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脆弱X症候群の成人におけるAZD7325の初期研究

2021年2月3日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

脆弱X症候群の成人におけるAZD7325の最初の二重盲検プラセボ対照2回投与クロスオーバー研究

この研究では、脆弱 X 症候群の成人を対象に、5 mg BID、15 mg BID、およびプラセボ BID での AZD7325 の経口投与による治療の安全性、忍容性、および血中薬力学を調査します。 この研究では、治療中の有効性とバイオマーカーの測定も調査します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～50年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 完全な突然変異 FXS の診断確認
  • 50 歳以上 18 歳以上。 男性と女性が研究に含まれています。
  • 身体検査、病歴および実験室での検査によって決定される一般的な健康状態。
  • スクリーニング時の FXS 遺伝子レポート
  • IQ が 80 以下。 注: IQ カットオフは、完全な突然変異を持っているが、神経型の発達をしている可能性がある FXS の女性の症例を除外する手段として使用されます (つまり、FXS 遺伝子検査が陽性であるにもかかわらず、完全な FXS 表現型を持っていません)。 ) X 染色体の不活化パターンのばらつきによるものです。
  • -出産の可能性のある女性パートナーと性的に活発な男性の研究参加者は、外科的に不妊手術を受けているか、禁欲を実践しているか、非常に効果的な避妊法（以下のリストで定義）を使用することに同意し、バリア法と殺精子剤のみに依存しない必要があります。スクリーニング時から治験薬最終投与後1週間まで。 男性の研究参加者は、スクリーニング時から治験薬の最終投与後1週間まで精子を提供してはなりません。 AZD7325 に変異原性がないことを考えると、生殖を回避するため、または妊娠中のパートナーと一緒に治療を受けた男性の場合に、コンドームの使用を強制する必要はありません。
  • 出産の可能性のある女性は、スクリーニング時から治験薬の最終投与後1週間まで、非常に効果的な避妊方法を確立し、使用し続けることを条件に、研究に含めることができます。 排卵の抑制に関連する非常に効果的な避妊方法（経口、膣内または経皮のいずれか）、排卵の抑制に関連するプロゲスチンのみのホルモン避妊法（経口[具体的にはMicronor、Nor-QDまたはそれらのジェネリック同等物]、注射または埋め込み）。
  • スクリーニング時の異常行動チェックリストの合計スコアが20以上

除外基準:

