Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kettős vak, randomizált, alanyon belüli, placebo-kontrollos, többközpontú, többszörös dózisú vizsgálat, a biztonság értékelése, a mechanizmus, az előzetes hatékonyság és a szisztémás expozíció igazolása olyan alanyoknál, akiknél megerősített DDEB vagy RDEB diagnózis van egy vagy több patogén mutációval a 73-as exonban a COL7A1 gén

2021. augusztus 19. frissítette: Phoenicis Therapeutics

Első az emberi, kettős-vak, randomizált, alanyon belüli, placebo-kontrollos, többszörös dózisú QR-313 vizsgálatban, amely értékeli a biztonságot, a mechanizmus bizonyítását, az előzetes hatékonyságot és a szisztémás expozíciót olyan alanyoknál, akiknél DDEB vagy RDEB mutáció(k) miatt A COL7A1 gén 73. exonja

Kettős-vak, randomizált, egy alanyon belüli, placebo-kontrollos, többközpontú, többszörös dózisú vizsgálat, amely a biztonságot, a mechanizmus bizonyítását, az előzetes hatékonyságot és a szisztémás expozíciót értékeli olyan alanyoknál, akiknél megerősített DDEB vagy RDEB diagnózis és egy vagy több patogén mutáció a 73-as exonban a COL7A1 gén.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a klinikai vizsgálat értékeli a biztonságosságot és a tolerálhatóságot, a mechanizmus bizonyítását, a szisztémás expozíciót és az előzetes hatékonyságot a QR-313 helyi alkalmazását követően olyan alanyokon, akiknél igazolt DDEB vagy RDEB és egy vagy több patogén mutáció a COL7A1 gén 73-as exonjában.

Alanyonként legfeljebb két célsebterület (TWA) kerül kiválasztásra és véletlenszerű besorolásra. Mindegyik TWA-t 8 hétig IMP-vel kezelik, QR-313-mal vagy megfelelő placebóval. Az összes alanyt az utolsó adag után 8 hétig követik.

Az alanyokat otthoni és helyszíni látogatások útján követik nyomon. Minden otthoni és tanulmányi helyszíni látogatás alkalmával képalkotó rendszert használnak a célseb felmérésére.

A QR-313 egy 21 nukleotidból álló antiszensz oligonukleotid (AON), amelyet úgy terveztek, hogy hibridizálódjon a COL7A1 pre-messengerRNS-ben (pre-mRNS) egy specifikus szekvenciával.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University School of Medicine, LPCH
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • Journey Clinic, Center for Pediatric Blood and Marrow Transplantation
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 15005
        • Cincinnati Children's Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital Universitario La Paz

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő, 4 évesnél idősebb Szűréskor DDEB vagy RDEB klinikai diagnózisával és legalább egy patogén mutációval a COL7A1 gén 73-as exonjában.

  2. Legalább egy TWA-val kell rendelkeznie, azaz olyan 7 x 7 cm-es bőrfelülettel, amely nem mutatja a helyi fertőzés jeleit, és olyan célsebet tartalmaz, amely vagy új, vagy dinamikus sebgyógyulást mutat, és megfelel a következő további kritériumoknak:

    1. a célseb felülete 5-30 cm2, a kiválasztott 7 x 7 cm-es TWA-ban központilag helyezkedik el.
    2. exponált szubepidermális szövetet, hogy lehetővé tegye az IMP felszívódását.
    3. szemrevételezéssel nem merül fel jelenlegi laphámsejtes karcinóma (SCC) gyanúja.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes vagy szoptató nő
  2. Hemoglobinszint transzfúziót igénylő szűrésnél. Az alany újra átvizsgálható, ha az állapot stabilnak tekinthető.
  3. Aminoglikozidok alkalmazása bármilyen adagolási móddal, a szemcseppek kivételével, 7 nap vagy 5 felezési idő, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a kiindulási vizit előtt.
  4. Kezeletlen TWA karcinóma vagy a kórtörténetben szereplő karcinóma a szűrést megelőző 5 éven belül, kivéve a megfelelően kezelt bőrlaphám- vagy bazálissejtes karcinómát.
  5. A vizsgáló értékelése szerint a várható élettartam kevesebb, mint 6 hónap
  6. Jelenlegi vagy ismert klinikailag jelentős máj- vagy vesebetegség, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja az alany biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételt.
  7. Bármilyen szisztémás immunmodulátorral, immunszuppresszánssal vagy citotoxikus kemoterápiával végzett kezelés a kiindulási vizit előtt 2 hónapon belül.
  8. Bármely vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata az alaplátogatástól számított 28 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy a vizsgálati időszak alatt egy gyógyszerrel vagy eszközzel kapcsolatos másik vizsgálatban való részvételt tervez. Az 5 felezési idő kimosása nem vonatkozik a gén- és sejtterápiára.
  9. Az oligonukleotid-kezeléssel vagy az IMP segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység.
  10. Vérzési rendellenesség vagy véralvadásgátlók alkalmazását igénylő állapot, amelyet az első kezelést követő 48 órán belül aPTT-vel meg kell erősíteni a helyi laboratóriumban.
  11. Szisztémás vagy helyi szteroidok alkalmazása a kiindulási vizit előtt 1 hónapon belül (inhalációs és szemészeti cseppek kortikoszteroidok vagy kis dózisú helyi budezonid oldat nyelőcsőszűkület esetén megengedett).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Első TWA (A)

Minden alanyban legfeljebb két célsebterületet (TWA) randomizálnak, egyet-egyet aktív kezelésre vagy placebóra.

Az első karban; az első kiválasztott TWA randomizálása aktív kezelésre vagy placebóra
Drog: QR-313
A QR-313-at helyileg alkalmazzák naponta egyszer 8 hetes kezelés során.
Drog: Placebo
A placebót helyileg naponta egyszer alkalmazzák a kezelés 8 hetes időtartama alatt.
Egyéb: Második TWA (B)
Mindegyik tantárgyban a második karban; a második kiválasztott célsebterület (TWA) hozzárendelése az alternatív kezeléshez. Második kar ugyanabban a tárgyban, mint az első kar.
Drog: QR-313
A QR-313-at helyileg alkalmazzák naponta egyszer 8 hetes kezelés során.
Drog: Placebo
A placebót helyileg naponta egyszer alkalmazzák a kezelés 8 hetes időtartama alatt.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésből adódó nemkívánatos események/súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A kezelésből adódó nemkívánatos események/súlyos nemkívánatos események értékelése
az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A QR-313 hatásának felmérése a 73-as exon COL7A1 mRNS-ből való kizárására (kihagyására)
Időkeret: 4 hetes IMP-kezelés után
A 73. exon hiánya a COL7A1 mRNS-ben, cseppecskés digitális polimeráz láncreakcióval (ddPCR) kimutatható
4 hetes IMP-kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sebgyógyulás és a bőr szilárdságának felmérése felületben (cm2)
Időkeret: az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
Seb mérete (felülete cm2-ben)
az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A sebgyógyulás és a bőr szilárdságának értékelése az orvos szubjektív súlyossági értékelése (PSAS) szerint
Időkeret: az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A seb súlyosságát a Physician Subjective Assessment of Severity (PSAS), egy 3 pontos Likert statikus skála alapján állapítja meg, amely a sebet enyhe, közepes vagy súlyos kategóriába sorolja.
az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A sebgyógyulás és a bőr szilárdságának értékelése a Physician Subjective Assessment of Change (PSAC) szerint
Időkeret: az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A sebek súlyosságának változása a Physician Subjective Assessment of Change (PSAC) szerint, egy 3 pontos Likert-skála, amely a sebet enyhe, közepes vagy súlyos kategóriába sorolja.
az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A sebgyógyulás értékelése és a bőr erősségének mérése a gyógyult seb (újra) hólyagosodásának kezdetén
Időkeret: az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A gyógyult seb (újra) felhólyagosodásának kezdete
az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A sebgyógyulás és a bőr szilárdságának értékelése a Short Wound Specific Questionnaire (SWSQ) alapján
Időkeret: az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A seb állapotát a Short Wound Specific Questionnaire (SWSQ) segítségével értékelték, amely három területre vonatkozik: viszketés, fájdalom és gyulladás. A viszketést és a fájdalmat a páciens által jelentett eredmény (PRO) mértékeként rögzítik. A gyulladást Observer Reported Outcome (ObsRO) intézkedésként jelentik.
az utolsó IMP (EOS) adag után 8 hétig
A szisztémás expozíció értékelése QR-313 helyi beadása után a célsebterületen (TWA)
Időkeret: 1. napon és 4. és 8. hetes kezelés és EOS után
A QR-313 szérumszintje
1. napon és 4. és 8. hetes kezelés és EOS után
A QR-313 hatásának felmérése a VII típusú kollagén fehérje jelenlétére és a rögzítő fibrillákra
Időkeret: 8 hetes kezelés után
VII típusú kollagén fehérje expresszió jelenléte (IIF mikroszkóp)
8 hetes kezelés után
A QR-313 hatásának felmérése a VII típusú kollagén fehérje jelenlétére és a rögzítő fibrillákra
Időkeret: 8 hetes kezelés után
Horgonyzó fibrillák (TEM) jelenléte
8 hetes kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Phoenicis Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Operations, Phoenicis Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. június 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 20.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 19.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PQ-313-002
  • 2017-004806-17 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a QR-313

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Djibouti

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel