Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ANAVEX2-73 u pacjentów z zespołem Retta

11 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Anavex Life Sciences Corp.

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie dotyczące dostosowywania dawki preparatu ANAVEX2-73 u pacjentów z zespołem Retta

Badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności zostało zaprojektowane jako podwójnie ślepe, randomizowane badanie kontrolowane placebo.

7-tygodniowe kontrolowane placebo badanie roztworu doustnego ANAVEX2-73 w leczeniu pacjentów z RTT w wieku 18 lat lub starszych. Wszystkim pacjentom, którzy spełnią kryteria narażenia na ANAVEX2-73, zostanie zaoferowana dobrowolna opcja kontynuacji 12-tygodniowego otwartego przedłużenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności zostało zaprojektowane jako podwójnie ślepe, randomizowane badanie kontrolowane placebo.

Jest to 7-tygodniowe badanie kontrolowane placebo dotyczące roztworu doustnego ANAVEX2-73 w leczeniu pacjentów z RTT w wieku 18 lat lub starszych. Wszystkim pacjentom, którzy spełnią kryteria narażenia na ANAVEX2-73, zostanie zaoferowana dobrowolna opcja kontynuacji 12-tygodniowego otwartego przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat włącznie.
  • Rozpoznanie klasycznego RTT, zgodnie z kryteriami z 2010 r. (Neul i in., 2010) oraz mutacja MECP2.
  • Obecny schemat leczenia farmakologicznego, w tym suplementacja, jest stabilny od co najmniej 4 tygodni.
  • W przypadku leków przeciwpadaczkowych (AED) dozwolone jest 1-4 AED. Leczenie musi być stabilne (lek, dawka, przerwa w podawaniu) przez 30 dni przed włączeniem.
  • Umiejętność prowadzenia dokładnego dziennika napadów lub posiadanie opiekuna, który może prowadzić dokładny dziennik napadów.
  • Potwierdzenie od uczestnika, że ​​jeśli jest w wieku rozrodczym, nie jest w ciąży poprzez wykonanie testu ciążowego z moczu. Pacjentki w wieku rozrodczym i zagrożone ciążą muszą wyrazić zgodę na abstynencję.
  • Przed przeprowadzeniem procedur specyficznych dla badania rodzic/opiekun/LAR uczestnika musi przedstawić pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zespół badawczy musi podjąć próbę uzyskania zgody obojga rodziców.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z postępującym schorzeniem medycznym lub neurologicznym, który w opinii badacza mógłby zakłócić przebieg badania.
  • Obecna klinicznie istotna choroba ogólnoustrojowa, która może spowodować pogorszenie stanu pacjenta lub wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta podczas badania.
  • Historia klinicznie ewidentnego udaru lub klinicznie istotnego zwężenia lub blaszki miażdżycowej tętnicy szyjnej lub kręgowo-podstawnej lub inna historia neurologiczna (np. uraz głowy z utratą przytomności) lub psychiatryczna, która zdaniem badacza może zakłócać interpretację danych.
  • Wskazanie na chorobę wątroby, określone przez poziomy ALT (SGPT), AST (SGOT) w surowicy lub fosfatazy alkalicznej powyżej 3-krotności górnej granicy normy (GGN), jak określono podczas badań przesiewowych.
  • Leczenie lekami immunosupresyjnymi (np. ogólnoustrojowymi kortykosteroidami) w ciągu ostatnich 90 dni (dozwolone są miejscowe i donosowe kortykosteroidy oraz wziewne kortykosteroidy w przypadku astmy) lub chemioterapeutykami w leczeniu nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 3 lat.
  • Inne istotne klinicznie nieprawidłowości w badaniu fizycznym, neurologicznym, laboratoryjnym lub elektrokardiogramie (EKG) (np. migotanie przedsionków), które mogą zagrozić badaniu lub być szkodliwe dla uczestnika.
  • Jakakolwiek znana nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w badanym leku lub w preparacie placebo.
  • Inna współistniejąca lub przewlekła choroba poza tą, o której wiadomo, że jest związana z RTT.
  • Pacjenci, którzy planują rozpocząć lub zmienić interwencję farmakologiczną lub niefarmakologiczną w trakcie badania.
  • Osoby przyjmujące silne inhibitory i induktory CYP 3A4 i CYP2C19.
  • Osoby przyjmujące inny badany lek obecnie lub w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Wszelkie inne kryteria (takie jak klinicznie istotny wynik przesiewowego badania krwi), które w opinii badacza mogłyby zakłócić przebieg lub wynik badania.
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby i nerek.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Aktywne ramię
Tydzień 0-7: Przyjmować doustnie 1 ml produktu dziennie (roztwór ANAVEX2-73)
Lek: ANAVEX2-73
Płynny roztwór doustny
PLACEBO_COMPARATOR: Ramię placebo
Tydzień 0-7: Codziennie przyjmuj doustnie 1 ml produktu (placebo)
Lek: Placebo
Płynny roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 7 tygodni
Występowanie zdarzeń niepożądanych
7 tygodni
Maksymalne stężenie w osoczu [Cmax] ANAVEX2-73
Ramy czasowe: 7 tygodni
Farmakokinetyka ANAVEX2-73 i metabolitu
7 tygodni
Pole pod krzywą [AUC] ANAVEX2-73
Ramy czasowe: 7 tygodni
Farmakokinetyka ANAVEX2-73 i metabolitu
7 tygodni
Panel lipidowy
Ramy czasowe: 7 tygodni
Istotne wyniki badań laboratoryjnych
7 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RSBQ
Ramy czasowe: 7 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia (EOT) w Kwestionariuszu Zachowania Zespołu Retta (RSBQ). Całkowity wynik i wstępnie określony podzbiór RSBQ
7 tygodni
CGI-I
Ramy czasowe: 7 tygodni
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (EOT) w punktacji Globalnej Skali Poprawy Wrażenia Klinicznego (CGI-I). Całkowity wynik i wstępnie określony podzbiór CGI-I
7 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: 7 tygodni
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ)
7 tygodni
Częstotliwość napadów za pomocą dziennika napadów
Ramy czasowe: 7 tygodni
Częstotliwość napadów za pomocą dziennika napadów
7 tygodni
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
Ramy czasowe: 7 tygodni
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
7 tygodni
Wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: 7 tygodni
Wizualna skala analogowa (VAS)
7 tygodni
Wariant genetyczny SIGMAR1, COMT
Ramy czasowe: 7 tygodni
Wstępnie określony punkt końcowy
7 tygodni
Stężenie glutaminianu w osoczu
Ramy czasowe: 7 tygodni
Biomarker
7 tygodni
Stężenie GABA w osoczu
Ramy czasowe: 7 tygodni
Biomarker
7 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Anavex Life Sciences Corp.

Współpracownicy

International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Śledczy

  • Główny śledczy: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

28 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 października 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 listopada 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

29 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

12 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANAVEX2-73-RS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na ANAVEX2-73

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj