このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

レット症候群患者におけるANAVEX2-73の研究

2021年1月11日 更新者：Anavex Life Sciences Corp.

レット症候群患者におけるANAVEX2-73の二重盲検無作為化プラセボ対照用量調整試験

第 2 相の安全性、忍容性、有効性に関する研究は、二重盲検、無作為化、プラセボ対照研究として設計されています。

18 歳以上の RTT 患者の治療のための ANAVEX2-73 経口液剤の 7 週間のプラセボ対照試験。 ANAVEX2-73の暴露基準を満たすすべての患者には、12週間の非盲検延長を継続する任意のオプションが提供されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

このフェーズ 2 の安全性、忍容性、および有効性研究は、二重盲検無作為化プラセボ対照研究として設計されています。

これは、18 歳以上の RTT 患者の治療のための ANAVEX2-73 経口溶液の 7 週間のプラセボ対照試験です。 ANAVEX2-73の暴露基準を満たすすべての患者には、12週間の非盲検延長を継続する任意のオプションが提供されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood、South Carolina、アメリカ、29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～45年 (アダルト)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

女性

説明

包含基準:

  • 18歳以上。
  • 2010 年の基準 (Neul et al., 2010) による古典的な RTT の診断、および MECP2 変異。
  • サプリメントを含む現在の薬理学的治療レジメンは、少なくとも4週間安定しています.
  • 抗てんかん薬 (AED) を使用している場合は、1 ～ 4 個の AED が許可されます。 -治療は、登録前の30日間安定している必要があります（薬物、用量、投与間隔）。
  • 正確な発作日記をつける能力、または正確な発作日記をつけられる介護者がいる。
  • 妊娠の可能性がある場合、尿妊娠検査を通じて妊娠していないことを参加者から確認します。 出産の可能性があり、妊娠のリスクがある女性患者は、禁欲に同意する必要があります。
  • 研究固有の手順を実施する前に、被験者の親/介護者/LAR は書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。 該当する場合、研究チームは両方の親から同意を得ようとする必要があります。

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、研究の実施を妨げる進行性の医学的または神経学的状態を有する患者。
  • -現在の臨床的に重大な全身性疾患で、患者の状態が悪化する可能性がある、または研究中の患者の安全に影響を与える可能性があります。
  • -臨床的に明らかな脳卒中または臨床的に重要な頸動脈または椎骨底部の狭窄またはプラークの病歴、または他の神経学的病歴（意識喪失を伴う頭部外傷など）または治験責任医師が考える精神医学的状態 データの解釈可能性を妨げる可能性があります。
  • -スクリーニング中に決定された、ALT（SGPT）、AST（SGOT）、または正常上限（ULN）の3倍を超えるアルカリホスファターゼの血清レベルによって定義される肝疾患の兆候。
  • -過去90日以内の免疫抑制薬（例、全身性コルチコステロイド）による治療（局所および鼻のコルチコステロイドおよび喘息の吸入コルチコステロイドは許可されています）または過去3年以内の悪性腫瘍に対する化学療法剤。
  • -身体的、神経学的、実験室、または心電図（ECG）検査（例：心房細動）に関するその他の臨床的に重大な異常で、研究が損なわれたり、参加者に有害である可能性があります。
  • -治験薬またはプラセボ製剤に含まれる賦形剤に対する既知の過敏症。
  • RTT に関連することが知られている以外の併存疾患または慢性疾患。
  • -研究の過程で薬理学的または非薬理学的介入を開始または変更する予定の被験者。
  • -強力なCYP 3A4およびCYP2C19阻害剤および誘導剤の対象。
  • -現在または過去30日以内に別の治験薬を服用している被験者。
  • -治験責任医師の意見では、研究の実施または結果を妨げる可能性があるその他の基準（臨床的に重要なスクリーニング血液検査結果など）。
  • 肝臓および腎臓に障害のある患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アクティブアーム
0～7週目：毎日1mlを経口摂取（ANAVEX2-73の溶液）
薬：アナベックス2-73
液体内服液
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ群
0 ～ 7 週目: 毎日 1 ml の製品を経口摂取 (プラセボ)
薬：プラセボ
液体内服液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率
時間枠：7週間
有害事象の発生率
7週間
ANAVEX2-73の最大血漿濃度[Cmax]
時間枠：7週間
ANAVEX2-73と代謝物のPK
7週間
ANAVEX2-73の曲線下面積[AUC]
時間枠：7週間
ANAVEX2-73と代謝物のPK
7週間
脂質パネル
時間枠：7週間
重要な検査所見
7週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
RSBQ
時間枠：7週間
レット症候群行動アンケート (RSBQ) のベースラインから治療終了 (EOT) への変更。 合計スコアと事前に指定された RSBQ のサブセット
7週間
CGI-Ⅰ
時間枠：7週間
Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) スコアのベースラインから治療終了 (EOT) までの変化。 合計スコアと事前に指定された CGI-I のサブセット
7週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
時間枠：7週間
子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
7週間
発作日誌による発作頻度
時間枠：7週間
発作日誌による発作頻度
7週間
不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS)
時間枠：7週間
不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS)
7週間
ビジュアル アナログ スケール (VAS)
時間枠：7週間
ビジュアル アナログ スケール (VAS)
7週間
遺伝子バリアント SIGMAR1、COMT
時間枠：7週間
事前に指定されたエンドポイント
7週間
グルタミン酸血漿濃度
時間枠：7週間
バイオマーカー
7週間
GABA血漿濃度
時間枠：7週間
バイオマーカー
7週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Anavex Life Sciences Corp.

協力者

International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

捜査官

  • 主任研究者：Walter Kaufmann, MD、Emory University SOM

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年2月28日

一次修了 (実際)

2020年10月30日

研究の完了 (実際)

2020年10月30日

試験登録日

最初に提出

2018年11月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年11月28日

最初の投稿 (実際)

2018年11月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年1月11日

最終確認日

2021年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ANAVEX2-73-RS-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

レット症候群の臨床試験

  • University of Trieste
    Policlinico G . Martino, Messina Italy; IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy; Policlinico S.Maria... と他の協力者
    募集
    レット症候群におけるミルタザピンの再活用 (MirtaRett)
    MECP2変異が証明されているRETT症候群
    イタリア
  • Fenix Innovation Group
    Neurotech International Limited
    まだ募集していません
    レット症候群の小児および若年成人におけるNTI164の有効性と安全性 (TRANSCEND)
    レット症候群 | MECP2変異が証明されているRETT症候群
    オーストラリア
  • Genecombio Ltd.
    Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    招待による登録
    レット症候群患者の治療における GCB-002 (GITFPWRS)
    MECP2 変異が証明された RETT 症候群
    中国
  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
    完了
    RETT症候群における骨粗鬆症 (OSRETT)
    MECP2変異が証明されているRETT症候群
    フランス
  • Healing Hope International
    募集
    小児神経発達および染色体疾患における神経可塑性を標的とする集中的多様式神経リハビリテーション (GEN-HOPE)
    神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | 脳性麻痺（CP） | 感覚処理障害 | 22q11.2 欠失症候群 | 低酸素性虚血性脳症 | 脳性麻痺、運動障害 | ウィリアムズ症候群 | 外傷性脳損傷（TBI） | 遺伝性疾患 | 脳性麻痺 痙性 片麻痺 | ダウン症（21トリソミー） | 染色体異常 | 自閉症スペクトラム障害（ASD） | 脆弱X症候群（FXS） | 脳性まひ 乳児 | MECP2変異が証明されているRETT症候群 | 発達遅滞（障害） | 低酸素性虚血性脳症 (HIE) | 神経発達障害と発達異常 | 脳性麻痺片麻痺脳性麻痺痙縮歩行障害、神経学的姿勢バランス障害 | 感覚運動統合 | 神経発達障害（NDD）
    アメリカ
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

アナベックス2-73の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Portugal

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する