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호흡기 증상이 있는 레트 증후군에서 Sarizotan의 효능, 안전성 및 내약성 평가 (STARS)

2021년 11월 22일 업데이트: Newron Pharmaceuticals SPA

호흡기 증상이 있는 레트 증후군 환자에서 Sarizotan의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 6개월 연구

이 연구는 초기 이중 맹검 24주 기간과 후속 최대 168주의 공개 라벨 치료 단계(후자는 안전성 및 내약성 문제가 없는 환자를 대상으로 함)에서 레트 증후군의 호흡 이상 감소에 대한 Sarizotan의 안전성, 내약성 및 효능을 평가합니다. .

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 호흡 이상이 있는 레트 증후군 환자에서 사리조탄의 다회 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 고안된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 연구 참가자는 연령 및 체중 기준에 따라 2~10mg 입찰가 또는 위약 입찰가 사이의 사리조탄으로 무작위 배정됩니다.

24주차(168일차)에 최종 평가를 완료하고 연구 약물을 계속 사용할 수 없도록 하는 안전성 또는 내약성 문제가 없고 시험 요건을 준수한 모든 환자는 Sarizotan으로 공개 라벨 치료를 계속할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다. 최대 168주 동안.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

129

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • 영국
      • London, 영국, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, 이탈리아, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • 인도
      • Mumbai, 인도, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, 인도, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, 인도, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, 인도, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, 인도, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • 호주
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, 호주, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 체중 ≥ 10kg
  • 연령 ≥ 4세
  • 합의된 임상 기준 및 MECP2 복제가 있는 환자에 기반한 레트 증후군 진단은 적격하지 않습니다.
  • 심폐 모니터링 동안 시간당 10초 이상의 호흡 정지(무호흡) 에피소드로 정의되는 호흡 부정맥이 최소 10회 이상 발생합니다.
  • 캡슐로 제공되거나 음식/음료와 함께 제공되는 연구 약물을 복용할 수 있는 능력.
  • 환자는 협조적이며 연구의 모든 측면을 기꺼이 완료하고 간병인의 도움으로 그렇게 할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 전형적인 레트 증후군에 대한 진단 제외 기준 중 하나를 충족합니다(Neul et al, 2010).
  • 환자가 다른 연구용 약물로 임상 시험에 참여하고 있습니다.
  • 사리조탄 또는 기타 5-HT1a 작용제에 대한 과민성;
  • 현재 임상적으로 유의미한(조사자에 의해 결정됨) 심혈관, 호흡기(예: 중증 천식), 환자의 레트 증후군과 직접 관련된 것 외에 위장, 신장, 간, 혈액 또는 기타 의학적 장애;
  • ECG의 QTcF 간격이 450msec보다 큽니다.
  • 연구 동안 계획된 수술(위절개관 삽입 제외);
  • 중증 당뇨병 또는 지방산 산화 장애.
  • 다음 조건 중 하나를 포함하는 안과 병력: 알비노 환자, 유전성 망막 질환의 가족력, 색소성 망막염, 활동성 망막병증 또는 중증 당뇨병성 망막병증.
  • 호르몬 피임약을 사용하지 않는 임신, 모유 수유 또는 가임 여성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Sarizotan 저용량
24주 동안 연령 및 체중 기준에 따라 2mg 또는 5mg 입찰 DB 2mg 입찰(4~
의약품: Sarizotan 저용량
24주 동안 연령 및 체중 기준에 따라 2mg 또는 5mg 입찰 DB 2mg 입찰(4~
실험적: Sarizotan 고용량
24주 동안 연령 및 체중 기준에 따라 5mg 또는 10mg 입찰 DB 5mg 입찰(4~
의약품: Sarizotan 고용량
24주 동안 연령 및 체중 기준에 따라 5mg 또는 10mg 입찰 DB 5mg 입찰(4~
위약 비교기: 위약
24주 DB 연령 4세 이상에 대한 위약 입찰
의약품: 위약
위약 BID에 이어 환자의 호흡기 증상 감소에 대한 안전성, 내약성 및 효능 평가.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
레트 증후군 환자의 호흡 이상 감소
기간: 24주까지의 기준선
깨어 있는 시간 동안 시간당 무호흡 횟수의 백분율 변화로 측정되며, 가정 모니터링 절차의 일부로 외래 데이터 수집 시스템(BioRadioTM)을 사용하여 계산됩니다. BioRadioTM는 특정 호흡 및 심장 매개변수를 기록합니다.
24주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
간병인이 평가한 변화의 인상으로 평가한 Sarizotan의 효능
기간: 24주

간병인이 평가한 변화의 인상(CIC): 간병인이 기준선 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가하도록 요구하는 7점 척도.

7점 리커트 유형 척도에 대한 등급 범위는 1 = 매우 개선됨에서 7 = 매우 악화됨, 4 = 변화 없음. 이 간병인 평가 측정은 활동, 행동, 기분 및 기능을 고려했습니다. 이 등급은 연구 조사자와 협의하여 수행되었지만 주로 보고 기간 동안 간병인의 평가를 기반으로 합니다. CIC의 단일 등급은 다음 영역의 변화를 기반으로 합니다. 손 움직임 또는 머리 움직임), • 행동(초조, 수유 거부, 긁기, 사회적 회피), • 가족/야외/사교 행사 참여)
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Newron Pharmaceuticals SPA

수사관

  • 연구 책임자: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 10월 26일

기본 완료 (실제)

2019년 8월 6일

연구 완료 (실제)

2020년 5월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 5월 30일

처음 게시됨 (추정)

2016년 6월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 22일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Sarizotan/001/II/2015

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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