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Estudo de ANAVEX2-73 em Pacientes com Síndrome de Rett

11 de janeiro de 2021 atualizado por: Anavex Life Sciences Corp.

Um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de titulação de dose de ANAVEX2-73 em pacientes com síndrome de Rett

O estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia da Fase 2 foi concebido como um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo.

Estudo de 7 semanas controlado por placebo de ANAVEX2-73 solução oral para o tratamento de pacientes com RTT de 18 anos ou mais. Uma opção voluntária será oferecida para todos os pacientes que atenderem aos critérios de exposição para ANAVEX2-73 para continuar uma extensão aberta de 12 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia de Fase 2 foi concebido como um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo.

Este é um estudo de 7 semanas controlado por placebo de ANAVEX2-73 solução oral para o tratamento de pacientes com RTT de 18 anos ou mais. Uma opção voluntária será oferecida para todos os pacientes que atenderem aos critérios de exposição para ANAVEX2-73 para continuar uma extensão aberta de 12 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

31

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 45 anos (ADULTO)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥ 18 anos, inclusive.
  • Diagnóstico de RTT clássico, de acordo com os critérios de 2010 (Neul et al., 2010), e uma mutação MECP2.
  • O regime de tratamento farmacológico atual, incluindo suplementos, tem se mantido estável por pelo menos 4 semanas.
  • Se estiver tomando drogas antiepilépticas (AEDs), 1-4 AEDs são permitidos. O tratamento deve ser estável (medicamento, dose, intervalo de administração) por 30 dias antes da inscrição.
  • Capacidade de manter diários de convulsão precisos ou ter um cuidador que possa manter diários de convulsão precisos.
  • Confirmação da participante de que, se tiver potencial para engravidar, não está grávida por meio de teste de gravidez na urina. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e em risco de gravidez devem concordar com a abstinência.
  • Antes da condução dos procedimentos específicos do estudo, o pai/responsável/LAR do sujeito deve fornecer consentimento informado por escrito. Se aplicável, a equipe de pesquisa deve tentar obter o consentimento de ambos os pais.

Critério de exclusão:

  • Pacientes que têm uma condição médica ou neurológica progressiva que, na opinião do investigador, interferiria na condução do estudo.
  • Doença sistêmica atual clinicamente significativa que provavelmente resultará na deterioração da condição do paciente ou afetará a segurança do paciente durante o estudo.
  • História de acidente vascular cerebral clinicamente evidente ou estenose ou placa carotídea ou vertebrobasilar clinicamente significativa ou outra história de condição neurológica (por exemplo, traumatismo craniano com perda de consciência) ou psiquiátrica que o Investigador considere que pode interferir na interpretabilidade dos dados.
  • Indicação de doença hepática, definida por níveis séricos de ALT (SGPT), AST (SGOT) ou fosfatase alcalina acima de 3x o limite superior do normal (LSN), conforme determinado durante a triagem.
  • Tratamento com medicamentos imunossupressores (p.
  • Outra anormalidade clinicamente significativa no exame físico, neurológico, laboratorial ou de eletrocardiograma (ECG) (por exemplo, fibrilação atrial) que possa comprometer o estudo ou prejudicar o participante.
  • Qualquer hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos excipientes contidos na droga do estudo ou formulação placebo.
  • Outra comorbidade ou doença crônica além daquela conhecida por estar associada ao RTT.
  • Indivíduos que planejam iniciar ou alterar intervenções farmacológicas ou não farmacológicas durante o curso do estudo.
  • Indivíduos recebendo inibidores e indutores potentes de CYP 3A4 e CYP2C19.
  • Indivíduos tomando outro medicamento experimental atualmente ou nos últimos 30 dias.
  • Quaisquer outros critérios (como um resultado de exame de sangue de triagem clinicamente significativo) que, na opinião do investigador, possam interferir na condução ou resultado do estudo.
  • Pacientes com insuficiência hepática e renal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Braço ativo
Semana 0-7: Tome 1 ml por via oral do produto diariamente (solução de ANAVEX2-73)
Medicamento: ANAVEX2-73
Solução oral líquida
PLACEBO_COMPARATOR: Braço placebo
Semana 0-7: Tome 1 ml por via oral do produto diariamente (placebo)
Medicamento: Placebo
Solução oral líquida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos
Prazo: 7 semanas
Incidência de Eventos Adversos
7 semanas
Concentração plasmática máxima [Cmax] de ANAVEX2-73
Prazo: 7 semanas
PK de ANAVEX2-73 e metabólito
7 semanas
Área sob a curva [AUC] de ANAVEX2-73
Prazo: 7 semanas
PK de ANAVEX2-73 e metabólito
7 semanas
Painel de lipídios
Prazo: 7 semanas
Achados laboratoriais significativos
7 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
RSBQ
Prazo: 7 semanas
Mudança desde a linha de base até o final do tratamento (EOT) no Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ). Pontuação total e um subconjunto pré-especificado do RSBQ
7 semanas
CGI-I
Prazo: 7 semanas
Alteração da linha de base até o final do tratamento (EOT) na pontuação da Escala de Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I). Pontuação total e um subconjunto pré-especificado do CGI-I
7 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
Prazo: 7 semanas
Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
7 semanas
Frequência de convulsões por meio do diário de convulsões
Prazo: 7 semanas
Frequência de convulsões por meio do diário de convulsões
7 semanas
Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: 7 semanas
Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
7 semanas
Escala Visual Analógica (VAS)
Prazo: 7 semanas
Escala Visual Analógica (VAS)
7 semanas
Variante genética SIGMAR1, COMT
Prazo: 7 semanas
Endpoint pré-especificado
7 semanas
Concentração plasmática de glutamato
Prazo: 7 semanas
Biomarcador
7 semanas
Concentração plasmática de GABA
Prazo: 7 semanas
Biomarcador
7 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Anavex Life Sciences Corp.

Colaboradores

International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Investigadores

  • Investigador principal: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

28 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (REAL)

30 de outubro de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

30 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de novembro de 2018

Primeira postagem (REAL)

29 de novembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

12 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de janeiro de 2021

Última verificação

1 de janeiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ANAVEX2-73-RS-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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