B 部分：AEVI-001 对患有 ADHD 且无 mGluR 突变的儿童和青少年的疗效和安全性
2021年7月2日 更新者：Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company
一项多中心、2 部分、6 周、双盲、随机、安慰剂对照、平行设计的研究，以评估 AEVI-001 在儿童和青少年（6-17 岁）注意力缺陷多动症中的疗效和安全性涉及谷氨酸能信号和神经元连接的特定基因的紊乱和有无拷贝数变异
这是一项为期 6 周、双盲、剂量优化、平行组研究的 B 部分，研究对象是患有 ADHD 的儿童和青少年（6-17 岁），有和没有与谷氨酸能信号相关的特定基因的 CNV和神经元活动。
B 部分将评估在涉及谷氨酸能信号和神经元连接的任何特定基因突变中不具有 CNV 的受试者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
109
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Pennsylvania
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Wayne、Pennsylvania、美国、19087
- Aevi Genomic Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者和父母/合法授权代表 (LAR) 可以流利地说英语，并已提供书面知情同意书，并同意（如适用）进行本研究。
- 在同意/同意时，受试者年龄为 6 至 17 岁（含）。 签署知情同意书/同意书的日期定义为筛选期的开始。 此纳入标准将仅在筛选访视（访视 1）时进行评估。
- 受试者是男性或未怀孕、未哺乳的女性，如果有生育能力，同意在给予研究产品 (IP) 之前遵守任何适用的避孕要求。
- 受试者符合《精神疾病诊断和统计手册》第五版 (DSM-5) 标准，根据 DSM 5 标准初步诊断为 ADHD。
- 受试者在基线访视（访视 2）时的 ADHD-RS-5 最低分数≥28。
- 受试者之前已经过基因分型并确认了他们的身份（如果需要）。
排除标准：
- 研究者认为受试者或父母/LAR 在精神上或法律上无行为能力，在筛选访问（访问 1）时有严重的情绪问题，这可能会干扰研究评估的进行。
- 受试者目前患有可控或不可控的共病重大精神病学诊断（除 ADHD 外），包括焦虑症、重度抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症（或任何精神病）以及中度或重度智力障碍。 不符合焦虑症或重度抑郁症诊断标准和/或不需要治疗的轻度焦虑和/或抑郁症状不是排他性的。
- 受试者患有自闭症谱系障碍，包括 DSM-IV 对自闭症、阿斯伯格症或广泛性发育障碍的诊断。
- 受试者目前正在服用任何可能混淆研究中进行的安全评估结果的药物。
- 受试者有心血管疾病、晚期动脉硬化、结构性心脏异常、心肌病、严重心律异常、冠状动脉疾病、心脏传导问题、运动相关心脏事件（包括晕厥和先兆晕厥）或其他严重心脏问题的已知病史。
- 受试者在筛选访视（访视 1）和/或基线访视（访视 2）时进行的 12 导联心电图有任何临床显着异常，例如严重的心律失常、心脏传导问题或被认为是潜在安全问题的其他异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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在治疗期间，每天两次口服安慰剂。
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实验性的：AEVI-001
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在治疗期间，每天两次口服 100 毫克、200 毫克或 400 毫克的 AEVI-001。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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注意力缺陷多动障碍评定量表第 5 版 (ADHD-RS-5) 总分相对于基线的变化
大体时间：访问 8 的基线（第 6 周）
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ADHD-RS-5 由 18 个频率项和 12 个损伤项组成。 每个频率项目的评分从 0 =“从不或很少”到 3 =“非常频繁”。 ADHD-RS-5 总分计算为 18 个频率项目分数的总和。 总分范围从 0 到 54。 分数越高表示症状越严重。 相对于基线值的变化计算为评估值减去基线值。 |
访问 8 的基线（第 6 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床整体印象 - 整体改善 (CGI -I) 反应
大体时间：访问 3 至访问 8（第 6 周）
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CGI-I 项目以 7 分制评分，从 1 =“很大改善”，2 =“改善很大”，3 =“略有改善”，4 =“无变化”，5 =“稍差”， 6 =“更糟”，7 =“更糟”。 响应被定义为达到 1 或 2 的 CGI-I 分数，3 到 7 或缺失的分数被定义为无响应 |
访问 3 至访问 8（第 6 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月17日
初级完成 (实际的)
2018年11月23日
研究完成 (实际的)
2018年11月30日
研究注册日期
首次提交
2018年7月31日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月31日
首次发布 (实际的)
2018年8月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月2日
最后验证
2019年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
AEVI-001的临床试验
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Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company完全的
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Pacylex PharmaceuticalsOzmosis Research Inc.完全的