ANAVEX2-73在Rett综合征患者中的研究
2021年1月11日 更新者：Anavex Life Sciences Corp.
ANAVEX2-73 在 Rett 综合征患者中的双盲、随机、安慰剂对照、剂量滴定研究
2 期安全性、耐受性和疗效研究被设计为一项双盲、随机、安慰剂对照研究。
ANAVEX2-73 口服溶液用于治疗 18 岁或以上 RTT 患者的 7 周安慰剂对照研究。 将为所有符合 ANAVEX2-73 暴露标准的患者提供自愿选择，以继续为期 12 周的开放标签延期。
研究概览
详细说明
该 2 期安全性、耐受性和有效性研究被设计为一项双盲、随机、安慰剂对照研究。
这是一项针对 ANAVEX2-73 口服溶液的 7 周安慰剂对照研究，用于治疗 18 岁或以上的 RTT 患者。 将为所有符合 ANAVEX2-73 暴露标准的患者提供自愿选择，以继续为期 12 周的开放标签延期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
31
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35294
- UAB | The University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis University of California - Davis MIND Institute
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenwood、South Carolina、美国、29646
- Greenwood Genetic Center
-
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 45年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 年龄≥ 18 岁，包括在内。
- 根据 2010 年标准（Neul 等人，2010 年）和 MECP2 突变诊断为经典 RTT。
- 目前的药物治疗方案，包括补充剂，已稳定至少 4 周。
- 如果服用抗癫痫药 (AED)，允许使用 1-4 种 AED。 入组前 30 天治疗必须稳定（药物、剂量、给药间隔）。
- 能够保持准确的癫痫发作日记或有可以保持准确癫痫发作日记的护理人员。
- 参与者确认，如果有生育能力，则通过尿妊娠试验未怀孕。 有生育潜力和有怀孕风险的女性患者必须同意禁欲。
- 在进行特定研究程序之前，受试者的父母/看护人/LAR 必须提供书面知情同意书。 如果适用，研究团队必须尝试获得父母双方的同意。
排除标准：
- 患有进行性医学或神经系统疾病的患者，研究者认为这些疾病会干扰研究的进行。
- 目前有临床意义的全身性疾病，可能导致患者病情恶化或影响患者在研究期间的安全。
- 临床上明显的中风史或临床上显着的颈动脉或椎基底动脉狭窄或斑块或其他神经系统病史（例如，头部外伤伴意识丧失）或调查员认为可能干扰数据解释的精神疾病史。
- 肝病指征，定义为血清 ALT (SGPT)、AST (SGOT) 或碱性磷酸酶水平高于正常值上限 (ULN) 的 3 倍，如筛查期间所确定。
- 在过去 90 天内使用免疫抑制药物（例如全身性皮质类固醇）治疗（允许使用局部和鼻用皮质类固醇以及用于哮喘的吸入性皮质类固醇）或在过去 3 年内使用化疗药物治疗恶性肿瘤。
- 其他可能影响研究或对参与者有害的身体、神经、实验室或心电图 (ECG) 检查的临床显着异常（例如心房颤动）。
- 对研究药物或安慰剂制剂中包含的任何赋形剂的任何已知超敏反应。
- 除了已知与 RTT 相关的其他合并症或慢性疾病。
- 计划在研究过程中开始或改变药物或非药物干预的受试者。
- 使用强效 CYP 3A4 和 CYP2C19 抑制剂和诱导剂的受试者。
- 当前或最近 30 天内服用另一种研究药物的受试者。
- 研究者认为可能会干扰研究实施或结果的任何其他标准（例如具有临床意义的筛查血液测试结果）。
- 肝肾功能损害患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：活动臂
第 0-7 周：每天口服 1 毫升产品（ANAVEX2-73 溶液）
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液体口服液
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂组
第 0-7 周：每天口服 1 毫升产品（安慰剂）
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液体口服液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件发生率
大体时间：7周
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不良事件发生率
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7周
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ANAVEX2-73 的最大血浆浓度 [Cmax]
大体时间：7周
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ANAVEX2-73 和代谢物的 PK
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7周
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ANAVEX2-73 的曲线下面积 [AUC]
大体时间：7周
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ANAVEX2-73 和代谢物的 PK
|
7周
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血脂面板
大体时间：7周
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重要的实验室发现
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7周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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RSBQ
大体时间：7周
|
雷特综合症行为问卷 (RSBQ) 从基线到治疗结束 (EOT) 的变化。
总分和预先指定的 RSBQ 子集
|
7周
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CGI-I
大体时间：7周
|
临床整体印象改善量表 (CGI-I) 评分从基线到治疗结束 (EOT) 的变化。
总分和 CGI-I 的预先指定的子集
|
7周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）
大体时间：7周
|
儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）
|
7周
|
|
通过发作日记的发作频率
大体时间：7周
|
通过发作日记的发作频率
|
7周
|
|
焦虑、抑郁和情绪量表 (ADAMS)
大体时间：7周
|
焦虑、抑郁和情绪量表 (ADAMS)
|
7周
|
|
视觉模拟量表 (VAS)
大体时间：7周
|
视觉模拟量表 (VAS)
|
7周
|
|
遗传变异 SIGMAR1, COMT
大体时间：7周
|
预先指定的端点
|
7周
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谷氨酸血浆浓度
大体时间：7周
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生物标志物
|
7周
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GABA 血浆浓度
大体时间：7周
|
生物标志物
|
7周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Walter Kaufmann, MD、Emory University SOM
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年2月28日
初级完成 (实际的)
2020年10月30日
研究完成 (实际的)
2020年10月30日
研究注册日期
首次提交
2018年11月25日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月28日
首次发布 (实际的)
2018年11月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月11日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
雷特综合症的临床试验
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ANAVEX2-73的临床试验
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Anavex Life Sciences Corp.完全的
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbH; Anavex Canada Ltd.完全的
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbH完全的
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbH完全的
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbH完全的
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CStone PharmaceuticalsBayer完全的
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Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); Bayer完全的