Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Sarizotans effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet ved Rett syndrom med luftvejssymptomer (STARS)

22. november 2021 opdateret af: Newron Pharmaceuticals SPA

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret 6-måneders studie til evaluering af Sarizotans effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet hos patienter med Rett syndrom med luftvejssymptomer

Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Sarizotan til at reducere respiratoriske abnormiteter i Rett syndrom i en indledende dobbeltblind 24 ugers periode efterfulgt af en åben behandlingsfase på op til 168 uger (sidstnævnte for patienter uden sikkerheds- og tolerabilitetsproblemer) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​multiple doser sarizotan hos patienter med Rett syndrom med respiratoriske abnormiteter. Studiedeltagerne vil blive randomiseret til enten sarizotan mellem 2 og 10 mg to gange dagligt eller placebo bid, baseret på alders- og vægtkriterier.

Alle patienter, der har afsluttet de endelige evalueringer i uge 24 (dag 168) og ikke har nogen sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer, der ville udelukke at fortsætte med undersøgelsesmedicinen og har været i overensstemmelse med forsøgets krav, vil have mulighed for at fortsætte åben behandling med Sarizotan i op til 168 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

129

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Indien
      • Mumbai, Indien, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Indien, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Indien, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italien
      • Milano, Italien, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italien, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥ 10 kg
  • Alder ≥ 4 år
  • Diagnose af Rett syndrom baseret på konsensus kliniske kriterier og patienter med MECP2 duplikationer vil ikke være berettiget.
  • Har mindst 10 episoder med vejrtrækningsdysrytmi, defineret ved episoder ≥10 sekunders vejrtrækningsstop (apnø), i timen under kardiorespiratorisk monitorering
  • Evne til at tage undersøgelsesmedicin leveret enten som kapsler eller kombineret med mad/drikke.
  • Patienten er samarbejdsvillig, villig til at fuldføre alle aspekter af undersøgelsen og er i stand til at gøre det med hjælp fra en pårørende.

Ekskluderingskriterier:

  • Opfylder et hvilket som helst af de diagnostiske udelukkelseskriterier for Rett syndrom, typisk (Neul et al, 2010);
  • Patienten deltager i et klinisk forsøg med et andet forsøgslægemiddel
  • Overfølsomhed over for sarizotan eller andre 5-HT1a-agonister;
  • Aktuel klinisk signifikant (som bestemt af Investigator) kardiovaskulær, respiratorisk (f.eks. svær astma), gastrointestinale, nyre-, lever-, hæmatologiske eller andre medicinske lidelser, ud over dem, der er direkte relateret til patientens Rett-syndrom;
  • QTcF-intervallet på EKG'et er større end 450 msek.
  • Operation planlagt i løbet af undersøgelsen (undtagen indsættelse af gastrostomisonde);
  • Alvorlig diabetes mellitus eller fedtsyreoxidationsforstyrrelse.
  • Oftalmologisk anamnese, herunder en af ​​følgende tilstande: albinopatienter, familiehistorie med arvelig retinal sygdom, retinitis pigmentosa, enhver aktiv retinopati eller svær diabetisk retinopati.
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller er i den fødedygtige alder og ikke bruger et hormonelt præventionsmiddel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sarizotan lav dosis
2 mg eller 5 mg bid baseret på alder og vægtkriterier for 24 uger DB 2 mg bid (4 til
Medicin: Sarizotan lav dosis
2 mg eller 5 mg bid baseret på alder og vægtkriterier for 24 uger DB 2 mg bid (4 til
Eksperimentel: Sarizotan høj dosis
5 mg eller 10 mg bid baseret på alder og vægtkriterier for 24 uger DB 5 mg bid (4 til
Medicin: Sarizotan høj dosis
5 mg eller 10 mg bid baseret på alder og vægtkriterier for 24 uger DB 5 mg bid (4 til
Placebo komparator: Placebo
Placebo bud for 24 uger DB alder 4 og derover
Medicin: Placebo
Placebo BID efterfulgt af vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt på reduktion af luftvejssymptomer hos patienter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion af respiratorisk abnormitet hos patienter med Rett syndrom
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Målt som den procentvise ændring i antallet af apnøepisoder i timen under vågen tid, beregnet ved hjælp af et ambulant dataopsamlingssystem (BioRadioTM) som en del af hjemmeovervågningsproceduren. BioRadioTM registrerer specifikke respiratoriske og hjerteparametre.
Baseline op til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​Sarizotan Vurderet af det Caregiver-vurderede indtryk af forandring
Tidsramme: 24 uger

Caregiver-vated Impression of Change (CIC): 7-trins skala, der kræver, at omsorgspersonen vurderer, hvor meget patientens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til baseline-tilstanden.

7-punkts Likert-skalaen, hvor vurderingerne går fra 1 = meget forbedret til 7 = meget dårligere, med 4 = ingen ændring. Denne plejer-vurderede måling tog hensyn til aktiviteter, adfærd, humør og funktion. Denne vurdering blev udført i samråd med undersøgelsens Investigator, men var i vid udstrækning baseret på plejepersonalets evaluering i rapporteringsperioden. Den enkelte vurdering af CIC skulle være baseret på ændringer inden for følgende domæner: • Aktiviteter (at se tv, interesse for samtaler omkring hende, samarbejde under toiletbesøg, påklædning/badning osv.), • Kommunikation (verbal eller ved øjenbevægelser, håndbevægelser eller hovedbevægelser), • Adfærd (agitation, nægtelse af at spise, skrabe, social undgåelse), • Deltagelse i familie-/udendørs-/sociale arrangementer)
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Newron Pharmaceuticals SPA

Efterforskere

  • Studieleder: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

4. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. maj 2016

Først opslået (Skøn)

3. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sarizotan/001/II/2015

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Sarizotan lav dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner