Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av Sarizotan vid Retts syndrom med andningssymtom (STARS)

22 november 2021 uppdaterad av: Newron Pharmaceuticals SPA

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad 6-månadersstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av Sarizotan hos patienter med Retts syndrom med luftvägssymtom

Denna studie utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Sarizotan för att minska andningsavvikelser vid Retts syndrom under en initial dubbelblind 24-veckorsperiod följt av en öppen behandlingsfas på upp till 168 veckor (den senare för patienter utan säkerhets- och tolerabilitetsproblem). .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av flera doser av sarizotan hos patienter med Retts syndrom med andningsavvikelser. Studiedeltagarna kommer att randomiseras till antingen sarizotan mellan 2 och 10 mg två gånger dagligen eller placebo två gånger, baserat på ålders- och viktkriterier.

Alla patienter som har slutfört de slutliga utvärderingarna vid vecka 24 (dag 168) och inte har några säkerhets- eller tolerabilitetsproblem som skulle utesluta fortsatt behandling med studiemedicinen och som har uppfyllt prövningens krav kommer att ha möjlighet att fortsätta med öppen behandling med Sarizotan i upp till 168 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

129

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Indien
      • Mumbai, Indien, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Indien, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Indien, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italien
      • Milano, Italien, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italien, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE5 8AF
        • King's College Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kroppsvikt ≥ 10 kg
  • Ålder ≥ 4 år
  • Diagnos av Retts syndrom baserat på kliniska konsensuskriterier och patienter med MECP2-duplikationer kommer inte att vara berättigade.
  • Har minst 10 episoder av andningsdysrytmi, definierad av episoder ≥10 sekunders andningsuppehåll (apné), per timme under kardiorespiratorisk övervakning
  • Möjlighet att ta studiemedicin som tillhandahålls antingen som kapslar eller i kombination med mat/dryck.
  • Patienten är samarbetsvillig, villig att slutföra alla aspekter av studien och kan göra det med hjälp av en vårdgivare.

Exklusions kriterier:

  • Uppfyller något av de diagnostiska uteslutningskriterierna för Retts syndrom, typiskt (Neul et al, 2010);
  • Patienten deltar i en klinisk prövning med ett annat prövningsläkemedel
  • Överkänslighet mot sarizotan eller andra 5-HT1a-agonister;
  • Aktuell kliniskt signifikant (enligt utredaren) kardiovaskulära, respiratoriska (t.ex. svår astma), gastrointestinala, njur-, lever-, hematologiska eller andra medicinska störningar, förutom de som är direkt relaterade till patientens Rett-syndrom;
  • QTcF-intervallet på EKG är större än 450 msek.
  • Operation planerad under studien (förutom införande av gastrostomislang);
  • Svår diabetes mellitus eller fettsyraoxidationsstörning.
  • Oftalmologisk historia inklusive något av följande tillstånd: albinopatienter, familjehistoria med ärftlig retinal sjukdom, retinitis pigmentosa, någon aktiv retinopati eller svår diabetisk retinopati.
  • Kvinnor som är gravida, ammar eller i fertil ålder och som inte använder ett hormonellt preventivmedel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sarizotan låg dos
2 mg eller 5 mg två gånger dagligen baserat på ålders- och viktkriterier för 24 veckor DB 2 mg två gånger dagligen (4 till
Läkemedel: Sarizotan låg dos
2 mg eller 5 mg två gånger dagligen baserat på ålders- och viktkriterier för 24 veckor DB 2 mg två gånger dagligen (4 till
Experimentell: Sarizotan hög dos
5 mg eller 10 mg två gånger dagligen baserat på ålders- och viktkriterier för 24 veckor DB 5 mg två gånger dagligen (4 till
Läkemedel: Sarizotan hög dos
5 mg eller 10 mg två gånger dagligen baserat på ålders- och viktkriterier för 24 veckor DB 5 mg två gånger dagligen (4 till
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo bud för 24 veckors DB ålder 4 och uppåt
Läkemedel: Placebo
Placebo BID följt av bedömning av säkerhet, tolerabilitet och effekt för att minska andningssymtomen hos patienter.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minskning av andningsfel hos patienter med Retts syndrom
Tidsram: Baslinje fram till vecka 24
Mätt som den procentuella förändringen av antalet apnéepisoder per timme under vaken tid, beräknat med hjälp av ett ambulatoriskt datainsamlingssystem (BioRadioTM) som en del av hemövervakningsproceduren. BioRadioTM registrerar specifika andnings- och hjärtparametrar.
Baslinje fram till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av Sarizotan bedömd av vårdgivarens betygsatta intryck av förändring
Tidsram: 24 veckor

Vårdgivare-bedömd Impression of Change (CIC): 7-gradig skala som kräver att vårdgivaren ska bedöma hur mycket patientens sjukdom har förbättrats eller förvärrats i förhållande till baslinjetillståndet.

7-punktsskala av Likert-typ där betygen sträcker sig från 1 = mycket förbättrad till 7 = mycket sämre, med 4 = ingen förändring. Detta vårdgivare-bedömda mått beaktade aktiviteter, beteende, humör och funktion. Detta betyg gjordes i samråd med studien Utredare men baserades till stor del på vårdgivarnas utvärdering under rapporteringsperioden. Det enda betyget för CIC skulle baseras på förändringar inom följande områden: • Aktiviteter (tittande på TV, intresse för samtal runt henne, samarbete under toalettbesök, påklädning/bad etc.), • Kommunikation (verbal eller genom ögonrörelser, handrörelser, eller huvudrörelser), • Beteende (agitation, vägran att äta, skrapa, socialt undvikande), • Deltagande i familje-/utomhus-/sociala evenemang)
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Newron Pharmaceuticals SPA

Utredare

  • Studierektor: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 oktober 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

6 augusti 2019

Avslutad studie (Faktisk)

4 maj 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2016

Första postat (Uppskatta)

3 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sarizotan/001/II/2015

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retts syndrom

Kliniska prövningar på Sarizotan låg dos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera