Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van sarizotan bij het Rett-syndroom met ademhalingssymptomen (STARS)

22 november 2021 bijgewerkt door: Newron Pharmaceuticals SPA

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van 6 maanden om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van sarizotan te evalueren bij patiënten met het Rett-syndroom met ademhalingssymptomen

Deze studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van sarizotan bij het verminderen van ademhalingsafwijkingen bij het Rett-syndroom in een initiële dubbelblinde periode van 24 weken, gevolgd door een open-label behandelingsfase van maximaal 168 weken (de laatste voor patiënten zonder veiligheids- en verdraagbaarheidsproblemen). .

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van meerdere doses sarizotan te evalueren bij patiënten met het Rett-syndroom met ademhalingsstoornissen. De deelnemers aan de studie zullen worden gerandomiseerd naar ofwel sarizotan tussen 2 en 10 mg tweemaal daags of placebo tweemaal daags, op basis van criteria voor leeftijd en gewicht.

Alle patiënten die de eindevaluaties in week 24 (dag 168) hebben afgerond en geen veiligheids- of verdraagbaarheidsproblemen hebben die het voortzetten van de onderzoeksmedicatie in de weg staan ​​en die voldoen aan de onderzoeksvereisten, hebben de mogelijkheid om de open-label behandeling met Sarizotan voort te zetten tot 168 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

129

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australië, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Indië
      • Mumbai, Indië, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Indië, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Indië, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indië, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Indië, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italië
      • Milano, Italië, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italië, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Lichaamsgewicht ≥ 10 kg
  • Leeftijd ≥ 4 jaar
  • Diagnose van Rett-syndroom op basis van consensus klinische criteria en patiënten met MECP2-duplicaties komen niet in aanmerking.
  • Heeft ten minste 10 episodes van ademhalingsritmestoornissen, gedefinieerd door episodes ≥10 seconden adem inhouden (apneu), per uur tijdens cardiorespiratoire monitoring
  • Mogelijkheid om studiemedicatie in te nemen, hetzij in capsules, hetzij in combinatie met eten/drinken.
  • Patiënt is coöperatief, bereid om alle aspecten van het onderzoek af te ronden en kan dit doen met de hulp van een verzorger.

Uitsluitingscriteria:

  • Voldoet aan een van de diagnostische uitsluitingscriteria voor Rett-syndroom, typisch (Neul et al, 2010);
  • Patiënt neemt deel aan een klinische studie met een ander onderzoeksgeneesmiddel
  • Overgevoeligheid voor sarizotan of andere 5-HT1a-agonisten;
  • Huidig ​​klinisch significant (zoals bepaald door de onderzoeker) cardiovasculaire, respiratoire (bijv. ernstige astma), gastro-intestinale, nier-, lever-, hematologische of andere medische aandoeningen, naast die welke rechtstreeks verband houden met het Rett-syndroom van de patiënt;
  • QTcF-interval op het ECG is groter dan 450 msec.
  • Chirurgie gepland tijdens het onderzoek (behalve het inbrengen van een gastrostomiesonde);
  • Ernstige diabetes mellitus of vetzuuroxidatiestoornis.
  • Oftalmologische voorgeschiedenis, waaronder een van de volgende aandoeningen: albinopatiënten, familiegeschiedenis van erfelijke netvliesaandoening, retinitis pigmentosa, actieve retinopathie of ernstige diabetische retinopathie.
  • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger kunnen worden en geen hormonaal anticonceptiemiddel gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sarizotan lage dosis
2 mg of 5 mg tweemaal daags op basis van criteria voor leeftijd en gewicht gedurende 24 weken DB 2 mg tweemaal daags (4 tot
Geneesmiddel: Sarizotan lage dosis
2 mg of 5 mg tweemaal daags op basis van criteria voor leeftijd en gewicht gedurende 24 weken DB 2 mg tweemaal daags (4 tot
Experimenteel: Sarizotan hoge dosis
5 mg of 10 mg tweemaal daags op basis van criteria voor leeftijd en gewicht gedurende 24 weken DB 5 mg tweemaal daags (4 tot
Geneesmiddel: Sarizotan hoge dosis
5 mg of 10 mg tweemaal daags op basis van criteria voor leeftijd en gewicht gedurende 24 weken DB 5 mg tweemaal daags (4 tot
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-bod voor 24 wkn DB van 4 jaar en ouder
Geneesmiddel: Placebo
Placebo BID gevolgd door beoordeling van veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid bij het verminderen van de ademhalingssymptomen bij patiënten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van ademhalingsafwijkingen bij patiënten met het Rett-syndroom
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Gemeten als de procentuele verandering in het aantal apneu-episodes per uur tijdens de wakkere tijd, berekend met behulp van een ambulant data-acquisitiesysteem (BioRadioTM) als onderdeel van de thuisbewakingsprocedure. BioRadioTM legt specifieke ademhalings- en hartparameters vast.
Basislijn tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van Sarizotan beoordeeld door de door de zorgverlener beoordeelde indruk van verandering
Tijdsspanne: 24 weken

Door de zorgverlener beoordeelde impressie van verandering (CIC): 7-puntsschaal waarbij de zorgverlener moet beoordelen in hoeverre de ziekte van de patiënt is verbeterd of verslechterd ten opzichte van de uitgangssituatie.

7-punts Likert-type schaal waarbij de scores variëren van 1 = zeer veel verbeterd tot 7 = zeer veel slechter, met 4 = geen verandering. Deze door de verzorger beoordeelde maat hield rekening met activiteiten, gedrag, stemming en functioneren. Deze beoordeling werd uitgevoerd in overleg met de onderzoeker van het onderzoek, maar was grotendeels gebaseerd op de evaluatie van de zorgverleners tijdens de rapportageperiode. De single rating van de CIC zou worden gebaseerd op veranderingen in de volgende domeinen: • Activiteiten (tv kijken, interesse in gesprekken om haar heen, samenwerking tijdens toiletbezoek, aankleden/baden, enz.), • Communicatie (verbaal of door oogbewegingen, handbewegingen of hoofdbewegingen), • Gedrag (agitatie, weigering om te eten, krabben, sociale vermijding), • Deelname aan familie/buiten/sociale evenementen)
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Newron Pharmaceuticals SPA

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 oktober 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 augustus 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 mei 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

3 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Sarizotan/001/II/2015

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rett-syndroom

Klinische onderzoeken op Sarizotan lage dosis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren