Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sarizotanin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi Rett-oireyhtymässä, jossa on hengitystieoireita (STARS)

maanantai 22. marraskuuta 2021 päivittänyt: Newron Pharmaceuticals SPA

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu 6 kuukauden tutkimus sarizotanin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä, jolla on hengitystieoireita

Tässä tutkimuksessa arvioidaan Sarizotanin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa hengityselinten poikkeavuuksien vähentämisessä Rett-oireyhtymässä ensimmäisellä 24 viikon kaksoissokkojaksolla, jota seuraa jopa 168 viikon avoin hoitovaihe (jälkimmäinen potilaille, joilla ei ole turvallisuus- ja siedettävyysongelmia). .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida useiden saritsotaaniannosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä, jolla on hengityshäiriöitä. Tutkimuksen osallistujat satunnaistetaan saamaan joko saritsotaania 2–10 mg kahdesti tai lumelääkettä iän ja painon kriteerien perusteella.

Kaikilla potilailla, jotka ovat suorittaneet lopulliset arvioinnit viikolla 24 (päivä 168) ja joilla ei ole turvallisuus- tai siedettävyysongelmia, jotka estäisivät tutkimuslääkityksen jatkamisen ja jotka ovat olleet tutkimusvaatimusten mukaisia, voivat jatkaa avointa Sarizotan-hoitoa jopa 168 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

129

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
      • Mumbai, Intia, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Intia, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Intia, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Intia, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Intia, 600 026
        • Vijaya Health Centre
      • Milano, Italia, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italia, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
        • King's College Hospital
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Paino ≥ 10 kg
  • Ikä ≥ 4 vuotta
  • Rettin oireyhtymän diagnoosi, joka perustuu konsensuskliinisiin kriteereihin ja potilaille, joilla on MECP2-kaksoiskopioita, ei ole kelvollinen.
  • Hänellä on vähintään 10 hengityshäiriöjaksoa, jotka määritellään jaksoilla ≥10 sekunnin hengityksen pidättäminen (apnea) tunnissa kardiorespiratorisen seurannan aikana
  • Kyky ottaa opintolääkkeitä joko kapseleina tai ruoan/juoman kanssa yhdistettynä.
  • Potilas on yhteistyöhaluinen, valmis suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet ja pystyy tekemään sen hoitajan avustuksella.

Poissulkemiskriteerit:

  • Täyttää minkä tahansa Rett-oireyhtymän diagnostisista poissulkemiskriteereistä, tyypillinen (Neul et al, 2010);
  • Potilas osallistuu kliiniseen tutkimukseen toisella tutkimuslääkkeellä
  • Yliherkkyys saritsotaanille tai muille 5-HT1a-agonisteille;
  • Nykyiset kliinisesti merkittävät (tutkijan määrittämien) kardiovaskulaaristen, hengitysteiden (esim. vaikea astma), maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, hematologiset tai muut lääketieteelliset sairaudet niiden lisäksi, jotka liittyvät suoraan potilaan Rett-oireyhtymään;
  • QTcF-väli EKG:ssä on yli 450 ms.
  • Tutkimuksen aikana suunniteltu leikkaus (paitsi gastrostomialetkun asettaminen);
  • Vaikea diabetes mellitus tai rasvahappojen hapettumishäiriö.
  • Oftalmologinen historia, mukaan lukien jokin seuraavista tiloista: albiinopotilaat, perinnöllinen verkkokalvon sairaus, retinitis pigmentosa, mikä tahansa aktiivinen retinopatia tai vaikea diabeettinen retinopatia.
  • Raskaana olevat, imettävät tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä hormonaalista ehkäisyä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sarizotan pieni annos
2 mg tai 5 mg bid iän ja painon kriteerien perusteella 24 viikon ajan DB 2 mg kahdesti (4 -
2 mg tai 5 mg bid iän ja painon kriteerien perusteella 24 viikon ajan DB 2 mg kahdesti (4 -
Kokeellinen: Sarizotan suuri annos
5 mg tai 10 mg kahdesti iän ja painon kriteerien perusteella 24 viikon ajan DB 5 mg kahdesti (4 -
5 mg tai 10 mg kahdesti iän ja painon kriteerien perusteella 24 viikon ajan DB 5 mg kahdesti (4 -
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo tarjous 24 viikon DB:lle 4-vuotiaille ja sitä vanhemmille
Plasebo BID ja sen jälkeen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arviointi hengitystieoireiden vähentämisessä potilailla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hengityselinten poikkeavuuksien vähentäminen potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 24 asti
Mitattu prosentuaalisena muutoksena apneajaksojen lukumäärässä tunnissa valveillaoloaikana, laskettuna käyttämällä ambulatorista tiedonkeruujärjestelmää (BioRadioTM) osana kotiseurantamenettelyä. BioRadioTM tallentaa erityisiä hengitys- ja sydänparametreja.
Perustaso viikkoon 24 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sarizotanin tehokkuus arvioitiin omaishoitajan arvioimalla muutosvaikutelma
Aikaikkuna: 24 viikkoa

Omaishoitajan arvioima muutosvaikutelma (CIC): 7-pisteinen asteikko, joka vaatii hoitajan arvioimaan, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan.

7-pisteen Likert-tyyppinen asteikko, jonka arvosanat vaihtelevat 1 = erittäin paljon parantunut 7 = erittäin paljon huonompi, 4 = ei muutosta. Tässä omaishoitajan arvioimassa mittarissa tarkasteltiin toimintaa, käyttäytymistä, mielialaa ja toimintaa. Tämä luokitus tehtiin yhteistyössä tutkimuksen tutkijan kanssa, mutta se perustui suurelta osin omaishoitajien arvioon raportointijakson aikana. CIC:n yksittäisen luokituksen oli määrä perustua muutoksiin seuraavilla aloilla: • Aktiviteetit (TV:n katselu, kiinnostus hänen ympärillään oleviin keskusteluihin, yhteistyö wc:ssä, pukeutumisessa/kylvyssä jne.), • Kommunikaatio (sanallinen tai silmien liikkeillä, käsien liikkeet tai pään liikkeet) • Käyttäytyminen (kiihtyneisyys, ruokkimatta jättäminen, raapiminen, sosiaalinen välttäminen), • Osallistuminen perhe-/ulko-/sosiaalisiin tapahtumiin)

24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Kliiniset tutkimukset Sarizotan pieni annos

Tilaa