- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03758924
Studie zu ANAVEX2-73 bei Patienten mit Rett-Syndrom
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dosistitrationsstudie von ANAVEX2-73 bei Patienten mit Rett-Syndrom
Die Phase-2-Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie ist als doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie konzipiert.
7-wöchige placebokontrollierte Studie mit ANAVEX2-73 Lösung zum Einnehmen zur Behandlung von Patienten mit RTT ab 18 Jahren. Allen Patienten, die die Expositionskriterien für ANAVEX2-73 erfüllen, wird eine freiwillige Option angeboten, um eine 12-wöchige Open-Label-Verlängerung fortzusetzen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Phase-2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit ist als doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie konzipiert.
Dies ist eine 7-wöchige placebokontrollierte Studie mit ANAVEX2-73 Lösung zum Einnehmen zur Behandlung von Patienten mit RTT ab 18 Jahren. Allen Patienten, die die Expositionskriterien für ANAVEX2-73 erfüllen, wird eine freiwillige Option angeboten, um eine 12-wöchige Open-Label-Verlängerung fortzusetzen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- UAB | The University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- UC Davis University of California - Davis MIND Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥ 18 Jahre, einschließlich.
- Diagnose einer klassischen RTT nach 2010-Kriterien (Neul et al., 2010) und einer MECP2-Mutation.
- Das aktuelle pharmakologische Behandlungsschema, einschließlich Nahrungsergänzungsmittel, ist seit mindestens 4 Wochen stabil.
- Bei Einnahme von Antiepileptika (AEDs) sind 1-4 AEDs erlaubt. Die Behandlung muss 30 Tage vor der Aufnahme stabil sein (Arzneimittel, Dosis, Verabreichungsintervall).
- Fähigkeit, genaue Anfallstagebücher zu führen oder eine Pflegekraft zu haben, die genaue Anfallstagebücher führen kann.
- Bestätigung der Teilnehmerin, dass sie, wenn sie gebärfähig ist, nicht schwanger ist, durch einen Schwangerschaftstest im Urin. Patientinnen im gebärfähigen Alter und bei Risikoschwangerschaft müssen der Abstinenz zustimmen.
- Vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren müssen die Eltern/Betreuer/LAR des Probanden eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben. Gegebenenfalls muss das Forschungsteam versuchen, die Zustimmung beider Elternteile einzuholen.
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit einem fortschreitenden medizinischen oder neurologischen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen würde.
- Aktuelle klinisch signifikante systemische Erkrankung, die wahrscheinlich zu einer Verschlechterung des Zustands des Patienten führt oder die Sicherheit des Patienten während der Studie beeinträchtigt.
- Vorgeschichte eines klinisch offensichtlichen Schlaganfalls oder einer klinisch signifikanten Karotis- oder vertebrobasilären Stenose oder Plaque oder einer anderen Vorgeschichte von neurologischen (z. B. Kopftrauma mit Bewusstseinsverlust) oder psychiatrischen Erkrankungen, die nach Ansicht des Ermittlers die Interpretierbarkeit der Daten beeinträchtigen können.
- Hinweis auf eine Lebererkrankung, definiert durch Serumspiegel von ALT (SGPT), AST (SGOT) oder alkalischer Phosphatase über dem 3-fachen oberen Grenzwert des Normalwerts (ULN), wie während des Screenings bestimmt.
- Behandlung mit immunsuppressiven Medikamenten (z. B. systemische Kortikosteroide) innerhalb der letzten 90 Tage (topische und nasale Kortikosteroide und inhalative Kortikosteroide bei Asthma sind zulässig) oder Chemotherapeutika bei bösartigen Erkrankungen innerhalb der letzten 3 Jahre.
- Andere klinisch signifikante Anomalien bei körperlichen, neurologischen, Labor- oder Elektrokardiogramm (EKG)-Untersuchungen (z. B. Vorhofflimmern), die die Studie beeinträchtigen oder dem Teilnehmer schaden könnten.
- Jede bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der im Studienmedikament oder in der Placebo-Formulierung enthaltenen Hilfsstoffe.
- Andere komorbide oder chronische Erkrankungen, die nicht mit RTT bekannt sind.
- Probanden, die planen, im Laufe der Studie eine pharmakologische oder nicht-pharmakologische Intervention einzuleiten oder zu ändern.
- Patienten mit starken CYP 3A4- und CYP2C19-Inhibitoren und -Induktoren.
- Probanden, die derzeit oder innerhalb der letzten 30 Tage ein anderes Prüfpräparat einnehmen.
- Alle anderen Kriterien (z. B. ein klinisch signifikantes Screening-Bluttestergebnis), die nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung oder das Ergebnis der Studie beeinträchtigen könnten.
- Patienten mit eingeschränkter Leber- und Nierenfunktion.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: VERVIERFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Aktiver Arm
Woche 0-7: Täglich 1 ml des Produkts oral einnehmen (Lösung von ANAVEX2-73)
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Flüssige orale Lösung
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-Arm
Woche 0-7: Täglich 1 ml des Produkts oral einnehmen (Placebo)
|
Flüssige orale Lösung
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 7 Wochen
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Auftreten von unerwünschten Ereignissen
|
7 Wochen
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Maximale Plasmakonzentration [Cmax] von ANAVEX2-73
Zeitfenster: 7 Wochen
|
PK von ANAVEX2-73 und Metaboliten
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7 Wochen
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Fläche unter der Kurve [AUC] von ANAVEX2-73
Zeitfenster: 7 Wochen
|
PK von ANAVEX2-73 und Metaboliten
|
7 Wochen
|
Lipid-Panel
Zeitfenster: 7 Wochen
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Signifikante Laborbefunde
|
7 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
RSBQ
Zeitfenster: 7 Wochen
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Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (EOT) im Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ).
Gesamtpunktzahl und eine vordefinierte Teilmenge des RSBQ
|
7 Wochen
|
CGI-I
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (EOT) im Score der Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I).
Gesamtpunktzahl und eine vordefinierte Teilmenge des CGI-I
|
7 Wochen
|
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ)
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ)
|
7 Wochen
|
Anfallshäufigkeit über Anfallstagebuch
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Anfallshäufigkeit über Anfallstagebuch
|
7 Wochen
|
Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS)
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS)
|
7 Wochen
|
Visuelle Analogskala (VAS)
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Visuelle Analogskala (VAS)
|
7 Wochen
|
Genetische Variante SIGMAR1, COMT
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Vordefinierter Endpunkt
|
7 Wochen
|
Glutamat-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 7 Wochen
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Biomarker
|
7 Wochen
|
GABA-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Biomarker
|
7 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankung
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Syndrom
- Rett-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- ANAVEX2-73-RS-001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Rett-Syndrom
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom, erhaltene Sprachvariante | Mecp2-Duplikationssyndrom | Rett-assoziierte ErkrankungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Vanderbilt...RekrutierungRett-Syndrom | Rett-Syndrom, atypisch | RTTVereinigte Staaten
-
University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom | MECP2-Duplikationsstörung | Rett-assoziierte StörungVereinigte Staaten
-
International Rett Syndrome FoundationBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University of... und andere MitarbeiterRekrutierungErkrankungen des Nervensystems | Neurologische Manifestationen | Neurobehaviorale Manifestationen | Genetische Krankheiten, X-gebunden | Beschränkter Intellekt | Neuroentwicklungsstörungen | Neurologische Störung | Rett-Syndrom | Erbkrankheit | Rett-Syndrom, atypischVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
-
University of Alabama at BirminghamEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom | CDKL5-Störung | MECP2-Duplikationsstörung | FOXG1-SyndromVereinigte Staaten
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.AbgeschlossenRett-SyndromVereinigte Staaten
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.Abgeschlossen
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IRCCS Eugenio MedeaAssociazione Italiana Rett (AIRett) O.n.l.u.s.Abgeschlossen
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Rett Syndrome Research TrustDuke UniversityAbgeschlossenRett-SyndromVereinigte Staaten
Klinische Studien zur ANAVEX2-73
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Anavex Life Sciences Corp.Abgeschlossen
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbH; Anavex Canada Ltd.AbgeschlossenAlzheimer ErkrankungAustralien, Kanada, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Germany GmbHAbgeschlossen
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Anavex Life Sciences Corp.AbgeschlossenAlzheimer-KrankheitAustralien
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHAktiv, nicht rekrutierendAlzheimer ErkrankungAustralien, Kanada, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHAbgeschlossenParkinson-Krankheit DemenzSpanien, Australien
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Anavex Life Sciences Corp.AbgeschlossenRett-SyndromAustralien, Vereinigtes Königreich
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Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHAbgeschlossenRett-SyndromKanada, Australien, Vereinigtes Königreich
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Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); BayerAbgeschlossenRezidivierendes Weichteilsarkom bei Erwachsenen | Weichteilsarkom im Stadium III bei Erwachsenen | Stadium IV Weichteilsarkom bei Erwachsenen | Angiosarkom des ErwachsenenVereinigte Staaten
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CStone PharmaceuticalsBayerAbgeschlossenFortgeschrittene refraktäre solide TumorenAustralien