  • GABA A 神経伝達のモジュレーターの併用。 (例)
  • -GABA伝達に直接影響を与えない3つ以上の向精神薬の使用、および/またはベースライン訪問の4週間前の向精神薬の不安定な投与。
  • -対象は、スクリーニング中（研究開始の少なくとも2週間前）および研究の治療期間中、CYP3AおよびCYP2C19の強力および中程度のモジュレーターの使用を禁止されています。 このような禁止薬物は、http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm292362.pdf で概説されています。
  • 中枢神経系鎮痛薬、筋弛緩薬、ベンゾジアゼピン、その他の鎮静薬などの CNS 抑制薬は、アルコール摂取量を 1 日あたり 1 杯以下のアルコール飲料に制限する必要があります。
  • -ベースライン訪問の6か月前の発作によって定義される不安定な発作障害、および/または調査登録前の60日間の抗けいれん薬の投与量の変更。
  • ALTまたはASTが正常上限の1.5を超える、総ビリルビンまたはクレアチニンが正常または他の臨床的に関連する検査異常またはECGの異常の上限の1倍を超える、ただしこれらに限定されない異常なベースライン安全検査室評価を有するすべての患者、 -調査員が判断したスクリーニング時のHRまたはBP。
  • -臨床関連の病歴または医学的障害の存在 治験責任医師がこの試験を妨害する可能性があると判断した。
  • 処方薬を含む薬物またはアルコールの過去または現在の乱用。
  • -出産の可能性のある女性の被験者（50歳以下の女性は12か月以上（外因性ホルモン治療の中止後-以前に服用した場合）、黄体形成ホルモン（LH）および卵胞刺激ホルモン（FSH）レベル閉経後の範囲で）陽性の妊娠検査。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：プラセボ - 低用量 - 高用量
プラセボ AZD7325 5mg BID ゼラチンカプセル AZD7325 15mg BID ゼラチンカプセル
薬：AZD7325 (高用量)
15mg 注文入札
薬：AZD7325 (低用量)
5mgの注文入札
薬：プラセボ経口カプセル
プラセボは、剤形、頻度、および期間に関して、AZD7325 と同様に投与されます。
実験的：プラセボ - 高用量 - 低用量
プラセボ AZD7325 15mg BID ゼラチンカプセル AZD7325 5mg BID ゼラチンカプセル
薬：AZD7325 (高用量)
15mg 注文入札
薬：AZD7325 (低用量)
5mgの注文入札
薬：プラセボ経口カプセル
プラセボは、剤形、頻度、および期間に関して、AZD7325 と同様に投与されます。
実験的：低用量 - プラセボ - 高用量
ゼラチンカプセル中のAZD7325 5mg BID プラセボ ゼラチンカプセル中のAZD7325 15mg BID
薬：AZD7325 (高用量)
15mg 注文入札
薬：AZD7325 (低用量)
5mgの注文入札
薬：プラセボ経口カプセル
プラセボは、剤形、頻度、および期間に関して、AZD7325 と同様に投与されます。
実験的：低用量 - 高用量 - プラセボ
AZD7325 5mg BID ゼラチンカプセル AZD7325 15mg BID ゼラチンカプセル プラセボ
薬：AZD7325 (高用量)
15mg 注文入札
薬：AZD7325 (低用量)
5mgの注文入札
薬：プラセボ経口カプセル
プラセボは、剤形、頻度、および期間に関して、AZD7325 と同様に投与されます。
実験的：高用量 - 低用量 - プラセボ
AZD7325 15mg BID ゼラチンカプセル AZD7325 5mg BID ゼラチンカプセル プラセボ
薬：AZD7325 (高用量)
15mg 注文入札
薬：AZD7325 (低用量)
5mgの注文入札
薬：プラセボ経口カプセル
プラセボは、剤形、頻度、および期間に関して、AZD7325 と同様に投与されます。
実験的：高用量 - プラセボ - 低用量
ゼラチンカプセル中のAZD7325 15mg BID プラセボ ゼラチンカプセル中のAZD7325 5mg BID
薬：AZD7325 (高用量)
15mg 注文入札
薬：AZD7325 (低用量)
5mgの注文入札
薬：プラセボ経口カプセル
プラセボは、剤形、頻度、および期間に関して、AZD7325 と同様に投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アミロイド前駆体タンパク質 (APP)
時間枠：研究終了まで、約12週間
上昇したレベルを修正することによる末梢APP調節不全の短期治療
研究終了まで、約12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
異常行動チェックリスト（ABC）の社会的撤退サブスケールスコアの変化
時間枠：研究終了まで、約12週間
ABC は、発達障害の臨床試験で使用するためのゴールド スタンダードの親/介護者が報告した行動結果測定値です。
研究終了まで、約12週間
小児不安評価尺度（PARS）の変化
時間枠：研究終了まで、約12週間
PARS は、脆弱 X 症候群の臨床試験で使用するための、親/介護者が報告した不安転帰測定のゴールド スタンダードです。
研究終了まで、約12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

捜査官

  • 主任研究者：Ernest Pedapati, MD、Cincinnati Chlidren's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年1月16日

一次修了 (実際)

2020年6月18日

研究の完了 (実際)

2020年6月18日

試験登録日

最初に提出

2017年4月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月2日

最初の投稿 (実際)

2017年5月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年2月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年2月3日

最終確認日

2020年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CIN001 - AZD7325 in FXS

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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