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Valutazione dell'efficacia, della sicurezza e della tollerabilità del sarizotan nella sindrome di Rett con sintomi respiratori (STARS)

22 novembre 2021 aggiornato da: Newron Pharmaceuticals SPA

Uno studio di 6 mesi randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del sarizotan nei pazienti con sindrome di Rett con sintomi respiratori

Questo studio valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Sarizotan nel ridurre le anomalie respiratorie nella sindrome di Rett in un periodo iniziale in doppio cieco di 24 settimane seguito da una fase di trattamento in aperto fino a 168 settimane (quest'ultima per i pazienti senza problemi di sicurezza e tollerabilità) .

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di dosi multiple di sarizotan in pazienti con sindrome di Rett con anomalie respiratorie. I partecipanti allo studio saranno randomizzati a sarizotan tra 2 e 10 mg bid o placebo bid, in base a criteri di età e peso.

Tutti i pazienti che hanno completato le valutazioni finali alla settimana 24 (giorno 168) e non hanno problemi di sicurezza o tollerabilità che precluderebbero il proseguimento del farmaco in studio e sono stati conformi ai requisiti dello studio avranno la possibilità di continuare il trattamento in aperto con Sarizotan fino a 168 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

129

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • India
      • Mumbai, India, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, India, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, India, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italia
      • Milano, Italia, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italia, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo ≥ 10 kg
  • Età ≥ 4 anni
  • La diagnosi di sindrome di Rett basata su criteri clinici di consenso e pazienti con duplicazioni MECP2 non saranno ammissibili.
  • Ha almeno 10 episodi di aritmia respiratoria, definiti da episodi ≥10 secondi di apnea (apnea), all'ora durante il monitoraggio cardiorespiratorio
  • Capacità di assumere i farmaci oggetto dello studio forniti in capsule o in combinazione con cibi/bevande.
  • Il paziente è collaborativo, disposto a completare tutti gli aspetti dello studio e capace di farlo con l'assistenza di un caregiver.

Criteri di esclusione:

  • Soddisfa qualsiasi criterio di esclusione diagnostica per la sindrome di Rett, tipica (Neul et al, 2010);
  • Il paziente sta partecipando a una sperimentazione clinica con un altro farmaco sperimentale
  • Ipersensibilità al sarizotan o ad altri agonisti 5-HT1a;
  • Attuale clinicamente significativo (come determinato dallo sperimentatore) cardiovascolare, respiratorio (ad es. asma grave), gastrointestinali, renali, epatici, ematologici o altri disturbi medici, oltre a quelli direttamente correlati alla sindrome di Rett del paziente;
  • L'intervallo QTcF sull'ECG è maggiore di 450 msec.
  • Chirurgia pianificata durante lo studio (ad eccezione dell'inserimento del tubo gastrostomico);
  • Grave diabete mellito o disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi.
  • Storia oftalmologica inclusa una qualsiasi delle seguenti condizioni: pazienti albini, storia familiare di malattia retinica ereditaria, retinite pigmentosa, qualsiasi retinopatia attiva o grave retinopatia diabetica.
  • Donne in gravidanza, allattamento o in età fertile e che non usano un contraccettivo ormonale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sarizotan a basso dosaggio
2 mg o 5 mg bid in base a criteri di età e peso per DB di 24 settimane 2 mg bid (da 4 a
Droga: Sarizotan a basso dosaggio
2 mg o 5 mg bid in base a criteri di età e peso per DB di 24 settimane 2 mg bid (da 4 a
Sperimentale: Dose elevata di sarizotan
5 mg o 10 mg bid in base a criteri di età e peso per DB di 24 settimane 5 mg bid (da 4 a
Droga: Dose elevata di sarizotan
5 mg o 10 mg bid in base a criteri di età e peso per DB di 24 settimane 5 mg bid (da 4 a
Comparatore placebo: Placebo
Offerta placebo per DB di 24 settimane di età pari o superiore a 4 anni
Droga: Placebo
Placebo BID seguito da valutazione di sicurezza, tollerabilità ed efficacia sulla riduzione dei sintomi respiratori nei pazienti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione dell'anomalia respiratoria nei pazienti con sindrome di Rett
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Misurato come variazione percentuale del numero di episodi di apnea all'ora durante il tempo di veglia, calcolato utilizzando un sistema di acquisizione dati ambulatoriale (BioRadioTM) come parte della procedura di monitoraggio domiciliare. BioRadioTM registra specifici parametri respiratori e cardiaci.
Basale fino alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di Sarizotan valutata dall'impressione di cambiamento valutata dal caregiver
Lasso di tempo: 24 settimane

Impressione di cambiamento valutata dal caregiver (CIC): scala a 7 punti che richiede al caregiver di valutare quanto la malattia del paziente è migliorata o peggiorata rispetto allo stato basale.

Scala di tipo Likert a 7 punti per la quale le valutazioni vanno da 1 = molto migliorato a 7 = molto peggio, con 4 = nessun cambiamento. Questa misura valutata dal caregiver considerava attività, comportamento, umore e funzionamento. Questa valutazione è stata effettuata in consultazione con l'investigatore dello studio, ma si è basata in gran parte sulla valutazione degli operatori sanitari durante il periodo di riferimento. La valutazione unica del CIC doveva basarsi sui cambiamenti nei seguenti ambiti: • Attività (guardare la TV, interesse per le conversazioni intorno a lei, cooperazione durante l'andare in bagno, vestirsi/fare il bagno, ecc.), • Comunicazione (verbale o con movimenti oculari, movimenti delle mani o movimenti della testa), • Comportamento (agitazione, rifiuto di nutrirsi, grattarsi, evitamento sociale), • Partecipazione a eventi familiari/all'aperto/sociali)
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Newron Pharmaceuticals SPA

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

6 agosto 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

4 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 maggio 2016

Primo Inserito (Stima)

3 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sarizotan/001/II/2015

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Rett

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