- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03758924
Undersøgelse af ANAVEX2-73 hos patienter med Rett syndrom
En dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret dosistitreringsundersøgelse af ANAVEX2-73 hos patienter med Rett syndrom
Fase 2 undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effekt er designet som et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie.
7-ugers placebokontrolleret undersøgelse af ANAVEX2-73 oral opløsning til behandling af patienter med RTT 18 år eller ældre. En frivillig mulighed vil blive tilbudt for alle patienter, der opfylder eksponeringskriterierne for ANAVEX2-73, for at fortsætte en 12-ugers åben forlængelse.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne fase 2 undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effekt er designet som et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie.
Dette er en 7-ugers placebokontrolleret undersøgelse af ANAVEX2-73 oral opløsning til behandling af patienter med RTT 18 år eller ældre. En frivillig mulighed vil blive tilbudt for alle patienter, der opfylder eksponeringskriterierne for ANAVEX2-73, for at fortsætte en 12-ugers åben forlængelse.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- UAB | The University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- UC Davis University of California - Davis MIND Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥ 18 år inklusive.
- Diagnose af klassisk RTT i henhold til 2010-kriterier (Neul et al., 2010) og en MECP2-mutation.
- Det nuværende farmakologiske behandlingsregime, inklusive kosttilskud, har været stabilt i mindst 4 uger.
- Hvis du er på antiepileptika (AED'er), er 1-4 AED'er tilladt. Behandlingen skal være stabil (lægemiddel, dosis, administrationsinterval) i 30 dage før optagelse.
- Evne til at føre nøjagtige anfaldsdagbøger eller have en omsorgsperson, der kan føre nøjagtige anfaldsdagbøger.
- Bekræftelse fra deltageren om, at hvis den er i den fødedygtige alder ikke er gravid gennem uringraviditetstest. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder og i risiko for graviditet skal acceptere afholdenhed.
- Forud for gennemførelse af undersøgelsesspecifikke procedurer skal forsøgspersonens forælder/plejer/LAR give skriftligt informeret samtykke. Hvis det er relevant, skal forskerholdet forsøge at indhente samtykke fra begge forældre.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der har en fremadskridende medicinsk eller neurologisk tilstand, som efter investigatorens mening ville forstyrre gennemførelsen af undersøgelsen.
- Aktuel klinisk signifikant systemisk sygdom, der sandsynligvis vil resultere i forværring af patientens tilstand eller påvirke patientens sikkerhed under undersøgelsen.
- Anamnese med klinisk tydelig slagtilfælde eller klinisk signifikant carotis- eller vertebrobasilær stenose eller plaque eller anden historie med neurologisk (f.eks. hovedtraume med bevidsthedstab) eller psykiatrisk tilstand, som efterforskeren vurderer kan forstyrre fortolkningen af data.
- Indikation af leversygdom, defineret ved serumniveauer af ALT (SGPT), AST (SGOT) eller alkalisk fosfatase over 3x øvre normalgrænse (ULN) som bestemt under screening.
- Behandling med immunsuppressiv medicin (f.eks. systemiske kortikosteroider) inden for de sidste 90 dage (topiske og nasale kortikosteroider og inhalerede kortikosteroider mod astma er tilladt) eller kemoterapeutiske midler mod malignitet inden for de sidste 3 år.
- Anden klinisk signifikant abnormitet ved fysisk, neurologisk, laboratorie- eller elektrokardiogram (EKG) undersøgelse (f.eks. atrieflimren), der kan kompromittere undersøgelsen eller være skadelig for deltageren.
- Enhver kendt overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne indeholdt i undersøgelseslægemidlet eller placeboformuleringen.
- Anden komorbid eller kronisk sygdom ud over den, der vides at være forbundet med RTT.
- Forsøgspersoner, der planlægger at påbegynde eller ændre farmakologisk eller ikke-farmakologisk intervention i løbet af undersøgelsen.
- Forsøgspersoner på potente CYP 3A4- og CYP2C19-hæmmere og -inducere.
- Forsøgspersoner, der tager et andet forsøgslægemiddel i øjeblikket eller inden for de sidste 30 dage.
- Eventuelle andre kriterier (såsom et klinisk signifikant screeningsresultat af blodprøver), som efter investigatorens opfattelse kan forstyrre undersøgelsens gennemførelse eller resultat.
- Patienter med nedsat lever- og nyrefunktion.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: FIDOBELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTEL: Aktiv arm
Uge 0-7: Tag 1 ml oralt af produktet dagligt (opløsning af ANAVEX2-73)
|
Flydende oral opløsning
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo arm
Uge 0-7: Tag 1 ml oralt af produktet dagligt (placebo)
|
Flydende oral opløsning
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 7 uger
|
Forekomst af uønskede hændelser
|
7 uger
|
Maksimal plasmakoncentration [Cmax] for ANAVEX2-73
Tidsramme: 7 uger
|
PK af ANAVEX2-73 og metabolit
|
7 uger
|
Area Under the Curve [AUC] af ANAVEX2-73
Tidsramme: 7 uger
|
PK af ANAVEX2-73 og metabolit
|
7 uger
|
Lipidpanel
Tidsramme: 7 uger
|
Væsentlige laboratoriefund
|
7 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
RSBQ
Tidsramme: 7 uger
|
Ændring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ).
Samlet score og en forudbestemt undergruppe af RSBQ
|
7 uger
|
CGI-I
Tidsramme: 7 uger
|
Ændring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) score.
Samlet score og en foruddefineret delmængde af CGI-I
|
7 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
Tidsramme: 7 uger
|
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
|
7 uger
|
Anfaldshyppighed via anfaldsdagbog
Tidsramme: 7 uger
|
Anfaldshyppighed via anfaldsdagbog
|
7 uger
|
Angst, depression og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: 7 uger
|
Angst, depression og humørskala (ADAMS)
|
7 uger
|
Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: 7 uger
|
Visual Analog Scale (VAS)
|
7 uger
|
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
Tidsramme: 7 uger
|
Forudspecificeret endepunkt
|
7 uger
|
Glutamat Plasma Koncentration
Tidsramme: 7 uger
|
Biomarkør
|
7 uger
|
GABA Plasma Koncentration
Tidsramme: 7 uger
|
Biomarkør
|
7 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ANAVEX2-73-RS-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Rett syndrom
-
Hoffmann-La RocheIkke længere tilgængelig
-
Applied Pharmaceutical Science, Inc.RekrutteringRET-ændrede solide tumorerKina
-
Helsinn Healthcare SAICON Clinical ResearchRekrutteringRET-ændrede solide tumorer | RET-ændret ikke-småcellet lungekræftForenede Stater, Japan
-
Hoffmann-La RocheAfsluttetNeoplasmer | Neoplasmer efter histologisk type | Lungesygdomme | Neoplasmer efter sted | Adenocarcinom | Karcinom | Neoplasmer, kirtel og epitel | Sygdomme i det endokrine system | Gastrointestinale neoplasmer | Neoplasmer, kimceller og embryonale | Neoplasmer i hoved og hals | Karcinom, ikke-småcellet lunge | Neoplasmer... og andre forholdFrankrig, Spanien, Forenede Stater, Korea, Republikken, Det Forenede Kongerige, Taiwan, Kina, Belgien, Singapore, Holland, Tyskland, Italien, Hong Kong
-
Dana-Farber Cancer InstituteGenentech, Inc.AfsluttetALK-positiv ikke-småcellet lungekræft (NSCLC) | RET-positiv ikke-småcellet lungekræft (NSCLC) | RET-positiv skjoldbruskkirtelkræftForenede Stater
-
University of VirginiaAktiv, ikke rekrutterendeLungekræft | ALK-genmutation | MET-genmutation | KRAS mutationsrelaterede tumorer | RET-genmutation | EGFR-genmutation | EGFR | ROS1 genmutation | BRAFForenede Stater
-
TYK Medicines, IncRekrutteringNeoplasmer | Medullær skjoldbruskkirtelkræft | RET-ændret ikke-småcellet lungekræft | RET-ændret papillær skjoldbruskkirtelkræftKina
-
Eisai Inc.AfsluttetKIF5B-RET-positivt adenocarcinom i lungenForenede Stater, Hong Kong, Japan, Taiwan, Singapore
-
Centre Leon BerardRekrutteringKræft | Cancer Metastatisk | ALK Fusion Protein Expression | FGFR2-gentranslokation | FGFR3-gentranslokation | NTRK familie genmutation | Gene Fusion | ROS1-gentranslokation | NTRK Gene Fusion Overekspression | ATIC-ALK Fusion Protein Expression | BCR-FGFR1 fusionsproteinekspression | COL1A1-PDGFB Fusionsproteinekspression og andre forholdFrankrig, Danmark, Holland, Østrig, Tyskland, Italien, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Polen, Slovenien, Spanien
-
Guangdong Provincial People's HospitalShanghai Junshi Bioscience Co., Ltd.RekrutteringIkke-småcellet lungekræft | BRAF V600 Mutation | MET Amplifikation | MET Exon 14 Skipping Mutation | RET driver mutation | Erb-B2-receptortyrosinkinase Exon 20-mutationKina
Kliniske forsøg med ANAVEX2-73
-
Anavex Life Sciences Corp.Afsluttet
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbH; Anavex Canada Ltd.AfsluttetAlzheimers sygdomAustralien, Canada, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Germany GmbHAfsluttet
-
Anavex Life Sciences Corp.AfsluttetAlzheimers sygdomAustralien
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHAktiv, ikke rekrutterendeAlzheimers sygdomAustralien, Canada, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHAfsluttetParkinsons sygdom demensSpanien, Australien
-
Anavex Life Sciences Corp.AfsluttetRett syndromAustralien, Det Forenede Kongerige
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHAfsluttetRett syndromCanada, Australien, Det Forenede Kongerige
-
University of Southern CaliforniaNational Cancer Institute (NCI)AfsluttetGastrinom | Glukagonom | Insulinom | Metastatisk gastrointestinal carcinoid tumor | Pancreas polypeptidtumor | Tilbagevendende gastrointestinal carcinoid tumor | Tilbagevendende øcellekarcinom | Somatostatinom | Pulmonal carcinoid tumorForenede Stater
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); BayerAfsluttetTilbagevendende bløddelssarkom hos voksne | Stage III Blødt vævssarkom for voksne | Stage IV Blødt vævssarkom for voksne | Angiosarkom hos voksneForenede Stater