Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Sarizotan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése Rett-szindrómában légúti tünetekkel (STARS)

2021. november 22. frissítette: Newron Pharmaceuticals SPA

Randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 6 hónapos vizsgálat a sarizotan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére légúti tünetekkel járó Rett-szindrómás betegeknél

Ez a tanulmány értékeli a Sarizotan biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát a Rett-szindróma légzési rendellenességeinek csökkentésében a kezdeti kettős vak 24 hetes periódusban, amelyet egy legfeljebb 168 hetes nyílt kezelési szakasz követ (ez utóbbi olyan betegeknél, akiknél nincsenek biztonsági és tolerálhatósági problémák). .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelynek célja a szarizotán többszöri adagjának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése légzési rendellenességekkel küzdő Rett-szindrómában szenvedő betegeknél. A vizsgálatban résztvevőket az életkor és a testtömeg kritériumai alapján randomizálják a napi kétszer 2 és 10 mg közötti sarizotánra vagy a napi kétszeri placebóra.

Minden olyan betegnek, aki a végső értékelést a 24. héten (168. nap) fejezte be, és nincs olyan biztonsági vagy tolerálhatósági problémája, amely kizárná a vizsgálati gyógyszer szedésének folytatását, és megfelelt a vizsgálati követelményeknek, lehetőséget kap a nyílt elrendezésű Sarizotan-kezelés folytatására. akár 168 hétig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

129

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Ausztrália, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • India
      • Mumbai, India, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, India, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, India, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Olaszország, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Testtömeg ≥ 10 kg
  • Életkor ≥ 4 év
  • A Rett-szindróma konszenzusos klinikai kritériumok és MECP2-duplikációban szenvedő betegek diagnózisa nem alkalmas.
  • Legalább 10 légzészavaros epizódja van, amelyet 10 másodpercnél hosszabb légzésvisszatartás (apnoe) okoz, óránként a szív-légzés monitorozása során
  • Képes bevenni a tanulmányi gyógyszert kapszula formájában vagy étellel/itallal kombinálva.
  • A páciens együttműködő, hajlandó elvégezni a vizsgálat minden aspektusát, és képes erre a gondozó segítségével.

Kizárási kritériumok:

  • Megfelel a Rett-szindróma bármely diagnosztikai kizárási kritériumának, tipikus (Neul et al, 2010);
  • A beteg egy másik vizsgálati gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálatban vesz részt
  • sarizotánnal vagy más 5-HT1a agonistákkal szembeni túlérzékenység;
  • Jelenlegi klinikailag jelentős (a vizsgáló meghatározása szerint) kardiovaszkuláris, légzőszervi (pl. súlyos asztma), gyomor-bélrendszeri, vese-, máj-, hematológiai vagy egyéb egészségügyi rendellenességek, a páciens Rett-szindrómájával közvetlenül összefüggő betegségeken kívül;
  • A QTcF intervallum az EKG-n nagyobb, mint 450 msec.
  • A vizsgálat során tervezett műtét (kivéve a gasztrosztómás tubus behelyezését);
  • Súlyos diabetes mellitus vagy zsírsav-oxidációs zavar.
  • Szemészeti anamnézis, beleértve a következő állapotok bármelyikét: albínó betegek, örökletes retinabetegség a családban, retinitis pigmentosa, bármilyen aktív retinopátia vagy súlyos diabéteszes retinopátia.
  • Terhes, szoptató vagy fogamzóképes korú nők, akik nem használnak hormonális fogamzásgátlót.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Sarizotan alacsony dózisban
2 mg vagy 5 mg naponta kétszer az életkor és a súly kritériumai alapján 24 hétig DB 2 mg naponta (4-től
Drog: Sarizotan alacsony dózisban
2 mg vagy 5 mg naponta kétszer az életkor és a súly kritériumai alapján 24 hétig DB 2 mg naponta (4-től
Kísérleti: Sarizotan nagy dózisban
5 mg vagy 10 mg naponta kétszer az életkor és a súly kritériumai alapján 24 hétig DB 5 mg naponta (4-től
Drog: Sarizotan nagy dózisban
5 mg vagy 10 mg naponta kétszer az életkor és a súly kritériumai alapján 24 hétig DB 5 mg naponta (4-től
Placebo Comparator: Placebo
Placebo licitált 24 hetes DB-re 4 éves kor felett
Drog: Placebo
Placebo BID, majd a biztonságosság, a tolerálhatóság és a betegek légúti tünetek csökkentésére irányuló hatékonyság értékelése.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A légzési rendellenességek csökkentése Rett-szindrómás betegeknél
Időkeret: Alapállapot a 24. hétig
Az ébrenléti idő alatt óránkénti apnoe epizódok számának százalékos változásaként mérve, ambuláns adatgyűjtő rendszerrel (BioRadioTM) számítva az otthoni megfigyelési eljárás részeként. A BioRadioTM specifikus légzési és szívparamétereket rögzít.
Alapállapot a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Sarizotan hatékonyságát a Gondozó által értékelt változás benyomása alapján értékelték
Időkeret: 24 hét

Gondozó által értékelt változás benyomása (CIC): 7 pontos skála, amely megköveteli, hogy a gondozó értékelje, hogy a beteg betegsége mennyire javult vagy romlott az alapállapothoz képest.

7 fokozatú Likert-féle skála, amelyre az értékelések 1-től nagyon sokat javult, 7-ig = nagyon sokkal rosszabbakig terjednek, 4 = nincs változás. Ez a gondozó által értékelt intézkedés a tevékenységeket, a viselkedést, a hangulatot és a működést vette figyelembe. Ezt a minősítést a vizsgálat vizsgálójával konzultálva végezték, de nagyrészt a gondozók értékelésén alapult a jelentési időszakban. A CIC egységes minősítésének a következő területeken bekövetkezett változásokon kellett alapulnia: • Tevékenységek (tévénézés, érdeklődés a körülötte zajló beszélgetések iránt, együttműködés tisztálkodás közben, öltözködés/fürdés stb.), • Kommunikáció (szóbeli vagy szemmozgással, kézmozdulatok, vagy fejmozgások), • Viselkedés (izgatottság, etetés megtagadása, vakarás, társasági kerülés), • Részvétel családi/szabadtéri/társas eseményeken)
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Newron Pharmaceuticals SPA

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. október 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. augusztus 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. május 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. május 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 30.

Első közzététel (Becslés)

2016. június 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. december 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 22.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Sarizotan/001/II/2015

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rett szindróma

Klinikai vizsgálatok a Sarizotan alacsony dózisban

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Egypt

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel