- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03140813
Eine erste Studie zu AZD7325 bei Erwachsenen mit Fragile-X-Syndrom
3. Februar 2021 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Eine erste doppelblinde, Placebo-kontrollierte Crossover-Studie mit zwei Dosen von AZD7325 bei Erwachsenen mit Fragile-X-Syndrom
Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Blutpharmakodynamik der Behandlung mit oraler Verabreichung von AZD7325 mit 5 mg BID, 15 mg BID und Placebo BID bei Erwachsenen mit Fragile-X-Syndrom untersuchen.
Die Studie wird auch Maßnahmen zur Wirksamkeit und Biomarker während der Behandlung untersuchen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
15
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 50 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnostische Bestätigung der vollständigen Mutation FXS
- 50 ≥ Alter ≥18 Jahre. In die Studie eingeschlossene Männer und Frauen.
- Allgemein guter Gesundheitszustand, festgestellt durch körperliche Untersuchung, Anamnese und Laboruntersuchungen.
- Genetische FXS-Berichte beim Screening
- IQ kleiner oder gleich 80. Hinweis: Der IQ-Cutoff wird verwendet, um Fälle von Frauen mit FXS auszuschließen, die die vollständige Mutation aufweisen, aber möglicherweise eine neurotypische Entwicklung aufweisen (dh trotz positiver FXS-Gentests nicht den vollständigen FXS-Phänotyp aufweisen). ) aufgrund der Variabilität der X-Chromosom-Inaktivierungsmuster.
- Männliche Studienteilnehmer, die mit einer Partnerin im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind, müssen chirurgisch sterilisiert werden, Abstinenz praktizieren oder sich bereit erklären, hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung (in der Liste unten definiert) anzuwenden und sich nicht allein auf Barrieremethoden und Spermizid zu verlassen, ab dem Zeitpunkt des Screenings bis 1 Woche nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Männliche Studienteilnehmer dürfen ab dem Zeitpunkt des Screenings bis 1 Woche nach der letzten Dosis des Studienmedikaments ebenfalls kein Sperma spenden. Da AZD7325 nicht mutagen ist, besteht keine zwingende Verpflichtung zur Verwendung von Kondomen, weder zur Vermeidung der Fortpflanzung noch im Fall von behandelten Männern mit einer schwangeren Partnerin.
- Frauen im gebärfähigen Alter können in die Studie aufgenommen werden, vorausgesetzt, sie sind etabliert und wenden ab dem Zeitpunkt des Screenings bis 1 Woche nach der letzten Dosis des Studienmedikaments hochwirksame Verhütungsmethoden an. Hochwirksame Verhütungsmethoden in Verbindung mit Ovulationshemmung (entweder oral, intravaginal oder transdermal), hormonelle Kontrazeption nur mit Progestin in Verbindung mit Ovulationshemmung (entweder oral [insbesondere Micronor, Nor-QD oder ihre generischen Äquivalente], injizierbar oder implantierbar).
- Gesamtpunktzahl der Checkliste für abweichendes Verhalten von 20 oder höher beim Screening
Ausschlusskriterien:
- Gleichzeitige Anwendung von Modulatoren der GABA-A-Neurotransmission. (Beispiele)
- Verwendung von mehr als drei Psychopharmaka, die die GABA-Übertragung nicht direkt beeinflussen, und/oder instabile Dosierung von Psychopharmaka in den 4 Wochen vor dem Basisbesuch.
- Den Probanden ist die Verwendung starker und mäßiger Modulatoren von CYP3A und CYP2C19 während des Screenings (mindestens 2 Wochen vor Beginn der Studie) und der Behandlungsperioden der Studie untersagt. Solche verbotenen Drogen sind in http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm292362.pdf beschrieben
- ZNS-unterdrückende Mittel wie zentrale Analgetika, Muskelrelaxanzien, Benzodiazepine, andere Beruhigungsmittel und sollten auch den Alkoholkonsum auf ≤ 1 alkoholisches Getränk pro Tag begrenzen.
- Instabile Anfallsleiden, definiert durch Anfälle in den 6 Monaten vor dem Basisbesuch und/oder eine Änderung der Dosierung von Antikonvulsiva in den 60 Tagen vor Studieneintritt.
- Alle Patienten mit anormalen Baseline-Sicherheitslaborwerten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf ALT oder AST größer als das 1,5-fache der Obergrenze des Normalwerts, Gesamtbilirubin oder Kreatinin größer als das 1-fache der Obergrenze des Normalwerts oder andere klinisch relevante Laboranomalien oder Anomalien im EKG, HR oder BP beim Screening, wie vom Prüfarzt beurteilt.
- Klinisch relevante Vorgeschichte oder Vorhandensein einer medizinischen Störung, die vom Prüfarzt als potenziell störend für diese Studie angesehen wird.
- Vorgeschichte oder aktueller Missbrauch von Drogen oder Alkohol, einschließlich verschreibungspflichtiger Medikamente.
- Für weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (Frauen unter 50 Jahren sind seit 12 Monaten oder länger „amenorrhoisch“ (nach Beendigung exogener Hormonbehandlungen – falls diese zuvor eingenommen wurden) und mit Spiegeln des luteinisierenden Hormons (LH) und des follikelstimulierenden Hormons (FSH). im postmenopausalen Bereich) ein positiver Schwangerschaftstest.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Placebo - Niedrigdosis - Hochdosis
Placebo AZD7325 5 mg BID in Gelatinekapseln AZD7325 15 mg BID in Gelatinekapseln
|
15mg PO BID
5mg PO BID
Placebo wird in Bezug auf Darreichungsform, Häufigkeit und Dauer ähnlich dosiert wie AZD7325.
|
Experimental: Placebo – hochdosiert – niedrigdosiert
Placebo AZD7325 15 mg BID in Gelatinekapseln AZD7325 5 mg BID in Gelatinekapseln
|
15mg PO BID
5mg PO BID
Placebo wird in Bezug auf Darreichungsform, Häufigkeit und Dauer ähnlich dosiert wie AZD7325.
|
Experimental: Niedrigdosis – Placebo – Hochdosis
AZD7325 5 mg BID in Gelatinekapseln Placebo AZD7325 15 mg BID in Gelatinekapseln
|
15mg PO BID
5mg PO BID
Placebo wird in Bezug auf Darreichungsform, Häufigkeit und Dauer ähnlich dosiert wie AZD7325.
|
Experimental: Niedrigdosis – Hochdosis – Placebo
AZD7325 5 mg BID in Gelatinekapseln AZD7325 15 mg BID in Gelatinekapseln Placebo
|
15mg PO BID
5mg PO BID
Placebo wird in Bezug auf Darreichungsform, Häufigkeit und Dauer ähnlich dosiert wie AZD7325.
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Experimental: Hochdosiert – Niedrigdosiert – Placebo
AZD7325 15 mg BID in Gelatinekapseln AZD7325 5 mg BID in Gelatinekapseln Placebo
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15mg PO BID
5mg PO BID
Placebo wird in Bezug auf Darreichungsform, Häufigkeit und Dauer ähnlich dosiert wie AZD7325.
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Experimental: Hochdosiert – Placebo – Niedrigdosiert
AZD7325 15 mg BID in Gelatinekapseln Placebo AZD7325 5 mg BID in Gelatinekapseln
|
15mg PO BID
5mg PO BID
Placebo wird in Bezug auf Darreichungsform, Häufigkeit und Dauer ähnlich dosiert wie AZD7325.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Amyloid-Vorläuferprotein (APP)
Zeitfenster: Bis Studienende ca. 12 Wochen
|
Kurzzeitbehandlung der peripheren APP-Dysregulation durch Korrektur erhöhter Werte
|
Bis Studienende ca. 12 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Änderung der Subskala „Social Withdrawal“ der Aberrant Behaviour Checklist (ABC)
Zeitfenster: Bis Studienende ca. 12 Wochen
|
Das ABC ist der Goldstandard für das von Eltern/Betreuern berichtete Verhaltensergebnis zur Verwendung in klinischen Studien zu Entwicklungsstörungen.
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Bis Studienende ca. 12 Wochen
|
Änderung der Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS)
Zeitfenster: Bis Studienende ca. 12 Wochen
|
Der PARS ist der Goldstandard für die von Eltern/Betreuern gemeldeten Angstergebnisse zur Verwendung in klinischen Studien zum Fragile-X-Syndrom.
|
Bis Studienende ca. 12 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Ernest Pedapati, MD, Cincinnati Chlidren's Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
16. Januar 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
18. Juni 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
18. Juni 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. April 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Mai 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
4. Mai 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. Februar 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Februar 2021
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankung
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Chromosomenstörungen
- Störungen der Geschlechtschromosomen
- Syndrom
- Fragiles X-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- CIN001 - AZD7325 in FXS
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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