Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti sarizotanu u Rettova syndromu s respiračními příznaky (STARS)

22. listopadu 2021 aktualizováno: Newron Pharmaceuticals SPA

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná 6měsíční studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti sarizotanu u pacientů s Rettovým syndromem s respiračními příznaky

Tato studie hodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinnost Sarizotanu při snižování respiračních abnormalit u Rettova syndromu v počátečním dvojitě zaslepeném 24týdenním období, po kterém následuje otevřená léčebná fáze v délce až 168 týdnů (poslední pro pacienty bez problémů s bezpečností a snášenlivostí) .

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie navržená k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti více dávek sarizotanu u pacientů s Rettovým syndromem s respiračními abnormalitami. Účastníci studie budou randomizováni buď k sarizotanu v dávce 2 až 10 mg dvakrát denně nebo placebu dvakrát denně, na základě kritérií věku a hmotnosti.

Všichni pacienti, kteří dokončili závěrečná hodnocení v týdnu 24 (den 168) a nemají žádné problémy s bezpečností nebo snášenlivostí, které by vylučovaly pokračování ve studijní medikaci a kteří splnili požadavky studie, budou mít možnost pokračovat v otevřené léčbě přípravkem Sarizotan po dobu až 168 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

129

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Indie
      • Mumbai, Indie, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Indie, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Indie, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Itálie, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Tělesná hmotnost ≥ 10 kg
  • Věk ≥ 4 roky
  • Diagnóza Rettova syndromu na základě konsenzuálních klinických kritérií a pacienti s duplikacemi MECP2 nebudou způsobilí.
  • Má alespoň 10 epizod dechové dysrytmie, definované epizodami ≥ 10 sekund zadržování dechu (apnoe), za hodinu během kardiorespiračního monitorování
  • Schopnost užívat studijní léky poskytované buď jako kapsle, nebo v kombinaci s jídlem/nápojem.
  • Pacient spolupracuje, je ochoten dokončit všechny aspekty studie a je schopen tak učinit s pomocí pečovatele.

Kritéria vyloučení:

  • Splňuje jakékoli z diagnostických vylučovacích kritérií pro Rettův syndrom, Typical (Neul et al, 2010);
  • Pacient se účastní klinické studie s jiným hodnoceným lékem
  • Hypersenzitivita na sarizotan nebo jiné agonisty 5-HT1a;
  • Současné klinicky významné (jak určil výzkumník) kardiovaskulární, respirační (např. těžké astma), gastrointestinální, ledvinové, jaterní, hematologické nebo jiné zdravotní poruchy, kromě těch, které přímo souvisí s Rettovým syndromem pacienta;
  • Interval QTcF na EKG je delší než 450 ms.
  • Operace plánovaná během studie (kromě zavedení gastrostomické sondy);
  • Těžký diabetes mellitus nebo porucha oxidace mastných kyselin.
  • Oftalmologická anamnéza včetně kteréhokoli z následujících stavů: albíni, rodinná anamnéza dědičného onemocnění sítnice, retinitis pigmentosa, jakákoli aktivní retinopatie nebo těžká diabetická retinopatie.
  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo ve fertilním věku a nepoužívají hormonální antikoncepci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sarizotan v nízké dávce
2 mg nebo 5 mg dvakrát denně na základě kritérií věku a hmotnosti pro 24 týdnů DB 2 mg dvakrát denně (4 až
Lék: Sarizotan v nízké dávce
2 mg nebo 5 mg dvakrát denně na základě kritérií věku a hmotnosti pro 24 týdnů DB 2 mg dvakrát denně (4 až
Experimentální: Vysoká dávka sarizotanu
5 mg nebo 10 mg dvakrát denně na základě kritérií věku a hmotnosti pro 24 týdnů DB 5 mg dvakrát denně (4 až
Lék: Vysoká dávka sarizotanu
5 mg nebo 10 mg dvakrát denně na základě kritérií věku a hmotnosti pro 24 týdnů DB 5 mg dvakrát denně (4 až
Komparátor placeba: Placebo
Nabídka placeba pro 24 týdnů DB ve věku 4 a více let
Lék: Placebo
Placebo BID následované hodnocením bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti na snížení respiračních symptomů u pacientů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení respiračních abnormalit u pacientů s Rettovým syndromem
Časové okno: Základní stav do 24. týdne
Měřeno jako procentuální změna v počtu epizod apnoe za hodinu během doby bdění, vypočtená pomocí ambulantního systému sběru dat (BioRadioTM) jako součásti domácího monitorovacího postupu. BioRadioTM zaznamenává specifické respirační a srdeční parametry.
Základní stav do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost Sarizotanu hodnocena pečovatelem hodnoceným dojmem změny
Časové okno: 24 týdnů

Dojem změny hodnocený pečovatelem (CIC): 7bodová škála vyžadující, aby pečovatel ohodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem.

7bodová stupnice Likertova typu, pro kterou se hodnocení pohybuje od 1 = velmi zlepšené do 7 = velmi výrazně horší, přičemž 4 = žádná změna. Toto opatření hodnocené pečovatelem zohledňovalo aktivity, chování, náladu a fungování. Toto hodnocení bylo provedeno po konzultaci s řešitelem studie, ale bylo založeno převážně na hodnocení pečovatelů během sledovaného období. Jednotné hodnocení CIC mělo být založeno na změnách v následujících oblastech: • aktivity (sledování televize, zájem o konverzace kolem ní, spolupráce při toaletě, oblékání/koupání atd.), • komunikace (verbální nebo pohybem očí, pohyby rukou nebo hlavy), • Chování (neklid, odmítání krmení, škrábání, sociální vyhýbání se), • Účast na rodinných/venkovních/společenských akcích)
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Newron Pharmaceuticals SPA

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

6. srpna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

4. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

3. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sarizotan/001/II/2015

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na Sarizotan v nízké dávce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit