呼吸器症状を伴うレット症候群におけるサリゾタンの有効性、安全性、忍容性の評価 (STARS)
2021年11月22日 更新者：Newron Pharmaceuticals SPA
呼吸器症状を伴うレット症候群患者におけるサリゾタンの有効性、安全性、および忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照6か月試験
この研究では、レット症候群の呼吸異常の軽減におけるサリゾタンの安全性、忍容性、および有効性を、最初の二重盲検の 24 週間の期間とその後の最大 168 週間の非盲検治療段階 (安全性と忍容性の問題がない患者向け) で評価します。 .
調査の概要
詳細な説明
これは、呼吸器異常を伴うレット症候群患者におけるサリゾタンの複数回投与の安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計された無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。 研究参加者は、年齢と体重の基準に基づいて、2〜10 mgのサリゾタン入札またはプラセボ入札のいずれかに無作為に割り付けられます。
24週目（168日目）に最終評価を完了し、治験薬の継続を妨げる安全性または忍容性の問題がなく、治験要件に準拠しているすべての患者には、サリゾタンによる非盲検治療を継続する選択肢があります。最長168週間。
研究の種類
介入
入学 (実際)
129
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama
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California
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San Diego、California、アメリカ、92093
- University of California
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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London、イギリス、SE5 8AF
- King's College Hospital
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Milano、イタリア、20142
- U.O. Neuropsichiatria Infantile
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Tuscany
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Siena、Tuscany、イタリア、53100
- A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
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Mumbai、インド、400 016
- P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
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Mumbai、インド、400 026
- Jaslok Hospital and Research Centre
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New Delhi、インド、110 029
- All India Institute of Medical Sciences
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Kerala
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Kochi、Kerala、インド、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences
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Tamilnadu
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Chennai、Tamilnadu、インド、600 026
- Vijaya Health Centre
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Western Australia
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Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6961
- South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 体重≧10kg
- 4歳以上
- コンセンサス臨床基準に基づくレット症候群の診断およびMECP2重複のある患者は適格ではありません。
- -心肺モニタリング中に1時間あたり10秒以上の息止め（無呼吸）のエピソードによって定義される呼吸不整脈のエピソードが少なくとも10回ある
- -カプセルとして、または食べ物/飲み物と組み合わせて提供される治験薬を服用する能力。
- -患者は協力的であり、研究のすべての側面を喜んで完了し、介護者の助けを借りてそうすることができます。
除外基準:
- 典型的なレット症候群の診断除外基準のいずれかを満たしています（Neul et al、2010）。
- 患者は別の治験薬の臨床試験に参加している
- サリゾタンまたは他の 5-HT1a アゴニストに対する過敏症;
- 現在臨床的に重要な（治験責任医師が決定した）心血管、呼吸器（例： 重度の喘息）、患者のレット症候群に直接関連するものに加えて、胃腸、腎臓、肝臓、血液またはその他の医学的障害;
- ECG の QTcF 間隔が 450 ミリ秒を超えています。
- -研究中に計画された手術（胃瘻チューブの挿入を除く）;
- 重度の糖尿病または脂肪酸酸化障害。
- -次の状態のいずれかを含む眼科の病歴：アルビノ患者、遺伝性網膜疾患の家族歴、網膜色素変性症、活動性網膜症または重度の糖尿病性網膜症。
- 妊娠中、授乳中、または出産の可能性があり、ホルモン避妊薬を使用していない女性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：サリゾタン低用量
24 週間の DB の年齢と体重の基準に基づいて 2 mg または 5 mg の入札 2 mg の入札 (4 ～
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24 週間の DB の年齢と体重の基準に基づいて 2 mg または 5 mg の入札 2 mg の入札 (4 ～
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実験的：サリゾタン高用量
24 週間の年齢および体重基準に基づいて 5 mg または 10 mg の入札 DB 5 mg の入札 (4 ～
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24 週間の年齢および体重基準に基づいて 5 mg または 10 mg の入札 DB 5 mg の入札 (4 ～
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プラセボコンパレーター：プラセボ
4 歳以上の 24 週 DB に対するプラセボ入札
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プラセボ BID に続いて、患者の呼吸器症状の軽減に対する安全性、忍容性、および有効性の評価。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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レット症候群患者の呼吸異常の減少
時間枠：24週までのベースライン
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在宅監視手順の一環として外来データ収集システム (BioRadioTM) を使用して計算された、覚醒時間中の 1 時間あたりの無呼吸エピソード数のパーセント変化として測定されます。
BioRadioTM は、特定の呼吸および心臓パラメータを記録します。
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24週までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介護者が評価した変化の印象によって評価されたサリゾタンの有効性
時間枠：24週間
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介護者評価の変化の印象 (CIC): 患者の病気がベースライン状態と比較してどの程度改善または悪化したかを介護者が評価することを要求する 7 段階の尺度。 評価の範囲が 1 = 非常に改善された 7 = 非常に悪化し、4 = 変化なしの 7 段階のリッカート型尺度。 この介護者評価の測定では、活動、行動、気分、および機能が考慮されました。 この評価は、研究の治験責任医師と相談して行われましたが、主に報告期間中の介護者の評価に基づいていました。 CIC の単一の評価は、次の領域の変化に基づくことになっていました: • 活動 (テレビを見る、彼女の周りの会話への関心、排泄時の協力、着替え/入浴など)、 • コミュニケーション (口頭または目の動き、手の動き、または頭の動き）、 • 行動（動揺、食事の拒否、ひっかき、社会的回避）、 • 家族/屋外/社交行事への参加） |
24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Ravi Anand, MD、Newron Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Julu PO, Engerstrom IW, Hansen S, Apartopoulos F, Engerstrom B, Pini G, Delamont RS, Smeets EE. Cardiorespiratory challenges in Rett's syndrome. Lancet. 2008 Jun 14;371(9629):1981-3. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60849-1. No abstract available.
- Khwaja OS, Ho E, Barnes KV, O'Leary HM, Pereira LM, Finkelstein Y, Nelson CA 3rd, Vogel-Farley V, DeGregorio G, Holm IA, Khatwa U, Kapur K, Alexander ME, Finnegan DM, Cantwell NG, Walco AC, Rappaport L, Gregas M, Fichorova RN, Shannon MW, Sur M, Kaufmann WE. Safety, pharmacokinetics, and preliminary assessment of efficacy of mecasermin (recombinant human IGF-1) for the treatment of Rett syndrome. Proc Natl Acad Sci U S A. 2014 Mar 25;111(12):4596-601. doi: 10.1073/pnas.1311141111. Epub 2014 Mar 12.
- Neul JL, Fang P, Barrish J, Lane J, Caeg EB, Smith EO, Zoghbi H, Percy A, Glaze DG. Specific mutations in methyl-CpG-binding protein 2 confer different severity in Rett syndrome. Neurology. 2008 Apr 15;70(16):1313-21. doi: 10.1212/01.wnl.0000291011.54508.aa. Epub 2008 Mar 12.
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- Julu PO, Kerr AM, Apartopoulos F, Al-Rawas S, Engerstrom IW, Engerstrom L, Jamal GA, Hansen S. Characterisation of breathing and associated central autonomic dysfunction in the Rett disorder. Arch Dis Child. 2001 Jul;85(1):29-37. doi: 10.1136/adc.85.1.29.
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- Abdala AP, Lioy DT, Garg SK, Knopp SJ, Paton JF, Bissonnette JM. Effect of Sarizotan, a 5-HT1a and D2-like receptor agonist, on respiration in three mouse models of Rett syndrome. Am J Respir Cell Mol Biol. 2014 Jun;50(6):1031-9. doi: 10.1165/rcmb.2013-0372OC.
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- Neul JL, Glaze DG, Percy AK, Feyma T, Beisang A, Dinh T, Suter B, Anagnostou E, Snape M, Horrigan J, Jones NE. Improving Treatment Trial Outcomes for Rett Syndrome: The Development of Rett-specific Anchors for the Clinical Global Impression Scale. J Child Neurol. 2015 Nov;30(13):1743-8. doi: 10.1177/0883073815579707. Epub 2015 Apr 20.
- Sackner MA, Watson H, Belsito AS, Feinerman D, Suarez M, Gonzalez G, Bizousky F, Krieger B. Calibration of respiratory inductive plethysmograph during natural breathing. J Appl Physiol (1985). 1989 Jan;66(1):410-20. doi: 10.1152/jappl.1989.66.1.410.
- Weng SM, Bailey ME, Cobb SR. Rett syndrome: from bed to bench. Pediatr Neonatol. 2011 Dec;52(6):309-16. doi: 10.1016/j.pedneo.2011.08.002. Epub 2011 Nov 6.
- Gualniera L, Singh J, Fiori F, Santosh P. Emotional Behavioural and Autonomic Dysregulation (EBAD) in Rett Syndrome - EDA and HRV monitoring using wearable sensor technology. J Psychiatr Res. 2021 Jun;138:186-193. doi: 10.1016/j.jpsychires.2021.03.052. Epub 2021 Apr 7.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年10月26日
一次修了 (実際)
2019年8月6日
研究の完了 (実際)
2020年5月4日
試験登録日
最初に提出
2016年5月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年5月30日
最初の投稿 (見積もり)
2016年6月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年12月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月22日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
レット症候群の臨床試験
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University of TriestePoliclinico G . Martino, Messina Italy; IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy; Policlinico S.Maria... と他の協力者募集
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Fenix Innovation GroupNeurotech International Limitedまだ募集していません
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Genecombio Ltd.Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine招待による登録
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker Cochin完了
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Healing Hope International募集神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | 脳性麻痺（CP） | 感覚処理障害 | 22q11.2 欠失症候群 | 低酸素性虚血性脳症 | 脳性麻痺、運動障害 | ウィリアムズ症候群 | 外傷性脳損傷（TBI） | 遺伝性疾患 | 脳性麻痺 痙性 片麻痺 | ダウン症（21トリソミー） | 染色体異常 | 自閉症スペクトラム障害（ASD） | 脆弱X症候群（FXS） | 脳性まひ 乳児 | MECP2変異が証明されているRETT症候群 | 発達遅滞（障害） | 低酸素性虚血性脳症 (HIE) | 神経発達障害と発達異常 | 脳性麻痺片麻痺脳性麻痺痙縮歩行障害、神経学的姿勢バランス障害 | 感覚運動統合 | 神経発達障害（NDD）アメリカ
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
サリゾタン低用量の臨床試験
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Reistone Biopharma Company Limited完了
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Boston Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)まだ募集していません子宮頸癌 | 子宮頸がん検診
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Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation完了再発寛解型多発性硬化症ベルギー, ブルガリア, カナダ, クロアチア, チェコ共和国, フィンランド, ドイツ, ハンガリー, イタリア, リトアニア, ポーランド, ロシア連邦, セルビア, スペイン, 七面鳥, ウクライナ, イギリス
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Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation完了再発寛解型多発性硬化症クロアチア, ブルガリア, チェコ共和国, イタリア, ロシア連邦, スペイン, イギリス, ドイツ, リトアニア, ポーランド, ベルギー, ハンガリー, セルビア, フィンランド, ウクライナ, スイス, カナダ, 七面鳥
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Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation完了
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Pepperdine University募集