취약 X 증후군이 있는 성인의 AZD7325에 대한 초기 연구

포함 기준:

• 완전 돌연변이 FXS의 진단적 확인
• 50 ≥ 연령 ≥18 세. 남성과 여성이 연구에 포함되었습니다.
• 신체 검사, 병력 및 실험실 검사를 통해 결정되는 일반적인 건강 상태.
• 스크리닝 시 FXS 유전자 보고서
• IQ는 80 이하입니다. 참고: IQ 컷오프는 완전 돌연변이가 있지만 신경형 발달이 있을 수 있는 FXS가 있는 여성 사례를 제외하기 위한 수단으로 사용됩니다(예: 양성 FXS 유전자 검사에도 불구하고 완전한 FXS 표현형을 갖지 않음). ) X 염색체 비활성화 패턴의 가변성으로 인해.
• 가임 여성 파트너와 성적으로 활발한 남성 연구 참가자는 외과적으로 불임 수술을 받거나 금욕을 실천하거나 매우 효과적인 피임 방법(아래 목록에 정의됨)을 사용하는 데 동의해야 하며 차단 방법과 살정제에만 의존해서는 안 됩니다. 스크리닝 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 1주까지. 남성 연구 참가자는 또한 스크리닝 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 1주일까지 정자를 기증해서는 안 됩니다. AZD7325가 변이원성이 아니라는 점을 감안할 때 출산을 피하기 위해 또는 임신한 파트너와 함께 치료를 받는 남성의 경우 콘돔 사용에 대한 필수 요구 사항은 없습니다.
• 가임 여성은 스크리닝 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 1주까지 매우 효과적인 피임 방법을 확립하고 계속 사용하는 경우 연구에 포함될 수 있습니다. 배란 억제와 관련된 매우 효과적인 피임법(경구, 질내 또는 경피), 배란 억제와 관련된 프로게스틴 단독 호르몬 피임법(경구[특히 Micronor, Nor-QD 또는 이와 동등한 제품], 주사 가능 또는 이식 가능).
• 이상행동 체크리스트 스크리닝 시 총점 20점 이상

제외 기준:

• GABA A 신경전달 조절제의 동시 사용. (예시)
• GABA 전달에 직접적인 영향을 미치지 않는 세 가지 이상의 향정신성 약물 사용 및/또는 기준선 방문 전 4주 동안 임의의 향정신성 약물의 불안정한 투약.
• 피험자는 스크리닝(연구 개시 최소 2주 전) 및 연구 치료 기간 동안 CYP3A 및 CYP2C19의 강하고 중간 정도의 조절제를 사용하는 것이 금지됩니다. 이러한 금지 약물은 http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm292362.pdf에 요약되어 있습니다.
• 중추 진통제, 근육 이완제, 벤조디아제핀, 기타 진정제와 같은 중추신경계 억제제를 사용하고 알코올 섭취량을 하루에 1잔 이하로 제한해야 합니다.
• 기준선 방문 전 6개월 동안의 발작 및/또는 연구 시작 전 60일 동안의 항경련제 투여량의 변화로 정의된 불안정 발작 장애.
• 정상 상한치의 1.5를 초과하는 ALT 또는 AST, 정상 상한치의 1배를 초과하는 총 빌리루빈 또는 크레아티닌 또는 기타 임상적으로 관련된 검사실 이상 또는 ECG의 이상을 포함하되 이에 국한되지 않는 비정상 기준 안전성 실험실 평가를 받은 모든 환자, 심사관이 판단하는 스크리닝 시 HR 또는 BP.
• 본 시험을 잠재적으로 방해하는 것으로 조사자가 판단한 임상 관련 이력 또는 임의의 의학적 장애의 존재.
• 처방약을 포함한 약물 또는 알코올 남용의 병력 또는 현재 남용.
• 가임 여성 피험자(50세 이하 여성은 12개월 이상 "무월경"(외인성 호르몬 치료 중단 후 - 이전에 복용한 경우) 및 황체 형성 호르몬(LH) 및 난포 자극 호르몬(FSH) 수치 폐경 후 범위에서) 긍정적인 임신 테스트.