Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности, безопасности и переносимости саризотана при синдроме Ретта с респираторными симптомами (STARS)

22 ноября 2021 г. обновлено: Newron Pharmaceuticals SPA

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое 6-месячное исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости саризотана у пациентов с синдромом Ретта с респираторными симптомами

В этом исследовании оценивается безопасность, переносимость и эффективность Саризотана в снижении нарушений дыхания при синдроме Ретта в начальном двойном слепом 24-недельном периоде, за которым следует открытая фаза лечения продолжительностью до 168 недель (последняя для пациентов без проблем с безопасностью и переносимостью). .

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности многократных доз саризотана у пациентов с синдромом Ретта с нарушениями дыхания. Участники исследования будут рандомизированы для приема саризотана в дозе от 2 до 10 мг два раза в день или плацебо два раза в день в зависимости от критериев возраста и веса.

Все пациенты, прошедшие заключительную оценку на 24-й неделе (168-й день) и не имеющие проблем с безопасностью или переносимостью, препятствующих продолжению приема исследуемого препарата, и соответствующие требованиям исследования, будут иметь возможность продолжить открытое лечение Саризотаном. до 168 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

129

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Индия
      • Mumbai, Индия, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Индия, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Индия, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Индия, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Индия, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Италия
      • Milano, Италия, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Италия, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Масса тела ≥ 10 кг
  • Возраст ≥ 4 лет
  • Диагноз синдрома Ретта, основанный на согласованных клинических критериях и пациентах с дупликацией MECP2, не будет соответствовать критериям.
  • Имеет не менее 10 эпизодов дыхательной аритмии, определяемой по эпизодам ≥10 секунд задержки дыхания (апноэ), в час во время кардиореспираторного мониторинга
  • Возможность принимать исследуемые препараты либо в виде капсул, либо в сочетании с едой/напитком.
  • Пациент готов к сотрудничеству, готов пройти все аспекты исследования и способен сделать это с помощью опекуна.

Критерий исключения:

  • Соответствует любому из диагностических критериев исключения синдрома Ретта, типичный (Neul et al, 2010);
  • Пациент участвует в клиническом исследовании другого исследуемого препарата.
  • Повышенная чувствительность к саризотану или другим агонистам 5-HT1a;
  • Текущие клинически значимые (по определению исследователя) сердечно-сосудистые, респираторные (например, тяжелая астма), желудочно-кишечные, почечные, печеночные, гематологические или другие медицинские расстройства, в дополнение к тем, которые непосредственно связаны с синдромом Ретта у пациента;
  • Интервал QTcF на ЭКГ больше 450 мс.
  • Операция, запланированная в ходе исследования (кроме установки гастростомической трубки);
  • Тяжелый сахарный диабет или нарушение окисления жирных кислот.
  • Офтальмологический анамнез, включая любое из следующих состояний: пациенты-альбиносы, семейный анамнез наследственного заболевания сетчатки, пигментный ретинит, любая активная ретинопатия или тяжелая диабетическая ретинопатия.
  • Женщины, которые беременны, кормят грудью или детородного возраста и не используют гормональные противозачаточные средства.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Саризотан в низкой дозе
2 мг или 5 мг 2 раза в день в зависимости от критериев возраста и веса в течение 24 недель DB 2 мг 2 раза в день (от 4 до
Лекарство: Саризотан в низкой дозе
2 мг или 5 мг 2 раза в день в зависимости от критериев возраста и веса в течение 24 недель DB 2 мг 2 раза в день (от 4 до
Экспериментальный: Саризотан в высоких дозах
5 мг или 10 мг два раза в день в зависимости от критериев возраста и веса в течение 24 недель DB 5 мг два раза в день (от 4 до
Лекарство: Саризотан в высоких дозах
5 мг или 10 мг два раза в день в зависимости от критериев возраста и веса в течение 24 недель DB 5 мг два раза в день (от 4 до
Плацебо Компаратор: Плацебо
Предложение плацебо в течение 24 недель DB в возрасте 4 лет и старше
Лекарство: Плацебо
Плацебо два раза в день с последующей оценкой безопасности, переносимости и эффективности в отношении уменьшения респираторных симптомов у пациентов.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уменьшение респираторных нарушений у пациентов с синдромом Ретта
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Измеряется как процентное изменение количества эпизодов апноэ в час во время бодрствования, рассчитанное с использованием амбулаторной системы сбора данных (BioRadioTM) в рамках процедуры домашнего мониторинга. BioRadioTM записывает определенные респираторные и сердечные параметры.
Исходный уровень до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность саризотана, оцененная по впечатлению об изменении, оцененному опекуном
Временное ограничение: 24 недели

Впечатление об изменении по оценке лица, осуществляющего уход (CIC): 7-балльная шкала, требующая от лица, осуществляющего уход, оценить, насколько улучшилось или ухудшилось состояние пациента по сравнению с исходным состоянием.

7-балльная шкала типа Лайкерта, по которой оценки варьируются от 1 = очень сильно улучшилось до 7 = очень сильно ухудшилось, а 4 = без изменений. Этот оцениваемый опекуном показатель учитывал активность, поведение, настроение и функционирование. Этот рейтинг был составлен в консультации с исследователем, но в основном основывался на оценке лиц, осуществляющих уход, в течение отчетного периода. Единый рейтинг CIC должен был основываться на изменениях в следующих областях: • Активность (просмотр телевизора, интерес к разговорам вокруг нее, сотрудничество во время туалета, одевания/купания и т. д.), • Общение (вербальное или посредством движений глаз, движения рук или головы), • Поведение (возбуждение, отказ от еды, царапание, избегание общения), • Участие в семейных/на открытом воздухе/социальных мероприятиях)
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Newron Pharmaceuticals SPA

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 октября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 августа 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 мая 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 мая 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 декабря 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 ноября 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Sarizotan/001/II/2015

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Ретта

Клинические исследования Саризотан в низкой дозе

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Peru

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться