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AZD7325 在成人脆性 X 综合征患者中的初步研究

2021年2月3日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

AZD7325 在成人脆性 X 综合征患者中的初步双盲、安慰剂对照双剂量交叉研究

本研究将调查口服 AZD7325 5 mg BID、15 mg BID 和安慰剂治疗成人脆性 X 综合征的安全性、耐受性和血液药效学。 该研究还将调查治疗期间的疗效和生物标志物的措施。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

15

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 50年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 全突变FXS的诊断确认
  • 50 ≥ 年龄 ≥ 18 岁。 研究中包括男性和女性。
  • 通过体检、病史和实验室检查确定总体健康状况良好。
  • 筛选时的 FXS 基因报告
  • IQ 小于或等于 80。注意：IQ 截止值用于排除具有完全突变但可能具有神经典型发育的 FXS 女性病​​例（即：尽管 FXS 基因检测呈阳性但不具有完整的 FXS 表型) 由于 X 染色体失活模式的可变性。
  • 与有生育能力的女性伴侣发生性行为的男性研究参与者必须进行手术绝育、实行禁欲或同意使用高效的节育方法（定义见下表），而不是仅依赖屏障方法和杀精子剂，从筛选时间到最后一剂研究药物后 1 周。 男性研究参与者也不得从筛选时间到最后一剂研究药物后 1 周内捐献精子。 鉴于 AZD7325 不具有致突变性，因此没有强制要求使用安全套，无论是为了避免生育还是在接受治疗的男性与怀孕伴侣的情况下。
  • 有生育能力的女性可以被纳入研究，前提是她们从筛选时到研究药物最后一次给药后 1 周内确定并继续使用高效避孕方法。 与排卵抑制相关的高效避孕方法（口服、阴道内或经皮）、与排卵抑制相关的仅孕激素激素避孕（口服 [特别是 Micronor、Nor-QD 或其通用等效物]、注射或植入）。
  • 筛选时异常行为检查表总分 20 分或更高

排除标准：

  • 同时使用 GABA A 神经传递调节剂。 （例子）
  • 使用超过三种不直接影响 GABA 传播的精神药物，和/或在基线访问前 4 周内任何精神药物的剂量不稳定。
  • 在筛选期间（至少在研究开始前 2 周）和研究的治疗期间，禁止受试者使用 CYP3A 和 CYP2C19 的强和中度调节剂。 此类违禁药物在 http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm292362.pdf 中有概述
  • CNS 抑制剂，如中枢镇痛药、肌肉松弛剂、苯二氮卓类药物和其他镇静剂，还应将酒精摄入量限制在每天 ≤ 1 杯酒精饮料。
  • 基线访视前 6 个月内发生任何癫痫发作和/或进入研究前 60 天内任何抗惊厥药物剂量发生变化所定义的不稳定癫痫症。
  • 所有基线安全性实验室评估异常的患者，包括但不限于 ALT 或 AST 大于正常上限的 1.5 倍、总胆红素或肌酐大于正常上限的 1 倍或其他临床相关实验室异常或 ECG 异常，筛选时由研究者判断的 HR 或 BP。
  • 临床相关病史或研究者判断可能干扰该试验的任何医学障碍的存在。
  • 药物或酒精滥用史或目前滥用药物或酒精，包括处方药。
  • 对于有生育潜力的女性受试者（50 岁及以下的女性“闭经 12 个月或更长时间（在停止外源性激素治疗后 - 如果之前已经接受过）并且黄体生成素 (LH) 和促卵泡激素 (FSH) 水平在绝经后范围内）阳性妊娠试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：安慰剂 - 低剂量 - 高剂量
安慰剂 AZD7325 5mg BID 明胶胶囊 AZD7325 15mg BID 明胶胶囊
药品：AZD7325（高剂量）
15mg PO 出价
药品：AZD7325（低剂量）
5mg 采购订单
药品：安慰剂口服胶囊
就剂型、频率和持续时间而言，安慰剂的剂量与 AZD7325 相似。
实验性的：安慰剂 - 高剂量 - 低剂量
安慰剂 AZD7325 15 毫克 BID 明胶胶囊 AZD7325 5 毫克 BID 明胶胶囊
药品：AZD7325（高剂量）
15mg PO 出价
药品：AZD7325（低剂量）
5mg 采购订单
药品：安慰剂口服胶囊
就剂型、频率和持续时间而言，安慰剂的剂量与 AZD7325 相似。
实验性的：低剂量 - 安慰剂 - 高剂量
AZD7325 5mg BID 明胶胶囊安慰剂 AZD7325 15mg BID 明胶胶囊
药品：AZD7325（高剂量）
15mg PO 出价
药品：AZD7325（低剂量）
5mg 采购订单
药品：安慰剂口服胶囊
就剂型、频率和持续时间而言，安慰剂的剂量与 AZD7325 相似。
实验性的：低剂量 - 高剂量 - 安慰剂
AZD7325 5mg BID 明胶胶囊 AZD7325 15mg BID 明胶胶囊 安慰剂
药品：AZD7325（高剂量）
15mg PO 出价
药品：AZD7325（低剂量）
5mg 采购订单
药品：安慰剂口服胶囊
就剂型、频率和持续时间而言，安慰剂的剂量与 AZD7325 相似。
实验性的：高剂量 - 低剂量 - 安慰剂
AZD7325 15mg BID 明胶胶囊 AZD7325 5mg BID 明胶胶囊 安慰剂
药品：AZD7325（高剂量）
15mg PO 出价
药品：AZD7325（低剂量）
5mg 采购订单
药品：安慰剂口服胶囊
就剂型、频率和持续时间而言，安慰剂的剂量与 AZD7325 相似。
实验性的：高剂量 - 安慰剂 - 低剂量
AZD7325 15mg BID 明胶胶囊安慰剂 AZD7325 5mg BID 明胶胶囊
药品：AZD7325（高剂量）
15mg PO 出价
药品：AZD7325（低剂量）
5mg 采购订单
药品：安慰剂口服胶囊
就剂型、频率和持续时间而言，安慰剂的剂量与 AZD7325 相似。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
淀粉样前体蛋白 (APP)
大体时间：通过研究结束，大约 12 周
通过纠正升高的水平短期治疗外周 APP 失调
通过研究结束，大约 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
异常行为清单 (ABC) 的社会退缩子量表分数的变化
大体时间：通过研究结束，大约 12 周
ABC 是用于发育障碍临床试验的黄金标准父母/看护者报告的行为结果测量。
通过研究结束，大约 12 周
小儿焦虑量表 (PARS) 的变化
大体时间：通过研究结束，大约 12 周
PARS 是父母/看护者报告的用于脆性 X 综合征临床试验的焦虑结果测量的黄金标准。
通过研究结束，大约 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

调查人员

  • 首席研究员：Ernest Pedapati, MD、Cincinnati Chlidren's Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年1月16日

初级完成 (实际的)

2020年6月18日

研究完成 (实际的)

2020年6月18日

研究注册日期

首次提交

2017年4月17日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月2日

首次发布 (实际的)

2017年5月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年2月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年2月3日

最后验证

2020年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CIN001 - AZD7325 in FXS

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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