aller jusqu'à 168 semaines (cette dernière pour les patients sans problèmes d'innocuité et de tolérabilité) .

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de doses multiples de sarizotan chez des patients atteints du syndrome de Rett présentant des anomalies respiratoires. Les participants à l'étude seront randomisés pour recevoir soit du sarizotan entre 2 et 10 mg bid, soit un placebo bid, en fonction de critères d'âge et de poids.

Tous les patients qui ont terminé les évaluations finales à la semaine 24 (jour 168) et qui n'ont aucun problème d'innocuité ou de tolérabilité qui empêcherait de continuer le médicament à l'étude et qui se sont conformés aux exigences de l'essai auront la possibilité de poursuivre le traitement en ouvert avec Sarizotan jusqu'à 168 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

129

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Inde
      • Mumbai, Inde, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Inde, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Inde, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Inde, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Inde, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italie
      • Milano, Italie, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italie, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Poids corporel ≥ 10 kg
  • Âge ≥ 4 ans
  • Le diagnostic du syndrome de Rett basé sur des critères cliniques consensuels et les patients présentant des duplications MECP2 ne seront pas éligibles.
  • A au moins 10 épisodes de dysrythmie respiratoire, définis par des épisodes ≥ 10 secondes d'apnée, par heure pendant la surveillance cardiorespiratoire
  • Capacité à prendre les médicaments à l'étude fournis sous forme de gélules ou combinés avec de la nourriture/des boissons.
  • Le patient est coopératif, disposé à compléter tous les aspects de l'étude et capable de le faire avec l'aide d'un soignant.

Critère d'exclusion:

  • Répond à l'un des critères d'exclusion diagnostique du syndrome de Rett, typique (Neul et al, 2010);
  • Le patient participe à un essai clinique avec un autre médicament expérimental
  • Hypersensibilité au sarizotan ou à d'autres agonistes 5-HT1a ;
  • Actuel cliniquement significatif (tel que déterminé par l'investigateur) cardiovasculaire, respiratoire (par ex. asthme sévère), troubles gastro-intestinaux, rénaux, hépatiques, hématologiques ou autres, en plus de ceux directement liés au syndrome de Rett du patient ;
  • L'intervalle QTcF sur l'ECG est supérieur à 450 msec.
  • Chirurgie prévue au cours de l'étude (sauf pour l'insertion d'un tube de gastrostomie );
  • Diabète sucré sévère ou trouble de l'oxydation des acides gras.
  • Antécédents ophtalmologiques, y compris l'une des conditions suivantes : patients albinos, antécédents familiaux de maladie rétinienne héréditaire, rétinite pigmentaire, toute rétinopathie active ou rétinopathie diabétique sévère.
  • Femmes enceintes, allaitantes ou en âge de procréer et n'utilisant pas de contraceptif hormonal.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sarizotan à faible dose
2 mg ou 5 mg bid en fonction des critères d'âge et de poids pendant 24 semaines DB 2 mg bid (4 à
Médicament: Sarizotan à faible dose
2 mg ou 5 mg bid en fonction des critères d'âge et de poids pendant 24 semaines DB 2 mg bid (4 à
Expérimental: Sarizotan haute dose
5 mg ou 10 mg bid en fonction des critères d'âge et de poids pendant 24 semaines DB 5 mg bid (4 à
Médicament: Sarizotan haute dose
5 mg ou 10 mg bid en fonction des critères d'âge et de poids pendant 24 semaines DB 5 mg bid (4 à
Comparateur placebo: Placebo
Enchère placebo pendant 24 semaines DB 4 ans et plus
Médicament: Placebo
Placebo BID suivi d'une évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité sur la réduction des symptômes respiratoires chez les patients.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction des anomalies respiratoires chez les patients atteints du syndrome de Rett
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Mesuré comme le changement en pourcentage du nombre d'épisodes d'apnée par heure pendant le temps d'éveil, calculé à l'aide d'un système d'acquisition de données ambulatoire (BioRadioTM) dans le cadre de la procédure de surveillance à domicile. BioRadioTM enregistre des paramètres respiratoires et cardiaques spécifiques.
Ligne de base jusqu'à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité de Sarizotan évaluée par l'impression de changement évaluée par l'aidant
Délai: 24 semaines

Impression de changement (CIC) évaluée par le soignant : échelle en 7 points demandant au soignant d'évaluer dans quelle mesure la maladie du patient s'est améliorée ou aggravée par rapport à l'état initial.

Échelle de type Likert en 7 points pour laquelle les notes vont de 1 = très amélioré à 7 = bien pire, avec 4 = pas de changement. Cette mesure évaluée par le soignant a pris en compte les activités, le comportement, l'humeur et le fonctionnement. Cette évaluation a été effectuée en consultation avec l'investigateur de l'étude, mais reposait en grande partie sur l'évaluation des soignants au cours de la période de référence. La cotation unique du CIC devait être basée sur l'évolution des domaines suivants : • Activités (regarder la télé, intérêt pour les conversations autour d'elle, coopération lors de la toilette, habillage/bain, etc.), • Communication (verbale ou par les mouvements des yeux, mouvements des mains ou de la tête), • Comportement (agitation, refus de s'alimenter, grattage, évitement social), • Participation à des événements familiaux/de plein air/sociaux)
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Newron Pharmaceuticals SPA

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 octobre 2016

Achèvement primaire (Réel)

6 août 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

4 mai 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 mai 2016

Première publication (Estimation)

3 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sarizotan/001/II/2015

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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